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二周前,人们开始了用基因疗法治疗人类兔疫缺陷的首批尝试.进展意外地顺利,因此许多研究人员和观察家又重新做了估计,用基因疗法治疗人类其它病症的日子比几周前他们预期的还要提早几年.其中的一项进展使人们实际掌握基因疗法比预想的更方便、更迅速.另一项是成功地体外治愈囊泡纤维变性细胞.囊泡纤维变性(CF)是一种最常见的致命遗传疾病. 相似文献
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《现代生物医学进展》2014,(11):I0001-I0002
英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。 相似文献
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范可尼贫血症(FA)又称范可尼综合征,是一种常染色体或X染色体连锁的隐性遗传病.范可尼贫血症患者具有先天性发育异常、骨髓衰竭、高度癌症易感性等特征.尽管范可尼贫血症是一种在人群中发生比例仅为1:1000000~5:1000000的罕见遗传病,但它却是一个可以用来研究DNA损伤修复和肿瘤发生的重要模型.迄今为止,已经确定了15个范可尼贫血症基因(FA基因)以及一些范可尼贫血症相关基因.当15个FA基因中的任何一个发生突变,都会导致范可尼贫血症的发生.从这些基因发生突变的病人身上所分离得到的细胞则具有对DNA交联损伤试剂(如丝裂霉素C等)高度敏感,以及基因组不稳定的表型.在此,对目前所了解的FA基因所编码的FA蛋白参与DNA交联损伤修复的具体分子机制进行了回顾与阐述. 相似文献
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用基因疗法治疗再狭窄的第一例人体试验大概需要很长一段时间才能进行。该疗法由密歇根大学(Ann Arbor,MI)的Gary和Elizabeth Nabel夫妻研究小组着手进行研究,并于近期的两个动物实验中证实了这种基因疗法。 再狭窄是进行气囊血管成形术后发生动脉粥样硬化的动脉又发生了再狭窄。当气囊被充气后,使动脉内部的表皮剥脱,触发一系列复合物,使血管内部的肿瘤样增生和平滑肌细胞(SMC)的移动达到顶点。这在美国每年40万例血管成形术中有一半所遇到的问题。 相似文献
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在经过七个月的辩论与公众讨论之后,政府的咨询小组批准了有关基因疗法的准则。这一新的准则为研究人员提交有关使用这种治疗方法的计划消除了障碍。准则规定对要求进行基因治疗的各种情况的审批还必须通过地方审核委员会以及联邦政府。各项拟定的治疗方案必须严格地与特定的准则相符合。这个准则在国立卫生研究院(NIH)重组 DNA 咨询委员会的秋季例会上获得一致通过。 相似文献
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脑部基因疗法的新载体 总被引:1,自引:0,他引:1
美国Oregon Health Sciences University的研究人员设计了一种可将基因送入脑部以治疗退化性神经系统疾病的人造载体。以前曾进行过用逆转录病毒基因疗法治疗脑瘤的尝试。但是,由于神经退化性疾病的目标细胞是不能分裂的神经元,故而需要一种替代性方法以弥补逆转录病毒不能对非分裂细胞起作用的缺陷。由Edward领导的这一研究小组开发了一种由直径100纳米的病毒大小氧化铁晶体构成的人造载体。晶体上包被了称为右旋糖酐的糖样物质。目前只用“空”载体测定了该晶体在脑中的特性。为了确保注入的氧化铁颗粒到达脑部,使用了一种可打破血脑屏障的药品。由于氧化铁颗粒有磁性,所以可用 相似文献
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美国依阿华州研究人员采用抗昆虫基因转化白杨树,这对于发展美国重要的商品化森林树——白杨是非常重要的。在这点上,依阿华州研究小组用抗昆虫基因转化了白杨树叶细胞,并把该细胞再生成仔苗。但目前要告诉遗传工程树抗虫效果如何还为时过早。几乎每个研究人员都企图用遗传工程法研制抗虫植物,而依阿华州研究人员却不这样,他们并不采用苏云金芽孢杆菌杀虫蛋白的基因,而是利用一种编码酶(阻止胰蛋白酶)的马 相似文献
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《现代生物医学进展》2012,(13):2601-2604
《科学-转化医学》:基因疗法治疗遗传性眼病效果显著美国研究人员2月8日在《科学-转化医学》杂志上报告说,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。这3名患者患有罕见眼疾--莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的一种 相似文献
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植物抗真菌和细菌病害基因工程的策略及其进展 总被引:6,自引:0,他引:6
本文从(1)在植物与病原物相互识别水平上调控而激活其保卫反应机制;(2)导入植物保卫反应相关基因;()导人降解或抑制病原菌致病因子基因等方面讨论了植物抗真菌和细菌病害基因工程的策略,介绍了目前的主要进展,并对有关策略作了简要的评价。 相似文献
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基因疗法的潜在用途已经从治疗遗传缺陷引起的稀见病转移到治疗世界上最常见疾病之一的动脉粥样硬化。发生此病时,脂质斑块堵塞血管,美国死亡人数中,由此病致死的可高达35%。最近有两个独立进行研究的小组指出,人们可以修饰血管细胞,使它们在活体中表达一种外来的酶。研究人员设想,动脉粥样硬化的治疗能通过在血管内分泌某些物质而得到改进,如抗凝血剂、血管扩张剂、血管生成因子或生长因子等。美国密歇根大学医学中心的活体内研 相似文献
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用基因疗法不仅直接治疗遗传病,也治疗心脏病和癌症,这一天的到来由于密执安大学研究人员的重要进展,比人们预期的要早得多.科学家们选定了一根血管的特定部位,将遗传设计的病毒送至该区域,使病毒侵染血管壁细胞,直到几个月后,被侵染细胞产生了病毒基因编码的蛋白.更令人高兴的是,科学家Elizabeth Nabel、Gregory Plautz和Gary Nabel发现,上述过程仅局限于那个特定的部位;无论是病毒还是侵染细胞都没有扩展到选定区域以外. 相似文献
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移植肝细胞对损坏的肝脏有暂时的帮助。但肝细胞不易在培养物中生长,没有可供移植的足够的量。用基因疗法可以大量生产这种细胞。首先使细胞感染上传送“长生不老基因”修饰过的反转录病毒,从而使细胞的量每48小时翻一番,但这样快的细胞繁殖可能造成癌变。于是研究人员又引入第二个反转录病毒,将第一个反转录病毒消除。把这样改造过的细胞移植给小鼠后,能有效地治疗急性肝坏死。科学家对减缓肝坏死还提出了另一个建议。有异常短的染色体端粒的小鼠比正常的小鼠在肝脏受伤后更易得肝硬化。当研究人员用基因疗法恢复了小鼠端粒酶的功能后,这些… 相似文献