体外治疗囊泡纤维变性

二周前,人们开始了用基因疗法治疗人类兔疫缺陷的首批尝试.进展意外地顺利,因此许多研究人员和观察家又重新做了估计,用基因疗法治疗人类其它病症的日子比几周前他们预期的还要提早几年.其中的一项进展使人们实际掌握基因疗法比预想的更方便、更迅速.另一项是成功地体外治愈囊泡纤维变性细胞.囊泡纤维变性(CF)是一种最常见的致命遗传疾病.     

日本科学家培育出转基因普通狨猴

一种适合用转基因技术进行基因操纵的非人类灵长类模型,对于有关疾病机制的生物医学研究及基因疗法和再生医学方面治疗方法的开发来说都会极有价值。本期（2009年5月28日出版）Nature上发表的一篇文章描述了这样一种模型。来自7家日本研究机构的一个小组培育出了非人类转基因灵长类动物——普通狨猴。这些狨猴身上融人的转基因通过胚系传人,在后代身上表达。这项工作涉及一种“增强的绿色荧光蛋白”（EGFP）转基因,它被引入了10个胚胎中。     

《柳叶刀》：基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效

英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。     

范可尼贫血症与DNA交联损伤修复

范可尼贫血症(FA)又称范可尼综合征,是一种常染色体或X染色体连锁的隐性遗传病.范可尼贫血症患者具有先天性发育异常、骨髓衰竭、高度癌症易感性等特征.尽管范可尼贫血症是一种在人群中发生比例仅为1:1000000～5:1000000的罕见遗传病,但它却是一个可以用来研究DNA损伤修复和肿瘤发生的重要模型.迄今为止,已经确定了15个范可尼贫血症基因(FA基因)以及一些范可尼贫血症相关基因.当15个FA基因中的任何一个发生突变,都会导致范可尼贫血症的发生.从这些基因发生突变的病人身上所分离得到的细胞则具有对DNA交联损伤试剂(如丝裂霉素C等)高度敏感,以及基因组不稳定的表型.在此,对目前所了解的FA基因所编码的FA蛋白参与DNA交联损伤修复的具体分子机制进行了回顾与阐述.     

PNAS：研究首次证实富勒烯可运载基因

2月23日,日本东京大学医学部准教授野入英世和该校研究生院教授中村荣一领导的联合研究小组公布最新研究成果称。他们成功地向动物体内植入了可运载基因的富勒烯（C60）,以用于医学治疗。这是世界上以富勒烯为载体植入基因的首次报告。该研究成果拉开了开发低毒性、高功能基因植入法的序幕。相关论文发表于出版的美国《国家科学院院刊》上。     

利用基因疗法预防猪的动脉再狭窄

用基因疗法治疗再狭窄的第一例人体试验大概需要很长一段时间才能进行。该疗法由密歇根大学(Ann Arbor,MI)的Gary和Elizabeth Nabel夫妻研究小组着手进行研究,并于近期的两个动物实验中证实了这种基因疗法。 再狭窄是进行气囊血管成形术后发生动脉粥样硬化的动脉又发生了再狭窄。当气囊被充气后,使动脉内部的表皮剥脱,触发一系列复合物,使血管内部的肿瘤样增生和平滑肌细胞(SMC)的移动达到顶点。这在美国每年40万例血管成形术中有一半所遇到的问题。     

《科学-转化医学》：基因疗法治疗遗传性眼病效果显著

美国研究人员2月8日在《科学-转化医学》杂志上报告说,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。     

基因疗法的成功

由异常β-球蛋白引起的疾病（如β-地中海贫血和镰刀型红细胞贫血病）是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用（利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体）的报告,是人们所期盼的事件。在基因转移之后2年多,该患者（一个成年男子）21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、     

科学家发现首个致痒基因

研究人员日前在中枢神经系统中鉴别出了第1种让人发痒的基因。尽管之前已经知道了一些“痒基因”．但这是首次发现直接与大脑产生联系的基因，该成果将为研制治疗严重瘙痒症的新药铺平道路。由这种基因形成的起刺激作用的美国密苏里州圣路易斯市华盛顿大学医学院的遗传学家Zhou—Feng Chen领导的研究小组。对GRPR进行研究。科学家之前只在一些脊髓神经细胞——它们负责向大脑传送痛和痒的信号——中发现过GRPR。研究小组于是很快发现，这种受体对于感知痛觉而言并非必不可少——那些被删除了GRPR基因实验室小鼠，同样能够对从灼热、[第一段]     

基因的组织定向表达

California大学(San Francisco)的Yuet Wai Kan研究小组成功地在血红细胞中定向表达了重组蛋白。这项研究将在基因疗法中起作用并有助于家畜疾病的治疗。 经基因工程手段将多肽激素促红细胞生成素的基因和莫洛尼氏白血病毒部分病毒外壳蛋白基因接入逆转录病毒载体。病毒对带有促红细胞生成素受体的鼠类和人类细胞(即血红细胞前体)的感染性增强了。基因导入效率高。该小组相信这种配体-受体相互作用可扩展到多种其它系统。     

美国制定了有关基因疗法的准则

在经过七个月的辩论与公众讨论之后,政府的咨询小组批准了有关基因疗法的准则。这一新的准则为研究人员提交有关使用这种治疗方法的计划消除了障碍。准则规定对要求进行基因治疗的各种情况的审批还必须通过地方审核委员会以及联邦政府。各项拟定的治疗方案必须严格地与特定的准则相符合。这个准则在国立卫生研究院(NIH)重组 DNA 咨询委员会的秋季例会上获得一致通过。     

脑部基因疗法的新载体

美国Oregon Health Sciences University的研究人员设计了一种可将基因送入脑部以治疗退化性神经系统疾病的人造载体。以前曾进行过用逆转录病毒基因疗法治疗脑瘤的尝试。但是,由于神经退化性疾病的目标细胞是不能分裂的神经元,故而需要一种替代性方法以弥补逆转录病毒不能对非分裂细胞起作用的缺陷。由Edward领导的这一研究小组开发了一种由直径100纳米的病毒大小氧化铁晶体构成的人造载体。晶体上包被了称为右旋糖酐的糖样物质。目前只用“空”载体测定了该晶体在脑中的特性。为了确保注入的氧化铁颗粒到达脑部,使用了一种可打破血脑屏障的药品。由于氧化铁颗粒有磁性,所以可用     

遗传工程为白杨树开辟了前景

美国依阿华州研究人员采用抗昆虫基因转化白杨树,这对于发展美国重要的商品化森林树——白杨是非常重要的。在这点上,依阿华州研究小组用抗昆虫基因转化了白杨树叶细胞,并把该细胞再生成仔苗。但目前要告诉遗传工程树抗虫效果如何还为时过早。几乎每个研究人员都企图用遗传工程法研制抗虫植物,而依阿华州研究人员却不这样,他们并不采用苏云金芽孢杆菌杀虫蛋白的基因,而是利用一种编码酶(阻止胰蛋白酶)的马     

科研快讯

《科学-转化医学》:基因疗法治疗遗传性眼病效果显著美国研究人员2月8日在《科学-转化医学》杂志上报告说,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。这3名患者患有罕见眼疾--莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的一种     

植物抗真菌和细菌病害基因工程的策略及其进展

本文从（1）在植物与病原物相互识别水平上调控而激活其保卫反应机制;（2）导入植物保卫反应相关基因;（）导人降解或抑制病原菌致病因子基因等方面讨论了植物抗真菌和细菌病害基因工程的策略,介绍了目前的主要进展,并对有关策略作了简要的评价。     

控制人体血红蛋白含量的基因

英国科学家发现了一种控制人体血红蛋白含量的基因,这将有助于M]研制治疗贫血症等病症的药物。     

动脉粥样硬化有希望用基因疗法治疗

基因疗法的潜在用途已经从治疗遗传缺陷引起的稀见病转移到治疗世界上最常见疾病之一的动脉粥样硬化。发生此病时,脂质斑块堵塞血管,美国死亡人数中,由此病致死的可高达35％。最近有两个独立进行研究的小组指出,人们可以修饰血管细胞,使它们在活体中表达一种外来的酶。研究人员设想,动脉粥样硬化的治疗能通过在血管内分泌某些物质而得到改进,如抗凝血剂、血管扩张剂、血管生成因子或生长因子等。美国密歇根大学医学中心的活体内研     

基因注射法治疗癌症

宣布了把基因直接移植到人体以治疗癌症的初次尝试。这一疗法是医学领域可望发生彻底变革的最新进展。因为它意味着人们将可以对由基因缺陷引起的各类疾病进行治疗。本次研究中,研究人员将对人体植入基因,然后追踪人体排斥肿瘤的免疫反应情况。密西根大学医学中心研究组利用基因移植体对12名患有转移黑素瘤(一种致命型皮肤癌)的患者进行了治疗试验。目前,这一基因疗法仍还处于实验阶段。胞外疗法是一种刚兴起的一种方法,它通常是利用病毒作载体把正     

直接施用病毒载体加速基因治疗

用基因疗法不仅直接治疗遗传病,也治疗心脏病和癌症,这一天的到来由于密执安大学研究人员的重要进展,比人们预期的要早得多.科学家们选定了一根血管的特定部位,将遗传设计的病毒送至该区域,使病毒侵染血管壁细胞,直到几个月后,被侵染细胞产生了病毒基因编码的蛋白.更令人高兴的是,科学家Elizabeth Nabel、Gregory Plautz和Gary Nabel发现,上述过程仅局限于那个特定的部位;无论是病毒还是侵染细胞都没有扩展到选定区域以外.     

治疗肝坏损有了新希望

移植肝细胞对损坏的肝脏有暂时的帮助。但肝细胞不易在培养物中生长,没有可供移植的足够的量。用基因疗法可以大量生产这种细胞。首先使细胞感染上传送“长生不老基因”修饰过的反转录病毒,从而使细胞的量每48小时翻一番,但这样快的细胞繁殖可能造成癌变。于是研究人员又引入第二个反转录病毒,将第一个反转录病毒消除。把这样改造过的细胞移植给小鼠后,能有效地治疗急性肝坏死。科学家对减缓肝坏死还提出了另一个建议。有异常短的染色体端粒的小鼠比正常的小鼠在肝脏受伤后更易得肝硬化。当研究人员用基因疗法恢复了小鼠端粒酶的功能后,这些…