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| NEJM：利用基因疗法治疗失明获成功 | |
| 摘 要： | 美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障一种遗传性视网膜眼疾，由于一种名叫RPE65（RPE65基因为视网膜细胞产生一种特殊的维生素A）的基因出现变异而导致病人的视力随着年龄的增长而衰退，一些人成年后会因此失明， |
| 关 键 词： | 基因疗法 失明 治疗 汽车仪表盘 志愿者 研究人员 英格兰 视网膜 |
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