基于干细胞的再生医学产品研究进展与监管现状

随着干细胞基础研究与临床应用的快速发展,近年来针对重大及难治疾病治疗的再生医学产品不断涌现.干细胞具有自我增殖与分化的特性,再生医学产品复杂、多样,细胞性质与风险各异,其研究制备及临床试验中存在较高的变异性和不确定性(如细胞生存、分化、迁移、定植等过程中培养、诱导条件或个体化方面的差异).因此,基于干细胞的再生医学产品按照药物监管极具挑战性.文章总结了国际上已上市干细胞药物的研究进展,比较了再生医学监管领域美国FDA、欧盟EMA、日本PMDA的监管法规和技术指导原则,重点探讨了干细胞产品药学审评的一般考虑,以期为国内干细胞药物的研发与评价提供参考.     

美国FDA对再生医学产品的监管及启示

再生医学产品的研发和申报数量日益增多,越来越多国家或地区的监管机构在监管这类产品时面临着挑战,美国FDA在这方面已形成相对完善的体系。本文介绍了美国FDA对再生医学产品监管的相关要求,希望为我国相关从业人员提供参考和借鉴。     

论预防原则在欧盟转基因生物监管中的困境与出路——基于意大利Fidenato案的分析

欧盟在风险预防方面一直走在世界的前列,其对于转基因生物的法律监管一直奉行的是预防原则。在该原则的指导下,欧盟建立起了极为严苛的转基因生物监管法律框架,并将该原则适用于转基因生物监管的各个环节。囿于预防原则的抽象性、模糊性等缺陷,该原则在欧盟转基因生物监管中的适用引发了成员国滥用保护性措施、国际贸易摩擦加剧等问题以致陷入困境。通过欧盟法院的判例与解释、相关法案的修正等措施,欧盟试图摆脱困境,使得预防原则在转基因生物的监管中起到更加有效的作用。我国对于预防原则存在与欧盟类似的理解与运用,现有法律框架对于转基因生物的监管亦过于严苛。借鉴国外经验,立足本土需要,当前应在充分认识预防原则的基础上,重新审视科学与法律的关系,适度放松转基因生物的法律监管。     

澳大利亚转基因生物安全监管概况及启示

澳大利亚是世界上重要的农产品生产国和出口国,本文对澳大利亚转基因生物安全监管从基因工程安全管理立法历程、转基因监管体系及职责、转基因日常监管与执法、转基因标识管理、生物育种新技术研究和监管等方面进行了综述。以澳大利亚转基因生物安全管理经验为启示,结合我国转基因生物安全管理的现状,提出如下建议:对我国现有转基因管理体系、法规制度体系和技术支撑体系等进行完善,严格监管执法,落实相关责任,提高公众参与度、加大信息公开力度,并尽快明确基因编辑等生物育种新技术的监管原则。     

专家谈蛇岛老铁山——处在城市或近郊的保护区，急需永久性法律保护

关于自然和生态保护的问题必须从三个层面来认识和加强：一是体制,包括权属、体制、政策、法规等上层建筑层面;二是具体规划方法论和规划体系及法规的制定等技术层面;三是关于保护的科学研究和保护区理念等基础研究层面。三者互为依托,缺一不可。     

合成生物学伦理、法律与社会问题探讨

合成生物学是以基因组学、系统生物学知识和分子生物学技术为基础,综合了科学与工程的一门新兴交叉学科。它使生命科学和生物技术研发进入了以人工设计、合成自然界中原本不曾出现的人造生命体系,以及对这些人工体系进行体内、体外优化,或利用这些人造生命体系研究自然生命规律为目标的新时代。然而,合成生物学研究在迅速发展、表现出巨大潜力和应用前景的同时,也引发了社会各界对相关社会、伦理、安全,以及知识产权等问题的重视与讨论。就世界各国针对合成生命对传统意义上生命概念的挑战、合成生物学产品存在的潜在风险危害、合成生物学研究的风险评估与监管等问题进行回顾综述和相关探讨。     

《医疗质量管理办法》的亮点与局限

医疗质量直接关系到人民群众的健康权益和对医疗服务的切身感受。改进医疗质量,保障医疗安全,是我国卫生事业改革与发展的重要内容和基础。我国《医疗质量管理办法》已于2016年11月1日起正式实施。较先前的相关法规,该办法凸显诸多亮点：突破性建立了国家层面的管理体系,明确了管理责任主体,更加注重环节质量管理,强调了对于风险的防范,确定了监管主体和责任主体的法律责任,对于提升我国医疗质量管理、缓解紧张的医患关系及构建和谐社会有着深远的意义。但是尚存不足之处,应及时补充和完善相关制度,使之能够更好地指导我国医疗质量管理实践。     

三江源区退化高寒生态系统恢复技术与示范

"三江源区退化高寒生态系统恢复技术与示范"(2016YFC0501900)是国家重点研发计划"典型脆弱生态修复与保护研究"专项中"青藏高原生态系统功能提升与适应性管理"指南方向下的第二个项目。项目以综合生态系统管理方法为支撑点,以三江源区退化严重的三类主体生态系统——高寒草甸、高寒草原和高寒湿地为研究对象,以"土壤(土)-植被(草)-动物(畜)"协同恢复的思路为指导,通过创新性、系统性、综合性的科学研究,自主研发三江源区生态恢复与生态衍生产业发展的综合技术体系,完善生态恢复及产业发展模式评估和监测技术体系,推动生态恢复和区域发展模式的转型升级,提升生态整体恢复的技术水平和监管能力,解决三江源退化草地恢复重建及功能提升的重大问题,旨在为三江源的生态建设提供科技支撑和系统解决方案。     

真实世界证据与医疗器械监管决策支持

近年来,我国关于真实世界的研究进展受到广泛关注,相关监管政策规定也在日益完善,但是有关医疗器械领域的文献并不多见。从国内外真实世界研究监管法规的政策背景出发,结合真实世界数据在医疗器械临床评价的应用情况,重点探讨真实世界证据用于支持医疗器械监管决策的关键要素,同时提出面临的机遇与挑战,以期为推动真实世界证据用于支持医疗器械监管决策提供参考。     

婴幼儿配方乳粉全产业链的质量安全风险及监管要求

近年来,随着相关监管法规的逐步完善和监管力度的加强,我国婴幼儿配方乳粉的质量安全水平逐年好转,2018年抽检合格率达到99.93%。虽整体质量状况较好,但体系检查发现,某些企业在食品安全管理制度、生产许可条件保持、现场管理、不合格产品召回等方面仍存在一些问题。本研究概述了近年来婴幼儿配方乳粉的质量安全状况、体系检查情况,提出新形势下的监管要求。     

循环生物经济背景下我国塑料降解回收发展的机遇、挑战及建议

当前,白色污染造成的消极影响已经扩散到人类社会经济、生态和健康等各个方面,循环生物经济发展进程面临严峻挑战。作为全球最大的塑料生产消费国家,我国在塑料污染的治理问题上肩负着重要责任。在此背景下,本文分析了美国、欧洲、日本与我国塑料降解与回收的相关战略,并对该领域的文献与专利展开计量,从研发趋势、主要研发国家和研发机构等角度了解其技术研发现状,探讨我国塑料降解回收发展面临的机会与挑战,最终提出了政策体系、技术路径、产业发展与公众认知四位一体的未来发展建议。     

喀斯特槽谷区土地石漠化与综合治理技术研发

深入揭示流域尺度水-土-生资源格局和研发因地制宜的水-土-生治理技术是"十三五"石漠化治理工程的主要瓶颈。国家重点研发计划——"喀斯特槽谷区土地石漠化过程及综合治理技术研发与示范"项目(2016YFC0502300)针对槽谷区特点,锁定两个关键科学问题和五个关键技术,从过程机理研究-技术研发-应用示范3个层面解剖区域水/土/生物资源分布格局与地质地貌之间的关系,阐明石漠化过程中的相关生态变化机理,因地制宜地研发水土资源高效利用、土壤地上/下流/漏失阻控与生态恢复技术;研发野生砧木及经济树种互作效应与优化配套技术,构建槽谷区可持续的生态系统和生态产业模式并示范推广,为区域生态改善和贫困问题解决提供科技支撑。     

浅议我国食品安全监管体系的建设

食品安全关系到公民身体健康,涉及千家万户和社会和谐稳定,监管部门责任重大。2009年6月1日《食品安全法》的颁布实施,标志着我国食品安全"分段监管"模式的法定化、制度化,无疑是对食品安全监管的一次重大改革。然而,通过运行和实践,食品安全的形势依然严峻,所面临的问题仍然很多。诸如"毒豇豆角"、"小龙虾肌溶"、"三聚氰胺"、"地沟油"等食品安全事件不断出现;私屠滥宰及病死牲畜流入市场流向餐桌的情况时有发生;农村食品安全不能有效监等。可见,我国食品安全仍然令人堪忧。本文通过分析我国食品安全监管主要存在的问题,建议建立和逐步完善我国食品安全法律体系、食品安全监管体系和食品安全应急处理体系,从实现食品安全的有效监管。     

黄土高原水土流失综合治理技术及示范

黄土高原是我国水土流失严重和生态环境极为脆弱的地区,也是我国"两屏三带"生态安全战略格局的重要组成部分。研发及集成相关技术,建立试验示范样板,为该区生态修复与产业发展提供技术支撑成为亟待解决的重要问题。"黄土高原水土流失综合治理技术及示范"项目(2016YFC0501700)属于国家重点研发计划"典型脆弱生态修复与保护研究"专项。该项目通过6个类型区水土流失治理相关技术的研究及区域尺度上的集成研发,阐明黄土高原脆弱区域生态持续恢复与生态安全中的主要学科发展及相关技术问题。     

“孤儿药”激励机制亟待设立

在治疗罕见病的"孤儿药"的研发领域,一直活跃着许多新兴的中小型生物技术企业。而现在,随着越来越多的大型制药企业将研发重心转向孤儿药,这个领域呈现出群雄逐鹿的态势(见本期"产经"栏目)。对于我国的制药行业来说,这个领域也充满的着机会,因为在一定意义上来说,大家都处于同一起跑线上。但相比于发达国家日益健全的针对"孤儿药"研发的法规,我国在相关政策和立法上还处于起步阶段,如果不尽快推进相关法规和激励机制的设立,那必将制约中国     

生物安全评价系列之三:各国转基因生物应用的相关法规

正转基因产品的安全评价、监测和管理是否都在严格的法规和法律框架下进行?国际上以及各个国家是否都有与转基因技术及其产品评价和监管相关的法规或条文?转基因生物安全监管的国际法规国际上最具权威的与转基因生物安全监管相关的文件是《卡塔赫纳生物安全议定书》,该议定书是在《生物多样性公约》框架下的一个专门针对生物技术培育的转基因生物活体(LMO)越境转移而制定的安全议定书。该议     

三色迷彩油添加避蚊胺对白纹伊蚊驱避效果的实验室评价

参照中华人民共和国国家标准GB/T 17322.10-1998和《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的测试方法,测试了避蚊胺和水溶性二氧化钛处理迷彩油(CFP)对白纹伊蚊Aedes albopictus的驱避效果,为研发我军专用的防蚊虫迷彩油提供依据。结果表明:在3种颜色迷彩油中加入DEET后,不影响DEET的驱蚊效果;添加不同浓度DEET对蚊虫的驱避效果差异显著,20%DEET和25%DEET+迷彩油对白纹伊蚊的平均防护时间均达到或超过10 h,达到《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的标准,15%DEET+迷彩油平均防护时间不足10 h,未达《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的标准。研究表明:将适量DEET与迷彩油混合涂抹于皮肤可能作为演习或战时的伪装和防蚊的一种有效的综合保护措施。     

The laboratory evaluation of repellent effect of camouflage face paint mixed with DEET to Aedes albopictus

参照中华人民共和国国家标准GB/T 17322.10-1998和《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的测试方法,测试了避蚊胺和水溶性二氧化钛处理迷彩油(CFP)对白纹伊蚊Aedes albopictus的驱避效果,为研发我军专用的防蚊虫迷彩油提供依据.结果表明:在3种颜色迷彩油中加入DEET后,不影响DEET的驱蚊效果;添加不同浓度DEET对蚊虫的驱避效果差异显著,20％dEET和25％dEET+迷彩油对白纹伊蚊的平均防护时间均达到或超过10h,达到《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的标准,15％dEET+迷彩油平均防护时间不足10h,未达《军队特需药品研发勤务技术指导原则(试行)》规定的标准.研究表明:将适量DEET与迷彩油混合涂抹于皮肤可能作为演习或战时的伪装和防蚊的一种有效的综合保护措施.     

人类基因编辑的前景与挑战

基因编辑虽然不是一个全新的概念,但CRISPR的出现改变了整个世界,引起了最广泛的关注。人类首次可以随心所欲地修改任何物种的DNA,包括人类本身。这一技术为人类社会的发展带来无穷的机遇,但其深远的影响也带来了前所未有的伦理与监管方面的挑战。由美国国家科学院和美国国家医学院组织编写的报告《人类基因组编辑:科学、伦理和监管》试图为基因编辑临床应用相关的研究、伦理和监管提供了一条明确的途径。作为参与这一报告的作者之一,现将分析基因编辑的科学问题,其可能的临床应用,并在技术与伦理等层面讨论这一历史性机遇及其所带来的挑战。     

临床级干细胞库及干细胞制剂

干细胞为解决重大医学难题带来了希望,现已开展多项干细胞治疗临床研究,且获得了一定的疗效。干细胞制剂作为干细胞治疗产品,在制备和应用过程中均需严格的操作和管理,我国还处于干细胞临床转化起步阶段,相关政策法规有待进一步细化。利用干细胞库进行干细胞制剂的标准化制备和应用已成为国际主流趋势。北京干细胞库在中国科学院"干细胞与再生医学研究"战略性先导科技专项支持下,建立了中国首家临床级干细胞库和临床级胚胎干细胞系,获得了一系列中国食品药品检定研究院的检验报告,并开展了一些干细胞的临床研究。此外,北京干细胞库参与了多项干细胞相关政策法规的制定。现将结合北京干细胞库的研究进展,对临床级干细胞制剂的管理和临床级干细胞库的建设进行综述,以期为我国干细胞研究领域的健康发展贡献一己之力。