| 基因编辑技术在β-地中海贫血治疗中的研究 |
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| 引用本文： | 郑俊豪,徐两蒲,黄海龙.基因编辑技术在β-地中海贫血治疗中的研究[J].中国生物化学与分子生物学报,2023(6):798-804. |
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| 作者姓名： | 郑俊豪 徐两蒲 黄海龙 |
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| 作者单位： | 1. 福建省妇幼保健院/福建医科大学附属医院医学遗传诊疗中心福建省产前诊断与出生缺陷重点实验室;2. 福建医科大学医学技术与工程学院 |
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| 基金项目： | 国家自然科学基金项目（No.81970170）；;福建省自然科学基金（No.2019J01510）资助~~； |
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| 摘 要： | β-地中海贫血(β-地贫)是一种全球性的单基因遗传病，目前针对该病的治疗方法除造血干细胞移植外都是对症治疗，无法达到根治效果。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，达到根治疾病的目的。近年，随着基因编辑技术的发展，基因治疗越来越成熟完善，在β-地贫治疗中的应用也变得广泛。目前，基因编辑技术发展经历了4个阶段，分别为ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas9技术以及单碱基编辑技术。本综述将总结上述4种基因编辑技术在β-地贫治疗中的原理、研究、优缺点以及局限性，旨在优化β-地贫的治疗策略。
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| 关 键 词： | β-地中海贫血 基因治疗 基因编辑技术 CRISPR/Cas9 |
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