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Improved retroviral vector design results in sustained expression after adult gene therapy in mucopolysaccharidosis I mice
Authors:
Herati Ramin Sedaghat
Ma Xiucui
Tittiger Mindy
Ohlemiller Kevin K
Kovacs Attila
Ponder Katherine P
Institution:
Department of Internal Medicine, Washington University School of Medicine, St Louis, MO 63110, USA.
Abstract:
Keywords:
canine iduronidase
gene therapy
lysosomal storage disease
mucopolysaccharidosis
retroviral vector
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