基于CRISPR-Cas9新型基因编辑技术研究

高效、特异的目标基因组位点修饰一直是基因工程研究的重点和挑战。靶向基因编辑技术不仅能够有效地用于建立动物和细胞疾病模型、培育动植物新品种,并具有治疗诸多疾病的重大潜力。近年来靶向核酸酶技术的研究取得了重大进展,且逐渐成为基因编辑的主流工具,特别是规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR-Cas9)技术因其靶向编辑目的基因的特异性、高效性和设计的简便性等诸多优点,得到更为广泛的应用。在中国科学院干细胞先导专项的支持下,基因编辑技术攻关团队在进一步改造和应用CRISPR-Cas9技术方面取得了一系列成果,就此进行全方面的总结。