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基因治疗是将可具有治疗性的基因导入病变细胞以达到治疗遗传性疾病或获得性功能缺损疾病的治疗手段,是一种极具潜力的新型治疗方法。然而基因治疗面临着一系列一陆床应用障碍,其中缺乏理想的基因输送载体是首要问题。绝大多数基因治疗方案受困缺乏安全有效的基因输送手段,载体要达到目的地发挥作用,需要克服一系列复杂的体内生物屏障,包括细胞外屏障和细胞内屏障。目前基因输送载体主要分为病毒载体和非病毒载体,其中病毒载体天然进化至可进入宿主细胞,具有输送效率高,靶向性好的特点,但存在长期安全性的缺点。非病毒载体主要包括阳离子脂质体和阳离子聚合物,由于易于制备和无免疫原性、安全性好,被认为是更有潜力的输送载体,是目前研究的重点。本文结合基因治疗输送屏障的理论基础及临床研究,对基因输送载体系统的现状进行了综述。 相似文献
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基因治疗是一种有效的治疗方法,可用于治疗多种严重威胁人类健康的疾病.然而,裸露的基因治疗药物存在易被核酶降解、细胞内吞效果差和细胞靶向能力差等缺点.因此,需要寻求合适的载体,将基因治疗药物有效地输递到靶细胞,实现高效的基因治疗.本文主要综述了近年来基因治疗药物输递系统的研究进展,分别总结和阐述了病毒载体,脂质体、聚合物和树状大分子等非病毒载体,以及具有示踪功能的输递系统的特点及研究和发展现状. 相似文献
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为实现癌症的高效诊疗,生物医用材料领域的研究者在过去数十年中研究了多种可集诊断与治疗为一体的纳米复合材料,其中聚酰胺胺树状大分子由于其精确可控的结构、较好的单分散性以及生物相容性被普遍用作载体构建纳米诊疗试剂。通过树状大分子纳米技术,引入多种成像试剂及治疗试剂,并利用功能化修饰技术可构建具有良好诊疗效能的纳米诊疗材料。这些研究成果为解决癌症精确诊断及高效治疗提供了思路。本文中,笔者对近年来基于聚酰胺胺树状大分子的纳米诊疗试剂的制备及其在肿瘤成像和治疗中的应用进行综述,为开展相关研究提供参考。 相似文献
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基因治疗成功的关键技术之一是研制出安全高效的基因转染载体。多功能信封式纳米载体具有易进入细胞、低毒性、低免疫原性、低致瘤性、易制备、转染效率高等优点,是一种有良好应用前景的基因转染载体。综述了近年来多功能信封式纳米载体的研究进展。 相似文献
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《中国细胞生物学学报》2016,(12)
目前,肿瘤的标准治疗包括手术、放射疗法、化学疗法、温热疗法和生物/免疫疗法。溶瘤病毒治疗,即利用病毒的复制能力,选择性感染和破坏肿瘤细胞,同时保留正常细胞和组织,是肿瘤生物/免疫治疗的一个新疗法。基因治疗一直是肿瘤生物治疗的重要策略,利用基因工程策略在溶瘤病毒载体上插入抗癌基因,将病毒治疗与基因治疗有机结合,成为具有很强杀伤作用的基因–病毒治疗手段。近年来,以溶瘤痘病毒为载体的肿瘤基因治疗受到较多关注,通过基因工程策略对痘病毒进行改造是提高其抗肿瘤作用的重要策略。目前,用于基因工程改造的溶瘤痘病毒主要有Wyeth株、WR(Western Reverse)株、Lister株、Copenhagen株和天坛株。该文就目前对痘病毒进行基因工程改造的常见形式以及经基因工程改造的痘病毒用于治疗肿瘤的研究进展作一综述。 相似文献
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目的:合成一种高效、低毒的新型阳离子聚合物载体。方法:以低分子量的聚乙烯亚胺(PEI)为阳离子聚合物的基本单位,以可水解的2,4-戊二醇二丙烯酸盐(PODOA)为交联剂,合成高分子聚合物。用DNA凝胶迟滞实验验证聚合物与DNA的亲和力,以绿色荧光蛋白基因和萤光素酶检测其基因转染效率,用聚合物凝胶电泳实验鉴定其降解性,以MTT法检测其细胞毒性。结果:聚合物具有高的DNA结合亲和力、高基因转染效率,基因转染后的萤光素酶活性高达3×10^9RLU/mg,其基因转染效率相当于甚至优于目前市售的转染试剂,而细胞毒性明显低于其他试剂。该聚合物在中性环境下可降解,而在酸性条件下非常稳定。结论:合成的聚合物具有高转染效率和低细胞毒性,可能在转染和基因治疗研究中起重要作用。 相似文献
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林磊 《国外医学:分子生物学分册》2007,4(1):36-41
基因载体是制约基因转移技术发展的关键。近年来,非病毒载体由于其安全、低毒、低免疫原性等特点而备受青睐。文章以脂质体和聚乙烯亚胺为代表,介绍了非病毒载体的性质、介导转染的机制。随着人们对细胞转染机制了解的深入以及生物材料科学的迅速发展,非病毒型载体将有望实现高效、低毒、靶向特异等特点,从而成为基因治疗中的理想载体。 相似文献
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近年来,随着基因治疗技术的不断进步,为心肌缺血的治疗开辟了一条全新的途径,并取得了一些令人鼓舞的进展。基因治疗主要包括治疗基因、基因转移载体以及基因导入途径三个方面。基因转移载体又在治疗基因和基因表达之间起着桥梁作用,因此,发展安全、高效的基因转移系统是基因治疗的关键之一。目前用于基因治疗心肌缺血基因转移的载体主要有病毒载体和非病毒载体。下面将就不同载体在心肌缺血的基因治疗中的应用进展进行简要的总结。 相似文献
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基因载体的转染、表达效率低和存在安全问题是基因治疗的难点。由于传统病毒及质粒载体含有大量外源基因, 其表达有可能引发较严重免疫副反应。本课题旨在新的设计思路上开发高效安全基因治疗载体。 微链载体利用设计好的Cap序列封闭基因表达框两端, 起到防止细胞内核酸外切酶降解的作用。从pEGFP-N3质粒中分离纯化得到GFP基因作为微链载体的报告基因。将微链载体与原质粒载体(pEGFP-N3质粒)分别转染入真核细胞, 利用荧光显微镜和流式细胞仪检测并比较其转染效率。结果显示微链载体在293、CNE2、3T3、B95-8等真核细胞中的转染、表达效率较高, 并具有较小的细胞毒性。初步证实了微链载体在真核细胞中转染、表达效率及安全性等方面具有一定的优越性。 相似文献
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生物胺是存在于发酵食品和酒精饮料中的潜在胺类危害物。如果人体摄入过量的生物胺,则会引起呼吸困难、呕吐和发烧等过敏反应。生物胺降解酶是通过将生物胺氧化成醛类物质来实现降解生物胺的一类酶。目前发现的具有降解生物胺能力的酶主要包括胺氧化酶、胺脱氢酶和多铜氧化酶。本文详细阐述了这3类主要生物胺降解酶的催化机理、底物特异性、酶学性质、应用特性和它们对生物胺的降解效果,归纳和总结了生物胺降解酶的异源表达和分子改造的研究进展,并对生物胺降解酶在基因挖掘、分子改造和表达等方面的研究趋势进行了展望,以期为研究和开发食品中生物胺的酶法降解策略提供参考。 相似文献
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基因治疗的效果严重依赖于基因载体。与传统包封技术相比,在自组装技术基础上发展起来的以DNA为聚阴离子,与荷正电的高分子材料在溶液中形成纳米粒的方法,已成为目前最重要的非病毒基因载体制备手段,具有良好的应用前景。采用层层自组装(layer-by-layer assembly,LbL)技术可提高基因装载率,其优势还在于纳米粒表面性质的可控性:在温和的条件下实现多种材料在载体表面的固定,实现载体多功能化等。本文将对近年来国内外有关层层自组装纳米粒作为非病毒基因载体的研究进展以及本课题组在此方向的研究进行简要综述。 相似文献