| 碱基编辑提供了一种罕见遗传病致病突变修复的可行策略 |
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| 引用本文： | 李广磊,黄行许. 碱基编辑提供了一种罕见遗传病致病突变修复的可行策略[J]. 生命的化学, 2019, 0(1): 6-12 |
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| 作者姓名： | 李广磊 黄行许 |
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| 作者单位： | 上海科技大学生命科学与技术学院 |
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| 基金项目： | 国家重点研发计划项目(2016YFA0500903) |
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| 摘 要： | 罕见遗传病是人类医学面临的最大挑战之一,基因疗法是治疗罕见遗传病的最适方法之一。传统的基因治疗存在技术、递送和费用等方面的限制。基因编辑,特别是最近发展起来的碱基编辑技术,由于高效、准确、安全,使得早期胚胎的基因编辑逐渐被接受,从而使得通过胚胎基因编辑对罕见遗传病的致病突变进行修复成为可能。并且,由于具备合理、有效、经济、可靠等优势,基于碱基编辑修复致病突变的早期胚胎基因治疗注定将成为某些罕见遗传病的可行的、不可替代的治疗策略。为了早日实现临床胚胎基因治疗,需要进一步完善现有的技术,并加紧临床前实验。同时,通过改良监管审批程序,以及建立共享平台和共性技术等,可以进一步降低罕见遗传病的基因治疗费用。
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| 关 键 词： | 罕见遗传病 基因治疗 碱基编辑 早期胚胎 |
Base editing is a feasible strategy for correction of the pathogenic mutations of rare inherited diseases |
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| LI Guanglei,HUANG Xingxu. Base editing is a feasible strategy for correction of the pathogenic mutations of rare inherited diseases[J]. Chemistry of Life, 2019, 0(1): 6-12 |
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| Authors: | LI Guanglei HUANG Xingxu |
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| Affiliation: | (School of Life Science and Technology,ShanghaiTech University,Shanghai 201210,China) |
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| Abstract: | LI Guanglei;HUANG Xingxu(School of Life Science and Technology,ShanghaiTech University,Shanghai 201210,China) |
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| Keywords: | rare disease gene therapy base editing early embryos |
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