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基因编辑虽然不是一个全新的概念,但CRISPR的出现改变了整个世界,引起了最广泛的关注。人类首次可以随心所欲地修改任何物种的DNA,包括人类本身。这一技术为人类社会的发展带来无穷的机遇,但其深远的影响也带来了前所未有的伦理与监管方面的挑战。由美国国家科学院和美国国家医学院组织编写的报告《人类基因组编辑:科学、伦理和监管》试图为基因编辑临床应用相关的研究、伦理和监管提供了一条明确的途径。作为参与这一报告的作者之一,现将分析基因编辑的科学问题,其可能的临床应用,并在技术与伦理等层面讨论这一历史性机遇及其所带来的挑战。 相似文献
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基因编辑技术是当今生物学研究领域最为重要的颠覆性技术之一,以CRISPR/Cas9系统为核心的基因编辑工具被广泛应用于包括人类体细胞、生殖细胞编辑相关的医学研究领域。虽然CRISPR/Cas9系统可以高效编辑靶基因,但其精准编辑能力依赖于效率极低的同源重组方式,这极大限制了其定点编辑的能力与应用范围,所以寻找一种能高效引入点突变的新型基因编辑工具具有重大的应用价值。以CRISPR/Cas9系统为基础的单碱基编辑系统可以在基因组靶位点实现精准、高效的C/G和T/A碱基间的转换,其编辑能力已经在动植物、人体细胞以及人类胚胎中得到证实。利用单碱基编辑技术,有望对人类超过70%的相关遗传性致病位点进行修复。现就人类胚胎单碱基编辑治疗遗传疾病的最新研究进展进行综述和展望。 相似文献
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CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR associated protein 9)系统具有高效、精确、操作难度较低等特点,是目前应用最为广泛的基因编辑工具。CRISPR/Cas9在构建模式动物突变体研究基因功能和构建人类疾病模型中有大量使用,但是由于相关伦理限制,在人类胚胎中进行基因编辑来探索治疗性胚胎编辑和研究人早期胚胎发育机制的研究发展较慢。人类胚胎发育机制与小鼠等模式动物的早期胚胎发育机制存在较大差异,过往在模式动物上研究的早期胚胎发育机制要在人类胚胎水平进行验证,对人类胚胎利用基因编辑工具进行直接研究越发必要,探索人类早期胚胎发育机制有助于相关发育疾病的研究与治疗。胚胎治疗性基因编辑可以实现对遗传疾病的彻底阻断,目前还处于初步探索时期,但是主要存在潜在脱靶和编辑后形成嵌合体两方面问题。相较而言,出生后个体水平的基因治疗目前发展较为快速,对遗传疾病和艾滋病等血液疾病有应用价值。现对CRISPR/Cas9近年来应用于人类胚胎编辑和基因治疗的内容进行了综述。 相似文献
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非人灵长类疾病模型在生命科学和生物医药领域具有非常重要的地位。近年来,随着经典的靶向核酸酶(ZFNs、TALENs和CRISPR/Cas9)基因编辑技术的出现,科学家已经成功获得了多种人类疾病相关的非人灵长类模型。该文首先介绍了经典基因编辑技术和以此为基础开发的单碱基编辑(base editing, BE)以及先导编辑(prime editing, PE)技术的研究进展,随后对近年来通过不同基因编辑技术获得的非人灵长类疾病模型进行了综述,最后对目前已获得的和正在构建的非人灵长类模型的管理、保种以及动物伦理和福利等方面进行了展望。 相似文献
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基因编辑技术发展现状 总被引:1,自引:0,他引:1
鉴于以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术在可操作性、经济性和时效性上取得的革命性突破,以及国内外对此技术的研发和应用现状,中国有可能在基因编辑技术的下游技术研发 (特别是植物基因编辑的应用)、专业公司孵化等方面取得突破。因此分析目前中国基因编辑技术发展的关键需求、潜在应用领域就显得尤为迫切和必要。采用问卷调查和计量方法对基因编辑技术发展的关键技术需求和最潜在应用领域进行研究。首先建立有序多分类Logistic回归模型并进行因变量分析,通过显著性检验在4个方面共24个问卷问题中选择8个存在显著因果关系的自变量,然后基于有序多分类Logistic回归模型,分析8个问题中不同选项对基因编辑技术发展的具体影响作用。调查结果表明多数基因编辑领域的研究人员认为在注重基因编辑基础技术研发的同时应更多地关注如何进行技术产业化,要注重在植物领域发展潜在竞争优势;促进我国基因编辑技术发展不仅需要科研机构参与,更需要包括高校、政府在内的多方力量协同作用;正确引导公众的基因编辑技术舆论认识和建立安全规范体系较为迫切;技术风险规避的重点应放在生物武器和生物恐怖、基因编辑相关传染病、物种基因改变对生态环境的潜在风险等方面。 相似文献
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在全球范围内,人类基因编辑技术的法律监管存在着宽松、保守和折衷等不同路径,呈现地域性、模糊性和多样性等特点,使得人类基因编辑技术的风险控制、技术专利争议和全球贸易管理面临一系列挑战,这些给国际社会带来了治理难题。本文提出应积极促进人类基因编辑技术的国际法律治理,推动国际伦理规范达成,促进制定国际规范,明确国际管理规则,从而全面、系统地应对人类命运共同体语境下基因编辑技术引发的治理问题。 相似文献
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对动植物和人类基因组的测序为功能基因组研究提供了基础数据。然而,核苷酸序列信息并不足以帮助我们了解特定的基因组元件的功能及其在表型形成中的作用。基因编辑技术能够在很大程度上解决这一问题,帮助人们快速获得新的基因组突变模式,从而以更便捷高效的方式进行功能基因组研究。对基因编辑的基本原理及常见的锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应因子核酸酶(TALEN)和2013年出现的CRISPR/Cas9系统进行了回顾,讨论了基因编辑技术的应用历史,特别在农业应用方面,重点关注了CRISPR/Cas9系统在水稻基因编辑中的应用,阐述了CRISPR/Cas9在基因组编辑领域的问题和其他应用方面的困难,探讨了基因编辑工具在作物改良方面所面临的主要挑战和未来发展趋势。 相似文献
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建立有效的动物模型是研究人类疾病演进、开发新型治疗手段的重要方法。非人灵长类动物在进化发育、生理生化及病理方面和人类最接近,是研究人类疾病的理想动物模型。随着基因编辑技术的发展,研究者已经成功建立了多种模仿人类疾病的非人灵长类动物模型。但是CRISPR/Cas9的脱靶效应、嵌合突变以及基因敲入效率较低等突出问题也逐渐引起重视。本文综述了基因编辑技术在建立非人灵长类动物模型中的应用现状,提出了目前亟需解决的难点和应对策略,以期为高效、准确构建非人灵长类动物模型提供借鉴与参考。 相似文献
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多元基因编辑技术是指通过一次实验操作在同一个细胞内完成多个靶位点基因编辑的技术。高通量化是基因编辑技术发展的重要方向,而多元基因编辑的出现与发展是实现高通量基因编辑的重要中间过程。目前,细菌中多元基因编辑技术主要有三种形式并行发展,分别是基于迭代编辑、基于CRISPR/Cas9等新基因编辑工具、基于大片段基因合成组装的多元基因编辑技术。综述了3种类型的多元基因编辑技术的原理和发展,以及多元基因编辑技术在微生物合成生物学中的广泛应用前景,讨论了目前多元基因编辑技术存在的问题,并展望了多元基因编辑技术进一步实现高通量化的发展方向。 相似文献
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乳酸菌是一类重要的食品工业微生物,目前对其功能基因鉴定和挖掘优良功能基因主要依赖于传统的基因同源重组技术,该技术尽管有较高的可靠性,但是存在操作繁琐、效率低下等不足,严重制约了乳酸菌优良菌株的遗传选育。CRISPR/Cas基因编辑技术极大提升了对多物种基因组的编辑效率,这为乳酸菌功能基因的快速鉴定及遗传改良提供了可能,但是现有的CRISPR/Cas基因编辑技术在乳酸菌的应用还存在诸多限制。本文综述了CRISPR/Cas基因编辑技术在乳酸菌基因组上的应用现状及亟待解决的问题,并展望了乳酸菌基因组编辑技术的未来发展趋势,为乳酸菌功能基因鉴定及遗传改良提供参考。 相似文献
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近年来,随着以CRISPR/Cas9为代表的多种CRISPR系统的开发和不断改进,基因编辑技术逐渐完善,并广泛应用于人类疾病动物模型的制备。基因编辑动物模型为人类疾病的发病机理、病理过程以及预防和治疗等方面的研究提供了重要的素材。目前,用于人类疾病研究的基因编辑动物模型主要有小鼠、大鼠为代表的啮齿类动物模型和以猪为代表的大动物模型。其中啮齿类动物在机体各方面与人类差别较大,且寿命短,无法对人类疾病的研究和治疗提供有效评估和长期追踪;而猪在生理学、解剖学、营养学和遗传学等各方面与人类更接近,是器官移植和人类疾病研究领域重要的动物模型。文中主要介绍了基因编辑动物模型在神经退行性疾病、肥厚心肌病、癌症、免疫缺陷类疾病和代谢性疾病等5种人类疾病研究中的应用情况,以期为人类疾病研究及相关动物模型的制备提供参考。 相似文献