2022年新药研发发展态势

新药研发作为医药产业中的重要环节,是医药产业发展升级的关键环节。近几年,源头技术的突破、多学科交叉整合的创新,促成了新药研发的快速发展。2022年以来,全球新药研发模式加速演进,获批上市的新药类别不断丰富,抗体药、细胞与基因治疗药物快速发展,一批重磅新药的上市给复杂疾病的诊治带来了新希望。本文从获批上市药物类别、新技术驱动新药开发等视角出发,对2022年新药研发的进展进行了综述,以期为后续研究提供参考。     

基于Delphi法的中国生物制药行业技术发展趋势预测分析

运用传统的技术预测方法---Delphi法,通过组织“我国生物医药技术发展趋势预测”专家调研,对我国生物制药行业的技术发展方向进行了预测分析,目的是从技术发展的角度给出生物制药行业投资机会分析的一些可供借鉴的建议。调研结果显示,我国生物药品的研发应采取跟踪模仿与创新相结合的模式,进行模仿性、延伸性的新药研发,重点开发肿瘤药物、疫苗和诊断试剂等,重点开发针对恶性肿瘤、心脑血管疾病及感染性疾病(炎症)等病症的药物;目前影响我国生物药品技术发展的主要因素包括宏观政策、市场需求、资源特性、新药审批制度等;在未来生物药品新药研发过程中最有可能被采用的新技术、新方法包括细胞凋亡机制、计算机辅助设计及人类基因组研究等。     

被中断化合物等的再评价提高制药效率的有利手段

当前,制药行业面临的最大经营问题是新药研发效率低.欧美日行政当局强化了在药物批准审查中重视安全性的方针,图1中的数字明显反映了这样做的结果.美国制药企业1年内花费的研发费用在这7年间增加了加%,而批准的新药品种数基本没有增加.今后,作为改善这种状况的方法之一,是制药企业特别感兴趣的药物再开发drug re-profiling,欧美等多称其为药物再定位(drig re-positioning),以下简称DRP].     

2023年新药研发发展现状与未来趋势

新药研发是制药行业的核心活动之一,成功发现和开发对疾病具有疗效的新药物需要跨学科的合作、大量的投资和对创新的不断追求。近年来全球新药研发竞争格局不断加速演变,我国众多创新药企寻求深层次变革与转型发展,并加快拓展海外市场。2023年,全球获批上市的创新药数量持续增长,同比增长17%,临床研究管线数量亦不断扩大;生物技术和基因疗法的发展日新月异,罕见病药物研发逐渐增多,免疫疗法领域研发取得显著成果。本研究从创新药物的类别和研发新格局等角度出发,对2023年新药研发发展态势进行梳理与总结,并展望未来发展趋势。     

军事医学科学院药物毒理学研究30年回顾

军事医学科学院的药物毒理学研究源远流长、与时俱进,经过近30年的积累与发展,已建立一整套服务于新药发现、临床前开发、临床实验及上市后监督再评价等完整研发链条的药物毒理学研究体系和学科群,涵盖新药早期发现毒理学、非临床安全性评价以及药物毒性作用机制研究等内容,通过与新药研发体系中其他学科互动与协作,为军事医学科学院乃至全国的新药研发提供了良好的非临床安全性评价的技术平台和保障.     

多肽药物的发展现状

随着生物技术与多肽合成技术的日臻成熟,越来越多的多肽药物被开发并应用于临床。因适应证广、安全性高且疗效显著,多肽药物目前已广泛应用于肿瘤、肝炎、糖尿病、艾滋病等疾病的预防、诊断和治疗,具有广阔的开发前景。简介多肽药物的来源与特点及制备方法,重点综述国内外多肽药物的研发概况、国外近年获准上市的主要多肽药物和我国自主研发并进入临床研究的主要多肽药物,旨在为该类新药的研发提供参考。     

全球抗病毒药物研发进展与展望

病毒是危害人体健康的主要病原体之一,病毒感染和传播造成的传染性疾病严重威胁人类健康。目前,艾滋病、病毒性肝炎等发病率高、治愈率低的病毒性疾病仍在全球蔓延,流感病毒、冠状病毒等呼吸道病毒不断发生变异,2019年以来,新冠病毒引起的全球疫情对世界各国产生巨大影响,疫情走向还存在很大不确定性,开发安全有效的抗病毒药物成为应对病毒性疾病的重要手段。拟在总结全球抗病毒药物研发整体现状的基础上,分析抗艾滋病病毒、肝炎病毒、新冠病毒等重点领域的新药研发进展,提出抗病毒药物的发展建议,为未来研发更加高效的抗病毒药物提供指引和参考。     

我国创新药研发模式与价值评估(I)

创新药研发对企业研发能力要求高,目前我国大部分药企仍然处于仿创阶段,但随着政策环境的改善,国家不断释放鼓励创新信号, 创新型药企不断涌现,传统药企积极布局,创新药物迎来发展机遇。借鉴国外创新药研发经验,探讨我国创新药的 3 种研发模式及估值方法, 解析创新药研发的机遇与风险。     

从创新药物申报角度探讨中美新药评审制度的异同

创新药物研发是国家医药产业发展的原动力,美国作为全球新药研发能力最强的国家,这与其食品药品管理局在新药审批过程中给 予的技术支持和政策鼓励密不可分。通过分析比较我国与美国的新药评审相关政策的异同,学习和借鉴美国的成功经验,为我国创新药物 注册审评制度的调整与完善提供参考。     

从美国 FDA 审评角度探讨新药研发的风险控制

众所周知,新药研发是一个漫长而艰难的过程,投入大,但成功率低。从项目的选择、分子结构最优化、靶点的选择、体外实 验结果与体内反应的一致性、药物安全性、临床试验设计优化以及对新药研发相关法规的理解、与监管部门的有效沟通等诸方面,探讨 对新药研发风险的把控。     

全球生物制药产业发展态势

传统化学制药的黄金时代结束,新化学药品数量下降,而生物技术药物已成为当今最活跃和发展最迅速的领域。随着基因组和蛋白质组研究的深入,越来越多与人类疾病发展相关的靶标被确定,生物制药将有更多的机会获得突破性进展。综述了全球生物制药产业发展的几个态势,主要有：（1）全球生物制药产业的研究成果数量增长迅速;（2）生物制药依然是生物技术产业的重点领域,生物技术药物市场发展规模逐渐扩大,市场集中度高,主要集中于美国和大的跨国公司;（3）生物技术新药在新药研发中的比重越来越大,逐渐成为新药研发主流;（4）生物制药企业间通过加强联盟,来增强新药研发能力和降低新药研发成本;（5）各国政府均重视生物制药产业的发展,出台一系列相关政策。（6）生物疫苗、基因工程药物和基因药物具有良好的市场前景。     

探索新药创制国际化产学研合作机制我国治疗艾滋病新药研发步入快车道

从科学家实验室的发现到老百姓能够用上新药有多远的路要走？如何为自主知识产权新药研发提速？2007年4月15日,上海靶点药物有限公司与澳大利亚艾维克（Avexa）公司将联手推进防治艾滋病候选新药“尼非韦罗”的后续研发的国际合作协议在沪签署,标志着我国侵入抑制剂类艾滋病治疗药物的研发步入国际化产学研合作的快车道。     

21 世纪2 型糖尿病新药研发策略：明鉴病理因素，改善机体功能

对于非传染性疾病,如何针对其病因进行治疗是近20 年来药物研发的重大命题,尤其在2 型糖尿病治疗领域更是如此。一方面, 2 型糖尿病治疗药物对血糖的控制仍不理想,存在着患者的重大需求,另一方面,全球针对2 型糖尿病治疗药物的研发缺乏有效的机制, 尚不能结合现代科学手段,对糖尿病发生和发展的病因进行系统评价,或针对2 型糖尿病患者个性化需求开发安全有效的预防和治疗糖 尿病的新药。试图以人体血糖平衡调控的生理过程为基础,分析糖尿病发生发展的病理因素,寻找与糖尿病和代谢性病因相关的分子因子, 并围绕相关机制进行临床用药和新药研发设计,探索2 型糖尿病分子分型的逻辑和个性化治疗的途径和思路     

综述与专论：靶向蛋白质降解技术研究进展

靶向蛋白质降解技术可有效克服DNA敲除、RNA干扰等传统药物靶点确认及干扰策略的局限性。近年来,一系列新型靶向蛋白质降解技术不断涌现,在药物研发领域展现出极好的应用前景。本文综述了靶向蛋白质降解技术的最新研究进展,重点介绍各种技术的作用机制、应用情况、技术优势及目前存在问题,以期为药物靶点确认及新药开发提供有力理论及技术支持。     

靶向蛋白质降解技术研究进展

靶向蛋白质降解技术可有效克服DNA敲除、RNA干扰等传统药物靶点确认及干扰策略的局限性。近年来,一系列新型靶向蛋白质降解技术不断涌现,在药物研发领域展现出极好的应用前景。本文综述了靶向蛋白质降解技术的最新研究进展,重点介绍各种技术的作用机制、应用情况、技术优势及目前存在问题,以期为药物靶点确认及新药开发提供有力理论及技术支持。     

高通量药物筛选技术进展及新药开发策略

新药研发过程中．通过筛选而获得具有生物活性的先导化合物．是创新药物研究的关键．目前药物筛选模型已经从传统的整体动物、器官和组织水平发展到细胞和分子水平。创新药物的发现都离不开采用适当的药物作用靶点对大量化合物样品进行筛选．而且筛选规模越大,发现新药的机会就越多。随着计算机技术、生物芯片、蛋白质组学、组合化学等的发展．高通量药物筛选技术应运而生。高通量筛选体系在创新药物筛选中的应用是新药开发研究的一个重要领域。     

JACS：新型蛋白稳定技术问世

英国科研人员开发出的一种革命性新型蛋白稳定技术,使那些原来因不太稳定而被忽略的蛋白质重新进入科研人员们的研究视野。有望使超过30％的蛋白质成为新药研发的潜在目标,从而开创药物研发的新局面。该研究成果发表在近期《美国化学会志》（Journal of the American Chemical Society,JACS）网络版上。     

2014年全球新药研发报告——第二部分：趋势和挑战（Ⅳ）

2014 年制药和生物技术行业继续保持着高活力。截至2014 年12 月23 日,全球共有55 个新的化学药物和生物制品首次进入市场, 另有29 个重要的延伸性新药获批,还有19 个药物首次获批,但尚未来得及上市。此外,在传统的年底冲刺期间,一些国家的监管机构在 年底最后一刻还批准了其他一些药物,因此,这些获批药物未能被收录在内,所以2014 年实际获批的新药数量应该大于前面提到的数字。 除了新药的成功开发、注册和上市外,还有其他一些可反映整个行业现状和发展趋势的风向标,例如,监管机构采取新措施以刺激难治性 疾病药物的开发、制药公司定期并务实地对其研发项目进行甄选以及通过并购整合研发管线、投资项目和销售队伍。     

我国生物制药企业发展的几点建议

随着以基因工程为核心的生物技术的迅猛发展,全国生物医药产业进入了一个前所未有的全新发展阶段,并逐渐成为新药研发的主要来源和未来医药产业的方向。但我国生物制药企业在发展中仍存在企业规模小,资源分散,科研投入不足等问题。本文就此提出了几点建议。     

我国新药研究的困境与机遇

药物都有一个从被发现、研究、开发、上市到最后被淘汰的周期。随着现代医药科技的发展和人们生活水平的提高,社会对药物的疗效和安全性的要求日益提高。在各国对新药的评审越来越严格的同时,已上市新药的更新周期缩短了。在发达国家,新药研制的不同阶段都须按照相应的诸如非临床实验室工作质量规范(GLP)、临床试验工作质量规范(GCP)和药品生产和质量管理规范(GMP)等带有法律性的条例进行工作,以保证新药的质量。上述情况使近年来新药研究开发所需的时间和费用大大增加。美国的统计资料表明,新药从筛选