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| 造血干细胞基因治疗:进展与挑战 | |
| 摘 要： | 造血干细胞具有自我更新和分化为各类血细胞的潜能,一直被认为是最理想的基因治疗靶细胞之一.近年来,基于慢病毒载体的造血干细胞基因治疗逐渐进入临床.同时,随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展,第二代造血干细胞精准基因治疗研究已经取得重要进展,预计将逐渐开始临床转化.但目前,造血干细胞基因编辑还面临一些问题亟待解决,尤其是精准编辑效率还需要大幅度提高. |
| 本文献已被 CNKI 等数据库收录！ | |
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