基因治疗在临床应用中的研究进展

20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。     

白花花楸的组织培养和快速繁殖

1植物名称 白花花楸[Sorbusaria（L．）Crantz．]。 2材料类别当年生种子。     

3种玉兰的组织培养

1植物名称白玉兰(Magnolia denudata Desr.)、紫玉兰(M.liliflora Desr.)、二乔玉兰(M.oulangeana Soul.-Bod). 2材料类别茎尖和叶片. 3培养条件诱导叶片直接分化不定芽培养基:(1)MS 6-BA 1.0 mg·L-1(单位下同) IAA 0.1 GA3.0;(2)MS 6-BA 2.0 IAA 0.1 GA 3.0.茎尖分化不定芽培养基:(3)MS 6-BA 1.0 NAA 0.1 GA1.0.生根培养基:(4)1/2MS NAA 1.0.培养基中蔗糖浓度为3%,琼脂浓度为6.5%,pH 5.4.培养条件为:温度14～28℃,光照时间10 h·d-1,光照度为2000 lx.     

彩萼石楠的组织培养和快速繁殖

1植物名称彩萼石楠或帚石南(Calluna vulgaris). 2材料类别当年生新梢. 3培养条件基本培养基为MS.(1)诱导芽培养基:MS 6-BA 0.5～2.0 mg·L-1(单位下同) NAA 0.05;(2)增殖培养基:MS 6-BA 1.0～2.0 IAA 0.2 GA 0.5;(3)生根培养基:1/2MS IBA 0.5～1.0.以上培养基均附加30 g·L-1蔗糖、6 g·L-1琼脂,pH 5.4～5.8.光照度为1 000～2 500 lx,光照时间12 h·d-1;培养温度为(25±1)℃.     

基因编辑技术及其在疾病治疗中的研究进展

基因编辑是一种基于人工核酸酶的遗传操作技术,能精确地对DNA或RNA进行高效改造。基因编辑除了在基础研究、生物育种和药物筛选等方面展现了巨大前景之外,在疾病治疗(特别是基因遗传病)领域的前景与进展尤为引人注目。本文在介绍基因编辑技术的发展及其在疾病治疗中不同策略的基础上,重点围绕遗传疾病的基因治疗研究,综述了基因编辑技术(包括单碱基编辑和表观调控等技术)在血液系统、肝脏、肌肉和神经系统等疾病治疗的研究进展,并对基因编辑治疗疾病的未来发展进行了展望。     

核糖体失活蛋白研究进展

核糖体失活蛋白是一类毒蛋白, 主要存在于植物当中, 在真菌和细菌中也有发现。其共同特点是具有N-糖苷酶活性, 能水解生物核糖体大亚基rRNA颈环结构上特定位点的腺嘌呤, 使核糖体失活, 从而抑制了蛋白质合成。本文对核糖体失活蛋白的主要性质、应用以及国内外有关这类蛋白的研究进展加以概述。     

大肠杆菌ubiC基因的克隆及序列分析

研究以克隆得到正确序列的大肠杆菌ubiC基因目的,实验通过PCR方法从大肠杆菌基因组中扩增得到了ubiC基因,扩增产物克隆到pUC118载体,转化大肠杆菌JM109,DNA序列分析结果表明克隆得到的大肠杆菌ubiC基因碱基序列正确。     

抗菌肽基因转化大白菜获得抗病转基因植株及稳定遗传

软腐病是大白菜 (BrassicapekinensisRupr.)的三大病害之一。抗菌肽对软腐病菌有很强的杀伤作用。建立了根癌土壤杆菌 (Agrobacteriumtumefaciens)EHA10 5 (pMOG4 10 )工程菌的高频转化载体系统 ,将抗菌肽基因导入目前推广种植的大白菜AB_81自交系 ,获得了转基因植株。PCR及Southernblotting分子杂交鉴定表明抗菌肽基因已整合到白菜基因组。转基因植株提取液的体外抑菌实验、试管苗及盆栽转基因植株的病原菌接种抗病测试结果表明转基因植株具有明显的抗病特性 ,并且能稳定遗传 ,转基因植株R1自交分离比为 3∶1,R5的转基因植株保持抗Km和抗病特性 ,可望以其为亲本选育出大白菜抗软腐病的新品种。     

蜂毒溶血肽前体蛋白cDNA的克隆及其融合蛋白的表达

从蜜蜂毒腺中提取总RNA ,通过RT PCR扩增得到了蜂毒溶血肽前体蛋白的cDNA ,将扩增产物克隆到 pT7Blu T载体上 ,再进一步将插入片段酶切并连接到 pUC1 1 8载体上 ,构建了重组质粒pUMP。DNA序列分析结果表明 ,克隆得到的cDNA序列与所发表序列完全相同 ,且与 β 半乳糖苷酶部分序列构成正确的读码框。含重组质粒 pUMP的大肠杆菌DH5α表达了与β 半乳糖苷酶部分序列融合的蜂毒溶血肽前体蛋白