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| 人胎儿γ-珠蛋白基因的再活化及在β血红蛋白病治疗中的 | |
| 作者姓名： | 于海川 张俊武 |
| 作者单位： | 北京协和医学院基础学院,中国医学科学院基础医学研究所,北京市100005 |
| 基金项目： | 高等学校博士学科点专项科研基金（No.20060023031）,国家重点基础研究发展规划项目（973计划）（No.2010CB530406） |
| 摘 要： | 在个体发育过程中,人β类珠蛋白基因的表达存在从胎儿（γ）到成人（β）珠蛋白基因的表达转换（或称开关）.β-地中海贫血和镰刀型贫血症是两种最为常见的严重危害人类健康的单基因遗传病,通过诱导胎儿期血红蛋白（HbF,α2γ2）在成人期表达对该病的治疗是一种有效的策略.一些活化γ珠蛋白基因表达的转录因子和辅助因子已经被鉴定,一些可以增加胎儿血红蛋白在成人红细胞中表达的药物也已被鉴别和实验,它们的作用机制被部分揭示,这些研究为发展通过活化γ-珠蛋白基因治疗镰刀形细胞贫血和重型β-地中海贫血的方法提供了重要线索和实验依据. |
| 关 键 词： | β-地中海贫血 镰刀型细胞贫血 人胎儿珠蛋白基因 基因表达调控 |
| 本文献已被 维普 等数据库收录！ | |