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RNAi在药物研究中的应用 总被引:2,自引:0,他引:2
RNA干扰是双链RNA分子在mRNA水平上诱发的序列特异性的转录后基因表达沉默。在哺乳动物细胞里,RNAi可以由21-25个核苷酸长度的小干扰RNA(siRNA)触发,在后基因组时代的基因功能研究和药物开发中具有广阔的应用前景。现针对近年RNAi在药物研究中的应用包括应用RNAi发现新药靶、辅助确认药靶、RNAi药物、RNAi与耐药性等方面作一综述。 相似文献
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2010年6月14日,美国辉瑞公司宣布,成立罕见病医药部门。该公司2009年末与以色列Protalix公司签订了戈谢病(Gaucher’s disease)治疗药物的开发销售合同,最近又从德国ErgoNex Pharma公司获得了肺高血压症临床试验药的权利等,强化了对特效药(orphan drug)的开发,表现出了正式进入该领域的姿态。 相似文献
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作为提高新药开发效率的手段,对现有药物的再开发备受人们关注。采用现有药物再开发(drug re—profiling,DRP)的方法开发出了多发性骨髓肿瘤和勃起功能障碍(erectile dysfimction)等的治疗新药。美国辉瑞公司已经成立了DRP专门机构,而日本企业却还在观望。 相似文献
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治疗性抗体作为一种具有独特优势的生物靶向治疗药物,已成为目前全球药物研发的热点。截止到2013年2月,已有34个治疗性抗体获得美国FDA批准上市,用于各种疾病的治疗。据统计,目前有多达350余种抗体产品正处于临床试验阶段,其中29个已进入III期临床试验。开发抗体新靶点和新适应证,研究和设计更为安全有效的新型抗体分子及抗体组合疗法,寻找生物标记指导抗体对病人的有效治疗,是当前和今后一段时期内该领域发展的主要方向。本文将综述国际抗体药物研发现状和发展趋势,并对国内抗体药物现状及发展策略予以简要陈述。 相似文献
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2005年,日本武田药品工业公司与德国Merck公司签订合同,宣布在世界范围内共同开发和销售人源化抗表皮生长因子受体(EGFR)的单克隆抗体matuzumab。这是该公司首次进行抗体药物研发。matuzumab现在正以非小细胞肺癌为对象在日本进行Ⅰ期临床试验,在欧美进行Ⅱ期临床试验。 相似文献
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黄渊余 《生物化学与生物物理进展》2019,46(3):313-322
近期,RNA干扰(RNAi)制药公司Alnylam开发的小干扰RNA (siRNA)药物ONPATTRO?美国食品与药物管理局和欧盟委员会批准上市,用于治疗成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病变.这是全球第一款RNAi药物,该事件标志着人类继小分子化合物、单克隆抗体蛋白类药物后,在前沿生物制药领域实现了新的突破,意味着RNAi疗法从基础研究到临床治疗的开发全过程首次贯通,具有里程碑式的意义.本文概述了该药物及适应症的基本情况,介绍了RNAi发现历史、作用机理与药物特征,RNAi药物的研发历程,以及该领域关键技术的最新研究进展. 相似文献
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利用MicroRNAs(miRNA)开发诊断药和治疗药的以色列Rosetta Genomics公司和美国Isis Pharmaceuticals公司于2006年2月宣布缔结共同研究的合同,目的是开发抑制miRNAs功能的反义药物,用来治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC)。[第一段] 相似文献
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2009年1月23日.美国Geron公司宣布,美国食品及药物管理局(FDA)批准了公司提出的临床试验研究申请(IND).同意公司开展将人类胚胎干细胞(hESC)制剂“GRNOPCI”用于治疗急性脊髓损伤的临床试验。这将成为世界首项采用hESC进行治疗的临床试验。Geron公司于2005年建立了主细胞库,2007年完成了IND申请必需数据的收集。虽然IND申请几经周折.但管理当局最终还是首次批准了这项人ES细胞治疗试验。 相似文献
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依据美国药物研究与生产商协会 (PhRMA) 发布的报告和临床试验数据库(clinicaltrials.gov)与相关新药数据库的数据,对2014 年进入II ~Ⅲ期临床试验或获批的用于治疗类风湿关节炎的34 个候选新药的临床研发情况进行统计分析,着重将其中进入III 期临床试验或获批的9 个药物分为化学合成的、生物学原创的和仿制生物学的缓解病情类抗风湿药物以及治疗性疫苗等类别进行综述。 相似文献
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Natural Product Sciences(NPS)和Pfizer公司在它们为期三年的药物开发工程上又增加了两年时间.在此协作下,NPS公司从天然产品中寻找潜在的治疗成分.在延长的两年时间里,它们将把研究范围扩大到阿尔茨海默疾病和中风相关的脑损伤等疾病的治疗上,包括神经障碍如抑郁症、痴呆和焦虑. 此工程的最初焦点是蜘蛛毒以及其它无脊椎动物毒液作为药物来源.Pfizer公司已把 相似文献
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日本大塚制药公司已开始白细胞介素(IL)1β的临床试验,并宣布已进入第二阶段,该公司在日本着手临床试验估计是1988年5月开始的。这比1988年9月在美国开始临床试验的美国Immunex公司-美国Syntex公司还早,似乎是世界上首次临床试验。在日本,大日本制药公司曾决定1989年1月开始IL1α的临床试验,但目前看来已稍推迟(参阅本刊1988年12月5日号)。 IL1有α和β两种分子型。二者能与同一受体结合,所以作用几乎相同。IL1除表现 相似文献
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《中国生物工程杂志》2008,28(3):139
美国食品和药物管理局日前发布新闻公报,批准一种由美国基因技术研究公司生产的名为“阿瓦斯汀”(AVASTIN)的药物用于治疗乳腺癌。该药是一种抗血管生成的药物,它通过抑制血管内皮生长因子发挥作用来阻断对肿瘤的血液供应,使肿瘤无法在体内扩散,并能使化疗有效发挥作用。此前,这种药物已被美国药管局批准用于治疗肺癌、结肠癌和直肠癌,并在欧洲获准用于治疗乳腺癌。 相似文献
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从1982年美国批准第一个重组蛋白药物(重组人胰岛素Humulin)上市至今,已过去了四分之一世纪。重组蛋白药物虽仅占全球处方药市场的7%~8%,但却是增长最快的一类。目前,共有82个重组蛋白药物被用于临床,其中“重磅炸弹”15个,占总数的18%。2005年重组蛋白药物销售总额约410亿美元,而其中“重磅炸弹”的销售额合计约270亿美元,占总额的66%。2006年,美国和欧洲批准了第一个肺吸入型胰岛素上市;欧洲批准了第一个由转基因羊生产的重组人抗凝血酶用于临床,并批准了第一个重组蛋白仿制药物上市。重组蛋白药物市场已经从蛹发育为美丽的蝴蝶,但是,这只蝴蝶能够美丽多久,还受到多种因素的制约。本文以美国和欧洲重组蛋白药物市场为主,采用市场细分的方法,从重组蛋白药物种类的销售额入手,分析了市场及研发趋势,将对我们判断市场走向、提供创新思维和制定创新战略有实际的参考价值。 相似文献
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以RNAi应用于医药品为目标,Alnylam公司因拥有大量的专利而出众。利用siRNA成功地降低了小鼠的胆固醇,于是把目标确定为开发每月给药一次的高脂血症治疗药物。[编者按] 相似文献