单倍体相合造血干细胞移植联合脐带间充质干细胞输注治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床观察及安全性分析

目的观察单倍体相合造血干细胞移植（hi-HSCT）联合脐带间充质干细胞（hUC-MSC）输注治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的临床效果及安全性。 方法整理海军总医院儿科2010年2月至2014年1月收治的11例接受hi-HSCT联合hUC-MSC输注治疗的SAA患儿的临床资料,进行回顾性分析。对其治疗情况、并发症发生情况及生存情况进行观察,总结该治疗方案的临床效果与安全性,以及治疗体会。 结果患儿全部获得造血重建,移植后1个月复查嵌合体均为70% ~ 100%供者嵌合。白细胞植入时间8 ~ 21 d,中位时间为12 d;血小板植入时间10 ~ 24 d,中位时间为15 d。11例患儿中,2例发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病（GVHD）,1例发生Ⅲ度急性GVHD,均经相关治疗后好转;1例发生局限性慢性GVHD,经相关治疗后好转;2例发生广泛性慢性GVHD,发生率为18.18%。患儿移植期间均发生不同程度的恶心、呕吐、纳差和发热等症状,给予对症支持治疗后好转。8例（72.73%）发生口腔黏膜炎,2例（18.18%）发生肺部感染,9例（81.82%）发生病毒感染,2例（18.18%）发生腹泻,均经综合治疗后好转。11例患儿随访时间12 ~ 29个月,中位随访时间16个月,截止末次随访时1例因广泛性慢性GVHD接受持续治疗,2例接受免疫抑制剂减量治疗,其余4例均停用免疫抑制剂;1例患儿因家属自行停用环孢素A发生排异死亡。 结论hi-HSCT联合hUC-MSC输注治疗儿童SAA具有良好临床疗效,值得进一步关注。     

脐带间充质干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症的探索性研究

目的探讨脐带间充质干细胞（UC-MSC）输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症（s ITP）的疗效及安全性。方法采用UC-MSC治疗儿童s ITP 3例。发病年龄为3个月至4岁,初治时血小板计数为（1-7）×10^9/L,3例均为s ITP,均出现严重出血,激素及免疫抑制剂无效或依赖。后给予2-3次（1次/周）静脉输注非血缘UC-MSC,输注细胞量为（1-2）×10^6/kg。输注后密切监测血象及肝肾功能等各项指标,观察疗效及不良反应。结果随访时间15-45个月,3例在输注细胞后渐显效：第1例在输注细胞后20 d血小板达到65×10^9/L,随访4个月,血小板均维持在1×10^11/L以上;第2例在输注细胞后41 d血小板达105×10^9/L,之后血小板一直维持正常;第3例在输注第2次细胞后血小板渐上升至2×10^11/L以上。输注过程中1例出现面色发红,1例出现血压升高,随访至今无明显不良反应。结论 UC-MSC对儿童重型ITP有一定的疗效,能提高儿童的生活质量;有必要扩大病例数,进一步研究UC-MSC治疗儿童ITP的疗效及机制。