摘 要: | 诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,i PSCs)是指分化细胞重编程恢复到类似胚胎干细胞,具有自我更新、多向分化等潜能的一类细胞。基因编辑是对基因组特定位点进行的遗传操作,可方便快捷地实现靶向遗传修饰。随着重编程效率提高和安全性等的完善,对患者来源的i PSCs进行基因编辑、校正致病突变并用于细胞治疗正成为转化医学研究的热点。该文在简单介绍基因编辑原理和方法的基础上,重点综述了近年来基于i PSCs的基因编辑和细胞治疗的研究进展,对存在的问题进行了讨论,并对其在再生医学领域的发展前景进行了展望。
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