2004生物技术产业国际论坛:生物技术药物研发最新趋势

20 0 3年对生物技术产业来说是令人鼓舞的一年。首先,世界上第一个基因治疗药物在中国诞生:深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的重组人p5 3腺病毒注射液,2 0 0 3年1 0月获得国家食品药品监督管理局颁发的新药证书。美国FDA批准上市的生物药物更创下新高,达37个,其中2 5个为全新药物。除了传统的重组蛋白、近年热门的修饰蛋白、抗体、疫苗类药物,还新增了五个血浆蛋白药物,临床应用也远较以往广泛。全球生物技术产业呈现出一片百花齐放的景象,仅美国在此领域的投资就达1 64亿美元。在我国,生物技术产业一直是国家重点发展的项目。为交…     

中国生物工程学会关于召开“生命科学与牛物技术前沿研讨会”第一轮通知

为了推进我国西部地区科研事业和生命科学及生物技术的知识更新，促进西部地区和全国各科研院所的合作与交流，由中国生物工程学会、四川大学华西医院科技部共同主办、四川大学临床医学院／华西医院、四川大学研究生院、深圳市赛百诺基因技术有限公司协办的“生命科学与生物技术前沿研讨会”，     

基因治疗的开拓者

早在2003年10月，记者就知道有个叫彭朝晖的海归学者弄出个国际动静来，发明了一个叫“今又生”的基因治疗肿瘤的药物，还是世界首创。这种药物上市后的2004年3月，彭朝晖的志同道合者李定纲主任作为国内临床基因治疗的开拓者在北京海淀医院把基因治疗的临床实践紧锣密鼓地开展了起来。2007年他又在北京燕化医院建立了国内首家基因治疗／热疗的临床治疗中心。记者对此久有耳闻，且屈指数来，李定纲主任投身基因治疗已经整整四个年头了，四年来，他的临床基因冶疗到底进行的怎么样了？带着这种疑惑，记者对李定纲主任进行了专访。     

中国生物工程学会关于召开“生命科学与生物技术前沿研讨会”第一轮通知

为了推进我国西部地区科研事业和生命科学及生物技术的知识更新,促进西部地区和全国各科研院所的合作与交流,由中国生物工程学会、四川大学华西医院科技部共同主办、四川大学临床医学院,华西医院、四川大学研究生院、深圳市赛百诺基因技术有限公司协     

简讯

中国生物工程学会生命科学与生物技术前沿研讨会为推进我国西部地区生命科学及生物技术的发展,促进西部地区和全国各科研院所的合作与交流,由中国生物工程学会、四川大学华西医院科技部共同主办、四川大学临床医学院/华西医院、四川大学研究生院、深圳市赛百诺基因技术有限公司     

中国生物工程学会生命科学与生物技术前沿研讨会

为推进我国西部地区生命科学及生物技术的发展,促进西部地区和全国各科研院所的合作与交流,由中国生物工程学会、四川大学华西医院科技部共同主办、四川大学临床医学院/华西医院、四川大学研究生院、深圳市赛百诺基因技术有限公司协办的“生命科学与生物技术前沿研讨会”将于2007年8月25日-29日在四川大学华西医院举行。大会主题：加快知识更新、促进生命科学和生物技术的发展。     

中国生物工程学会关于召开“生命科学与生物技市前沿研讨会”的第一轮通知

各位会员（单位）、科研院所、大专院校、有关企事业单位： 为了推进我国西部地区科研事业和生命科学及生物技术的知识更新，促进西部地区和全国各科研院所的合作与交流，由中国生物工程学会、四川大学华西医院科技部共同主办，四川大学临床医学院／华西医院、四川大学研究生院、深圳市赛百诺基因技术有限公司协办的“生命科学与生物技术前沿研讨会”，[第一段]     

基因治疗离我们有多远?

重组人 p35腺病毒注射液 ,成为世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。p35是科技界广泛研究并已获公认的一种抑癌基因。研究表明 ,人类 5 0 %以上的肿瘤都与这种基因的变异有关。重组人 p35腺病毒注射液这种基因治疗药物由两部分组成 :p35基因和基因载体——基因工程改造的腺病毒 DNA。自从 1990年美国国立卫生研究院批准第一例临床基因治疗申请以来 ,基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围 ,包括恶性肿瘤、心血管疾病等。基因治疗的策略 ,概括起来大致分为基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节等 6种。迄今全世界…     

美国新批准一种乳腺癌药物

美国食品和药物管理局日前发布新闻公报,批准一种由美国基因技术研究公司生产的名为“阿瓦斯汀”（AVASTIN）的药物用于治疗乳腺癌。该药是一种抗血管生成的药物,它通过抑制血管内皮生长因子发挥作用来阻断对肿瘤的血液供应,使肿瘤无法在体内扩散,并能使化疗有效发挥作用。此前,这种药物已被美国药管局批准用于治疗肺癌、结肠癌和直肠癌,并在欧洲获准用于治疗乳腺癌。     

产业动向

正葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药物获欧盟批准英国葛兰素史克公司首个用于治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis近日获得欧盟批准,这标志着修改错误基因这一先进技术又向前迈出了一步。从理论上说,基因治疗人体自身细胞能有效纠正一些对健康危害     

美批准首种“饿死肿瘤”抗癌新药上市

一种名为“阿瓦斯丁”(Avastin)的抗癌新药日前获得美国食品和药物管理局的批准,这是美国批准上市的第一种采用“饿死肿瘤”技术的抗癌新药。     

腺病毒与癌症的研究

有些病毒可以致癌,如HPV致富颈癌,“乙肝”病毒、“丙肝”病毒致肝癌等,而有些病毒如腺病毒（Adenovirus）却可以作为基因工程的载体得到实际应用。我国深圳一家基因技术公司研究人员将人P53基因通过腺病毒重组,其重组体制成注射液（商品名叫“今又生”gendicine）,用于治疗头颈部鳞病如鼻咽癌等试验取得成功,已有数百至数千人接受治疗,其产品已商品化生产。     

产业动向

国务院通过转基因生物新品种培育科技重大专项;国家发改委批准三个生物柴油项目;世界第三大流感疫苗生产基地落户长沙;中国首个基因重组人源化治疗肿瘤药物上市;     

发达国家首例基因治疗即将获准蹉跎20年终于正式步入实用化

发达国家首例基因治疗产品获得批准大概是确定无疑了。2012年7月末,欧洲药品管理局（EMA）的评价委员会对荷兰企业申请的面向难治病的基因治疗做出了推荐批准的决定。估计欧盟委员会在数月内就会正式批准。     

生物制药的现状和未来（二）：发展趋势与希望

随着基因组和蛋白质组研究的深入,越来越多的与人类疾病发展相关的靶标被确定,使得我们能够研发更精确的药物来防治这些疾病。这意味着生物制药将有更多机会获得突破性进展,最终将使更多更好的生物技术药物被批准上市。综述了生物制药发展的几个趋势,主要有:(1)哺乳动物细胞表达的产品将在相当长的时间内占统治地位;(2)治疗性抗体将会是生物制药领域第二次创新高潮;(3)越来越多分子量大、结构复杂的功能蛋白将被开发成生物技术药物,尤其是用于治疗遗传性疾病的药物;(4)对已批准上市的生物技术药物的化学修饰尤其是PEG化以改善药物性能;(5)通过某些药物的定点突变获得第二代新生物技术药物,如胰岛素、EPO和t-PA的突变体;(6)组织工程、细胞治疗和基因治疗充满了机遇和挑战。     

基因治疗行业市场分析及展望

基因治疗为重大难治性疾病提供了新的治疗方案,市场前景良好。截至2022年底,全球共有45款基因治疗药物获批上市,超过3 000款处于临床试验阶段药物,我国也有4款国产基因治疗产品上市。目前全球名列前三的龙头企业占据超过50%的基因治疗药物市场份额。随着我国罕见病、肿瘤患者人数逐年上升,国内基因治疗市场不断扩大,在行业发展政策的推动下,涌现出一批如药明巨诺、传奇生物、科济生物等企业,并取得了一定成绩。随着政策的逐步完善、科学研究的不断深入、治疗成本的不断降低,基因治疗有望成为一种常规、安全的治疗方法。     

肿瘤基因疫苗的研究进展

最近,美国FDA批准上市了第一个肿瘤治疗性疫苗,成为肿瘤治疗史上的一个里程碑事件。肿瘤免疫治疗领域目前正朝着发展新型疫苗技术方向前进,理想的肿瘤疫苗应该可以产生强大、持久和有效的免疫反应,同时疫苗的制造成本低廉,可以形成标准化生产工艺。本文中所提及的基因疫苗是在肿瘤多种免疫治疗方式中新出现的一种治疗方法。多项研究已经证明,肿瘤免疫基因治疗方式可以产生有效的免疫反应,获得很好的临床效果。在本综述中,我们简要概述当前肿瘤基因疫苗的发展现状及最新研究进展,探讨肿瘤基因疫苗的未来发展趋势。     

国际重组蛋白药物市场和研发趋势的分析

从1982年美国批准第一个重组蛋白药物（重组人胰岛素Humulin）上市至今,已过去了四分之一世纪。重组蛋白药物虽仅占全球处方药市场的7％～8％,但却是增长最快的一类。目前,共有82个重组蛋白药物被用于临床,其中“重磅炸弹”15个,占总数的18％。2005年重组蛋白药物销售总额约410亿美元,而其中“重磅炸弹”的销售额合计约270亿美元,占总额的66％。2006年,美国和欧洲批准了第一个肺吸入型胰岛素上市;欧洲批准了第一个由转基因羊生产的重组人抗凝血酶用于临床,并批准了第一个重组蛋白仿制药物上市。重组蛋白药物市场已经从蛹发育为美丽的蝴蝶,但是,这只蝴蝶能够美丽多久,还受到多种因素的制约。本文以美国和欧洲重组蛋白药物市场为主,采用市场细分的方法,从重组蛋白药物种类的销售额入手,分析了市场及研发趋势,将对我们判断市场走向、提供创新思维和制定创新战略有实际的参考价值。     

基因治疗的进展与临床应用

在过去的40多年间,基因治疗已从临床前试验研究过渡到了临床试验阶段,并应用于多种疾病治疗中,从单基因隐性遗传的血友病到与多因素相关的疾病如癌症、心血管疾病以及人类免疫缺陷病。迄今为止,在近30个国家范围内．包括已经完成或正在进行或已经获得批准在内的基因治疗临床试验超过了1650项。在这些临床试验中,绝大多数是用于肿瘤的治疗。从20世纪60年代初提出基因治疗的理论到90年代初第一例基因治疗临床试验的开展再到当前基因治疗的广泛应用,可以说基因治疗经历了一个曲折的过程。尽管这个领域至今为止还没有成熟．但是基因治疗仍然有潜力能够为肿瘤患者减轻病痛。本文主要从基因治疗的策略和载体系统的研究两大方面对该领域的进展简单综述。     

报告基因技术的理论基础及其应用

报告基因技术广泛地应用于监测细胞的信号转导和基因表达,通过把转录控制元件剪接到报告基因,可以直观地“报道”细胞内与基因表达有关的信号级联。这种检测具有敏感性高,方便,可靠适用于大规模检测等优点。随着报告基因技术及其检测方法的不断改进,荧光素酶,绿色荧光蛋白以及新近克同的红色荧光蛋白作为无害性的检测工具,将在检测活体组织和细胞基因表达方面得到越来越广泛的应用。此外,在研究疾病发生的分子机制,基因治疗和药物开发方面,报告基因技术也将发挥出重要作用。本文对报告基因技术的基础理论,常用报告基因的种类和特点,以及其目前的主要应用作了概括性介绍。