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CRISPR/Cas9系统在疾病模型和基因治疗中的应用北大核心CSCD
作者姓名:沈阳坤郑志泉蔡少丽
作者单位:1.福建师范大学南方生物医学研究中心350117;
基金项目:国家卫生和计划生育委员会科研基金资助项目(WKJ-FJ-28)~~
摘    要:基因编辑技术的出现成功地改变了实验材料的基因序列,这为研究疾病的分子机理提供了极大的便利.然而,传统的基因编辑技术由于缺乏精确定位、随机性插入引起位置效应等原因而制约了其发展.随着规律成簇间隔短回文重复CRISPR(clustered regulatory interspaced short palindromic repeat)/CRISPR相关核酸酶Cas(CRISPR-associated nuclease)系统的出现,简便高效的基因编辑技术在疾病模型的构建,损伤基因的修复和功能性基因的研究中已得到广泛应用,产生了十分重要的影响.本文就CRISPR/Cas9系统的结构特点、作用机理以及近两年来在疾病模型构建和基因治疗中的应用进行综述,以便读者了解相关领域的研究进展.

关 键 词:基因编辑  成簇间隔短回文重复/CRISPR相关核酸酶系统  结构  疾病模型  基因治疗
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