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siRNA的化学修饰和临床应用   总被引:3,自引:0,他引:3  
RNA干扰(RNAi)是目前分析基因组功能及基因治疗的一个有力工具,引起基因沉默现象的小干扰RNA(siRNA)需要经过适当的化学修饰才能应用于体内。该文总结了既能稳定siRNA双链,又能有效抑制靶基因的几种常用化学修饰法,包括磷酸骨架修饰、核糖修饰和碱基修饰等。正确的修饰将会极大地促进RNAi药物从体外到体内、从实验室到临床应用的转化。siRNA作为一种很有潜力的药物将为治疗病毒性疾病、肿瘤和遗传病开辟一条崭新的道路。  相似文献   
2.
孢粉素是类聚乙烯醇链通过酯键和缩醛高度交联的天然生物高分子,构成花粉和孢子的外壁,能够抵抗物理、化学、生物腐蚀,堪称自然界最坚固的有机物,被誉为植物界的金刚石。孢粉素微囊(SEC)自然界来源丰富、生物相容性好、无免疫原性,表面含有丰富的羧基、羟基和酚基,能够功能化或者与其他纳米材料构建复合材料;其表面丰富的纳米孔道增加了材料的比表面积,有利于捕获癌细胞或目标生物分子。SEC独特的性质使其在药物载体、口服疫苗载体、影像诊断、生物传感、细胞生长支架、微反应器、微型机器人等方面得到广泛的应用。阐述了孢粉素的结构、物理化学性质、制备方法和功能化方面的研究进展, 探讨了孢粉素的应用前景、存在的问题以及未来的发展方向。  相似文献   
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