胞内抗体及其研究进展

胞内抗体是指在细胞内表达并被定位于亚细胞区室的一类新的工程抗体。目前胞内抗体的研究主要集中于ScFv,ScFv基因结构简单,易导入细胞内表达且便于体外重组操作。胞内抗体作为一种新的基因治疗工具,在肿瘤基因治疗、人艾滋病基因治疗的实验研究及潜在的临床治疗方面展示了广泛的应用前景。同时,胞内抗体可以用作分析靶蛋白功能的研究工具,是对传统的“基因剔除”转基因动物的一种有效补充。现从胞内抗体的设计及载体选择、肿瘤基因治疗、人艾滋病基因治疗等方面对胞内抗体的研究进展进行综述。     

大分子拥挤对DNA结构的影响

大分子拥挤(macromolecular crowding effect)代表了细胞内高度拥挤状态,其源于非特异性容积排斥效应,是细胞内与pH、离子强度等同等重要的生理因素。生物大分子介导的拥挤环境对于DNA-DNA、DNA-蛋白质的相互作用以及DNA高级结构、细胞核或核区结构的稳定具有重要作用。在拥挤环境中,大分子总浓度的增加将增强溶质的浓缩倾向,从而降低溶液的自由能。拥挤效应是胞内大分子环境的总体反映,具有高度的缓冲性,保证了胞内反应的稳定进行及细胞功能的正常行使。     

窖蛋白-3及其与人类肌肉疾病的关系

窖蛋白-3(caveolin-3,Cav-3)是整合在窖上的肌细胞特异性蛋白质。人cav-3基因定位于3p25,其主要突变包括跨膜区的错义突变及支架区的染色体微缺失,所导致的表现型包括肢带型肌营养不良(1imb-girdle muscular dystrophy-1C,LGMD-1C)、杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)、自发性和家族性高CK血症(hyper CKemia,HCK)、末端肌病(distal myopathy,DM)和波形肌肉疾病(rippling muscle disease．RMD)等。Cav-3不仅与肌肉营养不良症相关,也是维持心脏正常功能的必要因素。