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CONSULTANT'S FORUM
Abstract:R. A. Betensky , C. K. Christian , M. L. Gustafson , J. Daley , and M. J. Zinner 598 Le Groupe Leapfrog, un consortium de plus de 100 grands employeurs, qui déclare fournir collectivement l'assurance santéà plus de 33 millions de personnes, s'est réuni en 2000 dans le but d'utiliser les ressources du marché pour améliorer la qualité des soins de santé. Le résultat de l'initiative du groupe Leapfrog suggère la référence sélective des procédures complexes aux hôpitaux d'activitéélevée et détermine des seuils d'activité d'ensemble pour cinq procédures. Ceci a été basé sur l'hypothèse que les hôpitaux à faible volume d'activité présentent une mortalité plus élevée, ce qui peut être perçu comme l'hypothèse, en termes statistiques simplifiés, que le paramètre p de la binomiale est une fonction décroissante de n. L'analyse de la corrélation entre les rapports normalisés de la mortalité des hôpitaux (SMR, ie, le rapport de décès observés par rapport aux décès prévus) et les volumes d'activité des hôpitaux est révélatrice au sujet de l'hypothèse volume/mortalité. Cela présente un exemple pédagogique peu commun dans lequel la détection de la corrélation en présence de la dépendance non linéaire est d'intérêt primaire, alors que la corrélation au sens de Pearson est parfaitement adaptée. Les mesures non paramétriques fréquemment utilisées de l'association bivariée sont inadéquates, car elles ne peuvent pas faire de distinction entre la notion de corrélation et la notion de dépendance. T. A. Alonzo and J. M. Kittelson 605 La précision (sensitivité et spécificité) d'un nouveau test de dépistage peut être comparéà celui d'un test standard en appliquant les deux tests à un groupe de sujets pour lesquels le statut vis‐à‐vis de la maladie peut être déterminé par un « gold standard » (GS). Cependant, il n'est pas toujours possible d'utiliser le GS pour tous les sujets de l'étude. Par exemple, une étude est planifiée pour évaluer si le nouveau test de dépistage des cancers cervicaux (« ThinPrep ») est meilleur que le test standard (« Pap »), et dans ce cas, il n'est pas faisable (ou éthique) de déterminer le statut vis‐à‐vis de la maladie en réalisant une biopsie, dans le but d'identifier des femmes avec ou sans pathologie pour participer à l'étude. Quand le statut vis‐à‐vis de la maladie ne peut être connu pour tous les sujets de l'étude, la précision relative de deux tests de dépistage peut toujours être estimée en utilisant un schéma de dépistage positif apparié (PSP), dans lequel tous les sujets reçoivent les deux test de dépistage, mais n'ont le GS que si l'un des deux tests de dépistage est positif. Malheureusement, dans l'exemple des cancers cervicaux, le protocole PSP n'est pas non plus praticable puisqu'il n'est techniquement pas possible d'administrer et le ThinPrep et le Pap au même moment. Dans ce papier, nous évaluons un schéma de dépistage positif apparié randomisé (RPSP), dans lequel les sujets sont randomisés pour recevoir dans un premier temps un des deux tests de dépistage, et ils reçoivent l'autre test et le GS seulement si le premier test de dépistage est positif. Nous calculons les estimations du maximum de vraisemblance et les intervalles de confiance de la précision relative des deux tests de dépistage, et évaluons le comportement de ces estimations, sur petit échantillon, par des études de simulations. Des formules de calcul du nombre de sujets nécessaires sont appliquées à l'exemple d'essai de dépistage du cancer cervical, et l'efficacité du schéma DAPR est comparé avec d'autres schémas. G. Qin and X.‐H. Zhou 613 Pour un test diagnostic sur une échelle continué, l'indicateur le plus communément utilisé pour résumer la courbe ROC est l'aire sous la courbe (AUC) pour refléter la justesse de ce test diagnostic. Dans cet article, nous proposons une approche de vraisemblance empirique pour l'inférence sur l'AUC. Nous définissons tout d'abord un rapport de vraisemblance empirique pour l'AUC et nous montrons que sa distribution limite est un khi‐deux ajusté. Nous obtenons alors un intervalle de confiance pour l'AUC basé sur la vraisemblance empirique en utilisant la distribution du khi‐deux ajusté. Cette inférence par vraisemblance empirique pour l'AUC peut être étendue à des échantillons stratifiés, la distribution limite qui en résulte est alors une somme pondérée de khi‐deux indépendants. De plus nous avons réalisé des simulations pour comparer la performance relative de l'intervalle obtenu par l'approche de vraisemblance empirique par rapport aux intervalles obtenus avec l'approximation normale et par rééchantillonnage de type ?bootstrap?.
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