“首届中国孤儿药研发论坛”专家观点（续）

对 2015 年 4 月 25 日召开的“首届中国孤儿药研发论坛”与会专家对话内容进行归纳总结,旨在为从事罕见病诊断和孤儿药研发工作的人士提供信息参考。来自产、学、研领域的专家从研发、临床、审评、投资、媒体等角度探讨了中国孤儿药研发策略。     

美国孤儿药开发的政策、策略与实践

简述了罕见病及孤儿药的定义和研发意义,重点介绍了美国针对孤儿药开发的现有制度法规、激励政策及管理经验,并以实例 分析从研发、注册和上市等角度探讨了美国孤儿药开发的策略,旨在为从事孤儿药开发工作的人士提供参考。     

罕见病治疗用药的发展态势分析

<正>长期以来,罕见病的治疗用药(孤儿药)的开发并未受到重视,因此21世纪以来各国通过罕见病治疗用药物相关法规的建立,来刺激孤儿药的开发。与此同时,在普通疾病的用药开发陷入困难之际,世界各大制药企业也将目光投向了孤儿药的研发。文章就孤儿药的开发现状和部分孤儿药的市场前景进行了分析。     

罕见病基因治疗与孤儿药

孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基 因治疗因能够从根本出发,给患者提供 “一劳永逸”的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的 研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为 例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。     

罕见病药物市场与管理

罕见病,又称"孤儿病",是指发病率极低的疾病,绝大部分属于先天性疾病、慢性病,且常常危及生命。近年来,随着公众认知度的提高、国家政策的支持、诊断及治疗技术的进步,罕见病药物市场逐渐发展起来,销售额逐年增加,出现多个"重磅炸弹"级药物。国际大型药企开始抢占罕见病药物市场并且加紧药物研发,目前正在研发的罕见病药物有500多个,主要针对罕见癌症、遗传性疾病、神经类疾病、传染性疾病和自身免疫性疾病等。发达国家和地区在罕见病管理及市场发展方面都已经比较完善,而中国在这方面还比较落后。对中国罕见病药物市场的发展困境进行了分析并提出了几点建议,希望能够促进国内罕见病药物市场的快速发展。     

各国孤儿药政策对比分析

据统计，医学上明确诊断的罕见病有5 000~8 000 种。虽然因患病人数少而得名罕见病，但考虑到疾病种类之多，罕见病仍是 各国不可忽视的公共卫生挑战。协助和激励医疗行业开发治疗罕见病的孤儿药，是各国政府一项重要的公共卫生政策。重点介绍了美国、 日本和欧盟的孤儿药立法，激励政策以及对病患、医药行业的积极影响。     

我国亟需推动罕见病用药的研发和产业化

<正>罕见病一般指患病人数不足总人口1‰的疾病,全球已知的罕见病约有7 000种。用于罕见病治疗的"孤儿药"已经成为全球医药产业的重要分支,预计到2020年将占到全球处方药销售额的19.1%。我国罕见病诊疗和孤儿药研发尚处于起步阶段,推动相关研究具有重要的社会、经济意义和学术价值。首先,我国罕见病患者的绝对数量多,利用质优价廉的自主药品代替价格昂贵的进口产品,可大幅降低患者负担,并创造巨大     

“孤儿药”激励机制亟待设立

在治疗罕见病的"孤儿药"的研发领域,一直活跃着许多新兴的中小型生物技术企业。而现在,随着越来越多的大型制药企业将研发重心转向孤儿药,这个领域呈现出群雄逐鹿的态势(见本期"产经"栏目)。对于我国的制药行业来说,这个领域也充满的着机会,因为在一定意义上来说,大家都处于同一起跑线上。但相比于发达国家日益健全的针对"孤儿药"研发的法规,我国在相关政策和立法上还处于起步阶段,如果不尽快推进相关法规和激励机制的设立,那必将制约中国     

美国生物制品中孤儿药的研发现状 及对中国孤儿药研发策略的思考

过去30 年, 美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著。 对这30 年来美国FDA 批准的生物制品中孤儿药产品作一解析,回顾美国对生物制品中孤儿药的研发策略,介绍孤儿药开发的新型商业 模式,同时反思中国孤儿药研发策略。     

罕见病领域研究现状与趋势分析

罕见病是指发病率极低的疾病.目前全球约有8000多种罕见病.罕见病的有效防治是建设"健康中国"的重要组成部分.本文分析了全球罕见病领域研究态势及药物研发概况.结果表明,受政策和技术推动,罕见病领域研究呈快速增长趋势;研究热点主要包括罕见病突变基因的鉴定与治疗;技术开发重点主要包括罕见病药物研发、基因治疗病毒载体开发、罕...     

欧盟罕用药政策的分析及其对我国的启示

目的 通过分析欧盟及其成员国的罕用药相关政策,为我国罕用药及罕见病相关制度政策的制定提供参考。方法 采用文献研究法对欧盟及其成员国法国、意大利、荷兰、英国的罕用药相关政策进行检索,并比较分析四国相关政策与制度的异同点。结果 除欧盟统一的罕用药政策外,法国、意大利、荷兰以及英国均制定了相应的罕用药制度,设立罕见病治疗指导中心,有针对罕用药研发与价格制定的政策与措施,对于罕见病的治疗有相应的医疗保障制度,相应的政策制度较为完善。 结论 我国可借鉴其经验尽快制定罕见病的相关定义,建立罕见病中心,出台相应的研发激励与价格制定政策,并完善罕用药的报销与罕见病的医疗保障。     

日本制药企业加大对孤儿药的投入

制药企业纷纷表示,对孤儿药的投入不够。然而,在过去的几年里,出现了以罕见疾病治疗药作为研发重点的制药企业。日本政府也推出多项举措支持孤儿药尽快实用化。     

化学（2013 年10 月发布）

“化学前沿”从化学学科的角度报告了生物医药研究领域最新的理念和成就。报告中的信息和观点来源于汤森路透IntegritySM 数据库。该数据库结合了生物、化学与药物学等学科的大量信息。本期报告分为有机合成路线展示、研究中的分子骨架、新化合物的作用机制、新研发管线等几个部分,从不同方面描述了对疗效和安全性更好的药物的筛选过程,并介绍了孤儿药的研究现状。     

让“孤儿”不再孤单

有这么一群弱小、无助的人,他们仿佛孤儿般被人们遗忘在社会角落的一旁。然而他们比孤儿更不幸与无奈,每天还得忍受着病魔带来的痛苦。这群人便是“罕见病患者”,他们不仅要承担病痛带来的折磨,而且还要面临着治疗难、     

2023年新药研发发展现状与未来趋势

新药研发是制药行业的核心活动之一,成功发现和开发对疾病具有疗效的新药物需要跨学科的合作、大量的投资和对创新的不断追求。近年来全球新药研发竞争格局不断加速演变,我国众多创新药企寻求深层次变革与转型发展,并加快拓展海外市场。2023年,全球获批上市的创新药数量持续增长,同比增长17%,临床研究管线数量亦不断扩大;生物技术和基因疗法的发展日新月异,罕见病药物研发逐渐增多,免疫疗法领域研发取得显著成果。本研究从创新药物的类别和研发新格局等角度出发,对2023年新药研发发展态势进行梳理与总结,并展望未来发展趋势。     

“创新药物研发高层论坛”专家观点

对2015年1月30日召开的“创新药物研发高层论坛”的专家报告内容进行归纳总结,旨在为从事药品注册、创新药及仿制药研发、 药物临床试验质量管理规范（GCP）及药品非临床研究质量管理规范（GLP）工作的人士提供信息参考。     

2012年全球新药研发报告——第二部分：攻克制药/生物技术行业难关（续Ⅳ）

正如《2012年全球新药研发报告》第一部分所提及的,2012年有大量药物获得批准;而在上市新药中,相当一部分是用于治疗发病率较低的一些疾病的孤儿药。虽然这些药物不会成为“重磅炸弹”产品,但对于小范围的患者来说却是一大福音。这一发展方向顺应了制药业从通用型“重磅炸弹”药物生产转向个体化药物研发的趋势。许多制药公司将其作为解决专利悬崖问题的策略,原因在于2012年有大量专利到期药物都作为仿制药获批。该报告的第二部分总结了新药、生物仿制药及新上市的化学仿制药的新进展,以及制药行业内部如何通过战略性调整巩固其市场地位,如通过兼并并购、子母公司与产权转让等努力获得领先地位。这部分还包含了大量便于快速查阅的数据图表以及制药行业内的战略性调整的大致介绍。更多详细信息,例如作用机制、研究现状、药理学研究、药动学研究、临床研究发现及更新信息等可以查阅Thomson Reuters IntegritySM 和 Thomson Reuters CortellisTM数据库。     

罕见疾病及孤儿药物研究现状及进展

文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类,总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状,分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用,进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性,对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。     

中华慈善总会罕见病救助计划正式启动罕见病患者亟待全社会关注

2009年7月22日，中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞^TM慈善赠药项目启动会暨新闻发布会在人民大会堂隆重举行。     

大爱无疆——中华慈善总会罕见病救助计划正式启动

2009年7月22日，中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞^TM慈善赠药项目启动会暨新闻发布会在北京人民大会堂隆重举行。