基因编辑技术在人类生殖细胞中的应用研究

基因编辑技术极大地提高了对基因组靶位点精确修改的效率。人类早期胚胎发育的特异性和目前报道的上万种遗传突变的修复必要性使得基因编辑技术在人生殖细胞中的应用成为必然。对人生殖细胞基因编辑是一个新的领域,涉及到伦理的考虑。因此,这既是个科学问题,同时也是个社会问题。现综述基因编辑技术在人类生殖细胞应用的伦理之争和研究进展。     

碱基编辑提供了一种罕见遗传病致病突变修复的可行策略

罕见遗传病是人类医学面临的最大挑战之一,基因疗法是治疗罕见遗传病的最适方法之一。传统的基因治疗存在技术、递送和费用等方面的限制。基因编辑,特别是最近发展起来的碱基编辑技术,由于高效、准确、安全,使得早期胚胎的基因编辑逐渐被接受,从而使得通过胚胎基因编辑对罕见遗传病的致病突变进行修复成为可能。并且,由于具备合理、有效、经济、可靠等优势,基于碱基编辑修复致病突变的早期胚胎基因治疗注定将成为某些罕见遗传病的可行的、不可替代的治疗策略。为了早日实现临床胚胎基因治疗,需要进一步完善现有的技术,并加紧临床前实验。同时,通过改良监管审批程序,以及建立共享平台和共性技术等,可以进一步降低罕见遗传病的基因治疗费用。