首例人类胚胎干细胞临床试验因费用过高被终止

据英国《每日电讯报》11月15日报道,获得官方批准进行全球首例人类胚胎干细胞临床试验的美国杰龙（Geron）生物医药公司日前宣称,由于所需费用过高,他们已经决定终止这一试验。这一决定立刻引发慈善机构等希望从研究中受益的团体和个人的不满。     

直逼抗体药物死角的适配子药物高度期待能有广泛的治疗范围

美国的RNAi药物开发方兴未艾,多个公司竞相展开治疗老年黄斑性病变（AMD）药物的临床试验．进入了RNAi药物开发竞争第1个阶段。但是在美国已经存在治疗AMD的实用化核酸药物,它就是已经于2004年12月获得美国食品与药物管理局（FDA）批准的美国Pfizer公司的“Macugen”。由于发售的时间不长．该药的销售额还不是很理想。但是Pfizer公司表示．眼科医生对该药的反映很好．该药的启动阶段十分顺利。而日本Pfizer公司也在日本国内开始着手进行临床试验．现在已经进入第Ⅱ／Ⅲ阶段。     

有争议的探索性临床研究

探索性临床研究（0期临床试验）是指在通常的Ⅰ期临床试验之前．给人体使用微量的药物、用人体来评价候选化合物的概念性试验。虽然在定义等方面有些差别．但是欧洲医药品管理局（EMEA）已于2003年1月发表了“关于药品实施单次微剂量临床试验的非临床安全性试验意见书”;美国食品药品监督管理局（FDA）也于2006年1月发表了“关于探索性IND（新药临床研究）试验指南”．     

Cetus-Shell公司冒险开展2一半胱胺酸干扰素的临床试验

利用位点专一的突变形成技术,在加州埃默里维尔Cetus公司的科学家们已用大肠杆菌生产β-干扰素,与他们早期的克隆相比,稳定性较高,专一活性也高约10倍左右。Cetus公司淋巴细胞活素计划负责人D.Mord在四月鹿特丹召开的国际干扰素生物学会议上报告了这一成果。基于他们在初步试验用遗传工程新方法制成的干扰素中得到的令人鼓舞的结果,该公司于四月中旬就此研制中的新药(IND)向美国食物与药品管理局申请,请求批准对该产品进行临床试验。先前对这一经过修饰的干扰素所做的体外试验和动物试验表明它的抗病毒活性和免疫活性同天然分子极相类似。看来对动物也无毒性。     

鲨鱼软骨可以制药

鲨鱼软骨可以制药美国食品和药物管理局（ＦＤＡ）已批准美国新泽西州莱恩实验室的申请,将鲨鱼的软骨确定为ＩＮＤ“４７３７３研究新药的原料。莱恩实验室将用鲨鱼软骨对前列腺癌和艾滋病进行一系列的中试性！期临床试验,以确定其治疗效果。汪开治编译（根据：＆。【ｅ...     

Cytel计划试验乙型肝炎疫苗

由 Cytel Corp.(Sun Diego,CA)和 Scripps Research Institute(La Jolla,CA)合资经营的 Sequel Therapeutics 已经向美国 FDA 提出申请(CY1899号),拟将其研制的新药(IND)(一种慢性乙型肝炎疫苗)用于人体试验,如果 FDA 完全同意的话,该公司将于近期开始进行临床试验。通过引入的肝炎疫苗片段刺激细胞毒素 T 细胞对巨噬细胞上的主要组织相容性复合物(MHC)超反应,从而设计了上述疫苗,该疫苗可激发细胞毒素 T 细胞的应答。细胞毒素 T 细胞是免疫系统中能够     

美国开始试验用单克隆抗体治疗艾滋病

美国IDEC Pharmacenticals公司1月16日宣布,美国食品与药物管理局(FDA)批准2月开始在加利福尼亚州临床试验用单克隆抗体治疗艾滋病。艾滋病的致病病毒(HIV)在感染于标的CD4细胞时通过病毒的表面抗原上的特定部位而结合。进入临床试验的单克隆抗体通过结合到HIV上的部位抑制感染。该公司1991年12月申请治疗试验。     

Celltrion公司的抗体生物仿制药在韩国获得批准

2012年7月23日,韩国食品与药品管理局（KFDA）批准了韩国Celltrion公司申请的风湿病治疗药Remicade（英利昔单抗,infliximab）生物仿制药。抗体的生物仿制药除了印度Dr．Reddy公司在销售Reditux（利妥昔单抗,rituximab）之外,还没有其他国家批准过。通过发达国家的审查标准,被批准的抗体仿制药实属世界首例。     

Bioniche公司用MCC治疗前列腺癌

贝勒维尔—Bioniche生命科学公司的专利技术：分枝杆菌细胞壁复合合成物(myco—bacterial cell wall complex composition,MCC)技术，是其领先的抗癌技术。MCC作为研究用新药(IND)用于前列腺癌的临床试验的申请已获批准。     

韩国积极吸引海外临床试验0期临床试验能否成为热门货

韩国食品药品管理局（KFD）宣布,2011年上半年将制订0期临床试验（微剂量药物试验）的指南,以强化早期临床试验的体制。 据KFD透露,在韩国实施的临床试验中,0期和I期试验等早期临床试验每年约90例,以占临床试验总数20％的速度增长。如果仅限于0期试验,从2008～2010年上半年,被批准的试验每年仅有1个而已。     

“Provenge”疗法获批有望带来巨大回报

美国Dendreon公司开发的前列腺癌的疫苗疗法“Provenge”,2010年4月终于得到美国食品与药物管理局（FDA）批准。这种疗法是将一部分抗原蛋白递呈到患者树突状细胞上,以带来因免疫反应产生的治疗效果。“Provenge“的批准,开创了疫苗不是作为预防药而是作为治疗药物被批准的先河,具有划时代的意义。也可以说,证明了免疫疗法可以攻克癌症。     

生物仿制药在美国的开发其Ⅲ期临床试验陆续实施

2012年美国出台了生物仿制药（Biosimilars）的指南法案，也重新启动了审查手续费的程序，但是还没有批准任何生物仿制药。为了获得批准需要进行哪些试验，这需要在与美国FDA商谈的基础上实施个案处理。基本原则是，通过comparativebioequivalence试验能证明具有等效性的就不需要实施Ⅲ期临床试验。     

日本也开始重组凝血因子Ⅷ临床试验

西德拜尔公司小组宣布,继在欧美之后,在日本也开始了基因重组生产的凝血因子ⅥⅢ制剂的临床试验.预定从9月开始对少数血友病患者进行长时期的投予试验. 这种凝血因子ⅥⅢ是拜尔公司的美国子公司——Cutter Biological/Miles公司(加利福尼亚州伯克利)与Genentech公司(加利福尼亚州南圣弗朗西斯科)共同开发的.拜尔公司正在世界各国进行疗致试验,汇总出这些数据后即提出批准申请.     

盐野义制药公司对治疗犊牛痢疾单克隆抗体疫苗进行野外试验

日本盐野义制药公司1984年由美国Molecular Genetics公司(明尼苏达州明内通卡)引进利用单克隆抗体制成的犊牛痢疾预防药“99”将于4月开始进行野外试验。预定1988年春把资料汇集整理后向农林水产省申请批准输入。在动物药来说,这是在日本最接近于实际应用的治疗用单克隆抗体。     

国际抗糖尿病药物研发新进展

根据美国药物研究与生产商协会( PhRMA) 发布的相关报告和新药数据库中的数据,对2013 年至今进入Ⅲ期临床试验或递交新药申请(NDA)/ 生物制剂许可申请（BLA）的用于治疗糖尿病及其相关疾病的65 种候选新药的临床研发情况进行综述。将这些候选新药分为非胰岛素类、胰岛素类和复方制剂类抗糖尿病药,并重点对递交NDA/BLA 或已获得批准的抗糖尿病新药开发进行了分析和讨论。     

胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞移植治疗眼病

Schwartz等报告的用从人胚胎干细胞分化成的视网膜色素上皮细胞（RPE）移植治疗视网膜病,已观察4月,尚属成功。这是首次用从人胚胎干细胞（hESC）定向分化而成的细胞移植至患者取得成功。本文复习RPE移植的历史与现况;hESC分化而成的RPE（hESC-RPE）的实验研究以及临床移植的意义、方法、效果及存在问题,并展望了应用干细胞分化的RPE移植的前景。     

美国开始重组IL1ra的临床试验

美国Synergen公司(科罗拉多州Boulder)公布8月向美国食品与药物管理局(FDA)申请在美国进行白细胞介素1受体拮抗蛋白(IL1ra)的临床试验.IL1ra是诱发炎症反应的淋巴因子IL1的阻抑物质.仅在美国风湿性关节炎患者就有约200万人以上.此外,该公司为了将IL1ra的适应范围扩大到革兰氏阴性细菌的感染性休克、炎症性大肠炎等,预定最近向食品与药物管理局申请临床试验.原来是与瑞士Roche公司开发IL1ra.但是1990年废除了合同,现在由Synergen公司单独开发.     

多渠道盈利

去年四月,美国食品药品管理局（the US Food and Drug Administration,FDA）邀请了三个大型生物公司,Geron,Advanced Cell Technology及Novocell来证实如何在病人身上安全的检测人类胚胎干细胞（embryonic stem cell,ESC）产品。针对此事科学界在讨论并提出了建议,很显然大家都在为胚胎干细胞迈入临床诊断翻开新的一页。     

基因治疗的新时期

基因治疗的新时期罗登以基因工程技术改造人体细胞应用于临床疾病的治疗是１９９３年生物技术发展中最活跃的一个领域,对许多严重疾病的治疗展现出了希望,成为重组蛋白质药物治疗人体机能紊乱优先选择的途径。１９９３年１１月号“Ｂｉｏ／Ｔｅｃｈｎｏｌｏｙｙ”报道,美国国家健康研究院重组ＤＮＡ咨询委员会（ＮＩＨＲＡＣ）９月会议上就审定批准了７项基因治疗临床试验计划-２项ＨＩＶ感染患者,５项肿瘤病人。     

下一代生物医药制品、准畅销品闪亮登场

2007年,美国食品药品监督管理局（FDA）批准的生物医学制剂中,美国Alexion公司的eculizumab仅仅是其中的一种。但是．预计2008年以后．那些期待成为畅销品的候选药品,会相继被批准。世界最大医药与健康市场咨询公司——IMS Health公司推断,近期,最大的4种生物医学制剂将得到批准,每种候选药品都将作为划时代的新药给研发企业带来超过10亿美元的销售额。现在介绍一下这些下一代的生物医学制剂。