罕见病领域研究现状与趋势分析

罕见病是指发病率极低的疾病.目前全球约有8000多种罕见病.罕见病的有效防治是建设"健康中国"的重要组成部分.本文分析了全球罕见病领域研究态势及药物研发概况.结果表明,受政策和技术推动,罕见病领域研究呈快速增长趋势;研究热点主要包括罕见病突变基因的鉴定与治疗;技术开发重点主要包括罕见病药物研发、基因治疗病毒载体开发、罕...