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1.
基因治疗将一种全新的概念引入医学界,给现有条件尚难治愈的疾病患者带来一线希望。基因治疗主要是利用病毒介导的基因转移,腺联病毒AAV载体,由于其得天独厚的特点,正广泛地用于基因治疗研究。文中简单地介绍了AAV的生物学特点、载体结构及其在基因治疗研究中的优越性。 相似文献
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转座子(transposable elements,TEs)是指在基因组上能从同一条染色体的一个位置转移到另一个位置或者从一条染色体转移到另一条染色体上的一段DNA序列。广泛存在于基因组中的转座子通过复制、动员、重组基因片段以及修改原基因结构形成的新基因,被称为转座子衍生基因。该文综述了转座子衍生基因与转座子和常规基因的异同以及转座子衍生基因的演变途径,归纳了转座子衍生基因对宿主基因进化,以及对生物生长发育的影响。 相似文献
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陈诗书 《中国生物工程杂志》1994,14(1):30-40
人类基因治疗研究的进展陈诗书(上海第二医科大学生化教研室分子生物学实验室)人类基因治疗研究中心一、基因治疗的概念基因治疗能够在比较短的时间从理论设想变为现实,主要是对疾病分子生物学的研究已取得了重大的进展,同时发展了许多有关的新技术新方法。特别是70年代对RNA或DNA肿瘤病毒转化细胞的研究中所发现的病毒的遗传物质可以转移至宿主细胞基因组中的证据,揭示这些病毒可以作为基因转移的媒介。重组DNA 技术的迅速发展使人们可以在实验室构建各种病毒载体。 相似文献
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基因治疗是人类征服遗传性疾病最有希望的手段。基因治疗是指通过遗传操作直接在基因水平上治疗由基因突变所引起的遗传性疾病。进行基因治疗有两个基本策略:(1)原位修复有缺陷的基因;(2)将有功能的正常基因转移到疾病细胞或个体基因组的某一部位上以替代缺陷基因发挥作用。目前条件下,后者是比较容易着手的一种基因治疗策略,也称为基因替代疗法。在早期进行基因治疗尝试时,最适合的对象应当是一些产物量无需精确调节,同时又经常开放的基因。首选对象有(1)次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶(HPRT),由于这种酶的缺乏,在人类中可引起自毁容 相似文献
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在50年代以前,人们对于基因组的认识一
般是每一个基因组的DNA的量是固定的,它
包括数目固定、位置固定、功能固定的一系列基
因,而且这些基因的排列是随机的。1961年大
肠杆菌中的乳糖操纵子的发现,说明大肠杆菌
的染色体不是一个随机排列的基因集合体,它
由许多操纵子以及一些单独的基因所组成。
关于基因位置的固定性问题,在40-”年
代中McClintock在玉蜀黍的控制因子的研究
中已经指出,某些遗传因子可以转移位置,可是
这一发现当时并没有受到重视。60年代末在大
肠杆菌中发现了可以转移位置的插人序列(IS),
以后又发现了转座子(Tn),于是人们开始认识
到基因组中的某些成份的位置的不固定性是一
个普遍的现象。
插人序列和转座子从一个位置转移到另一
位置时,原来位置上的这些结构依然存在,这就
是说实际上转移的只是一个复制品。因此可以
想像,一个基因的DNA的量可以由于转座子
的存在而继续发生变化。事实上用瑟慎吸印和
分子杂交法可以测得,同一种生物的不同个体
的基因组上同一插人序列或转座子的数目常不
相等,于是又使人们认识到一种生物的基因组
的大小或者基因的数目并不是绝对固定的。 相似文献
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近年来,随着基因治疗技术的不断进步,为心肌缺血的治疗开辟了一条全新的途径,并取得了一些令人鼓舞的进展。基因治疗主要包括治疗基因、基因转移载体以及基因导入途径三个方面。基因转移载体又在治疗基因和基因表达之间起着桥梁作用,因此,发展安全、高效的基因转移系统是基因治疗的关键之一。目前用于基因治疗心肌缺血基因转移的载体主要有病毒载体和非病毒载体。下面将就不同载体在心肌缺血的基因治疗中的应用进展进行简要的总结。 相似文献
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基因治疗及其临床应用研究进展 总被引:4,自引:0,他引:4
基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法.基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素/药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等.基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题.还不在考虑之列.目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位(基因诊断);选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装(基因载体);外源基因导入人体靶细胞(基因转移)的临床研究.体外基因转移已广泛应用于各类基因病的临床治疗研究;而体内基因转移目前尚未走出实验室.继美国之后,世界上许多国家都已开始实施各自的基因治疗研究计划.人类的基因病有4000多种,基因治疗前景广阔. 相似文献
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近年来发展的造血干/祖细胞基因转移技术被广泛用于血液遗传病的体细胞基因治疗研究。CD34^+造血细胞含有高比例的原始造血干/祖细胞,是血液遗传病基因治疗的最佳受体细胞。以反转录病毒、腺相关病毒基因组为骨架构建的病功体因其高度感染特性而成为造血干/祖细胞基因转移的常用载体。随着珠蛋白基因表达调控规律的逐步阐明,人们已开始对人类最常见的血液遗传病-地中海贫血进行基因治疗的探索。 相似文献
10.
宋艳斌 《国外医学:分子生物学分册》1999,21(5):261-265
自杀基因治疗已逐渐成为肿瘤等疾病基因的治疗中的一种重要方法,本文介绍了TK,CD等几种常见的自杀基因,并概述了自杀基因治疗中的旁观者效应,基因转移系统靶向性研究及自杀基因治疗在肿瘤,骨髓移植,心血管疾病等领域中的应用。 相似文献
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植物基因组研究与利用的新型工具——异源单体附加系 总被引:2,自引:0,他引:2
在高等植物中, 以种间杂交和回交把有益基因从一个物种转移到另一个物种为目的育种项目中, 单个外源染色体常常被附加到含有受体细胞完整一套染色体中, 形成异源单体附加系。这种异源单体附加系是阐明基因组结构和转移基因的有效工具。它可以通过回交形成覆盖整个基因组的渗入系重叠群, 用于建立以受体物种基因组为载体的外源物种基因组文库。另外, 一套完整的异源单体附加系也可看作是一个拥有分散供体基因组成为单个染色体单位的文库, 便于精确高通量地将标记分配到单个供体染色体上, 从而可以比较供体染色体和各自的直向同源受体染色体之间的标记位置和同线性关系。同时, 也便于研究同源染色体的渗入机制和配对状态。文中介绍了异源单体附加系的培育和特性, 并着重阐明了它在遗传育种和基础研究中的应用。 相似文献
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进行遗传工程研究需要有一种方法把DNA引入宿主细胞,继而让其整合进宿主基因组并表达其基因功能。虽然,在哺乳动物、酵母和细菌中已有若干媒介DNA转移基因的方法。不过,还没有这样的方法可用于植物细胞。植物细胞吸收DNA的主要障碍是细胞壁,但用植物原生质体时,这一障碍是可所克服的。 相似文献
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基因治疗载体及其基因转移技术的关键问题与研究现状 总被引:3,自引:0,他引:3
目前使用的基因治疗载体及其基因转移技术中还没有一种能用于临床并永久有效的基因转移技术 .该文分析了直接体内转移、间接体内转移及其非载体法、病毒载体法、非病毒性生物载体法等基因治疗转移技术存在的一些关键问题 ,并探讨了各问题的解决办法或研究策略以及基因治疗载体研究的发展方向 相似文献
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基因治疗研究中脂质体介导的基因转移技术 总被引:2,自引:0,他引:2
对于脂质体的深入研究特别是阳离子脂质体的研制使其逐步成为重要的基因转移载体之一,并且初步应用于基因治疗研究,同时多种靶向脂质体的研制也为体内靶向基因转移和表达奠定了基础。本文就脂质体的结构、功能、在基因治疗研究中的应用以及各种靶向脂质体的研制进行了介绍。 相似文献