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Delivery of therapeutic genes into retina is proving to reverse degeneration and restore vision, however, viral vector-based gene delivery is prone to immunorejection, inflammatory/immune-response and nontargeted. Here, we report nonviral gene delivery and expression of opsin encoding genes in mouse retina in-vitro and in-vivo by use of pulsed femtosecond laser microbeam. In-vitro patch-clamp recording of the opsin-sensitized retinal cells and visually evoked in-vivo electrical recording from laser-transfected eye of mouse with degenerated retina showed functional response. The ultrafast laser-based naked gene delivery showed minimal damage and reliable expression of therapeutic opsin in cell membrane of the selected cells and in targeted retinal region. Laser-based “naked DNA gene therapy” in a spatially targeted manner will pave the way for treatment of inherited retinal diseases.  相似文献   
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Kim  Geon A  Lee  Eun Mi  Cho  Bumrae  Alam  Zahid  Kim  Su Jin  Lee  Sanghoon  Oh  Hyun Ju  Hwang  Jong Ik  Ahn  Curie  Lee  Byeong Chun 《Transgenic research》2019,28(1):91-102
Transgenic Research - Herein, we successfully generated transgenic pigs expressing both soluble human tumor necrosis factor receptor I IgG1-Fc (shTNFRI-Fc) and human hemagglutinin (HA)-tagged-human...  相似文献   
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