神经修复学临床细胞治疗进展

细胞治疗作为21世纪新的临床医疗技术已成为当今研究热点,本刊4年前发文《神经修复临床细胞治疗现状与展望》,重点介绍神经修复治疗的细胞分类、概念梳理和误用纠正、临床应用探索和法律法规;旨在推动神经修复临床细胞治疗健康、有序和规范发展。近年这一领域又完成了不少临床研究,尤其是多中心、双盲(或观察者盲)、安慰剂和随机临床试验。遗憾的是,曾报道有效的细胞治疗(包括干细胞衍生细胞)多数不能被高循证医学证据水平临床试验证实,这一残酷现实结果与学术界、患者、政府管理层和企业投资者预期值相差甚远。因此并非所有细胞对任何神经系统疾病及不同时间窗都有临床治疗价值,实践是检验真理的唯一标准,作为新的临床医疗技术需要随机双盲高循证医学证据证实。本文重点介绍高等级循证医学证据结果,分析临床试验失败原因。已被高循证医学证据证实有效的神经修复细胞治疗是现阶段这一领域重要成果,应深化探索和加快其临床转化,使其真正成为现代医学临床医疗技术,满足人类神经退变、损伤和修复及延年益寿期望。本刊秉承“实事求是”的原则,坚守“开放、客观、公正”的立场,鼓励各位专家学者以客观数据和资料为依据,总结甄别已完成的相关研究治疗结果,调整并确保本领域创新能沿着正确路线探索,以更好更快地促进细胞治疗成为临床落地实用技术,为人类提供更多的健康服务。     

脊髓损伤的最新治疗进展

脊髓损伤以后引起原发性损伤和继发性损伤导致损伤的神经组织难以修复。目前脊髓损伤的重点主要集中在减轻和延缓继发性损伤造成的伤害。本文总结了近年来在脊髓损伤治疗领域的进展包括传统的药物治疗,细胞移植和基因治疗。目前动物实验研究表明细胞移植和基因治疗在治疗脊髓损伤的中取得了可喜的成果,将在未来临床应用中发挥重要作用。     

血红蛋白疾病基因治疗研究进展

血红蛋白疾病是由于血红蛋白分子突变造成其结构或合成异常引起的一类疾病,分为血红蛋白病和地中海贫血两大类。前者表现为血红蛋白分子的珠蛋白肽链结构异常,如镰刀状贫血;后者表现为珠蛋白肽链合成速率的降低,如β-地中海贫血。本文主要以β-地中海贫血和镰刀状贫血为例,从DNA水平、RNA水平和基因调控及干细胞移植等方面介绍血红蛋白疾病基因治疗的研究进展,并结合生命科学的最新发现,对该领域将来可能出现的新的治疗方法提出展望。     

几种疾病基因治疗的现状及评价

本简要回顾了基因治疗发展的历史及基本内容,着重综述了近年来在ＡＩＤＳ,肿瘤,ＡＤＡ－ＳＣＩＤ这种３种疾病基因治疗的资料并作一评价。     

直接转基因技术应用于神经系统基因治疗的研究进展

神经系统疾病的基因治疗是目前神经科学中发展比较迅速的一个领域,近年来研究发现,一此来源于单纯疱疹病毒,腺病毒和腺病毒相关病毒等的重组病毒表达载体能够将外源基因直接导入在体或离体培养的神经细胞。     

诱导胚胎干细胞向神经细胞分化方法的研究与探讨

胚胎干细胞(ES细胞)是一种能够在体外进行不断自我更新,并具有多种分化潜能的细胞。胚胎干细胞向神经细胞诱导分化的研究进展迅速,相关实验技术和理论也不断发展。总结了近年来各国研究者诱导小鼠和人胚胎干细胞向神经细胞分化的方法,分析了一些方法的原理并初步探讨其相关的分子机制,并提出一些可行性新方法。胚胎干细胞向神经细胞诱导分化因其体外的可操作性、来源的广泛性及质量可控性将有可能成为临床上治疗神经系统疾病的有效方法。     

线粒体移植治疗神经系统疾病的策略及机制

线粒体（mitochondria）承担细胞有氧呼吸功能，神经系统作为机体巨大耗能组织高度依赖线粒体结构和功能稳定。研究表明，线粒体异常是多种神经系统疾病发生发展的重要原因，靶向线粒体开发治疗神经系统疾病的策略已成为前沿和热点。其中，线粒体移植（mitochondrial transplantation）被认为有巨大治疗潜能。线粒体移植是将外源性健康线粒体以直接或间接方式移植进入受损机体，通过改善神经系统线粒体功能，最终达到改善或治疗神经系统疾病的目的。本篇综述回顾了线粒体移植治疗多种神经系统疾病的研究进展，重点阐述移植策略、细胞和分子机制及面对的挑战，以期为临床开发新的治疗手段提供线索与依据。     

骨髓基质细胞与神经损伤和神经退行性疾病

骨髓基质细胞(bone marrow stromal cells,BMSCs)又名成纤维细胞样克隆形成单位(fibroblast colonyforming units,CFU-F)、间质干细胞(mesenchymal stem cells,MSCs)、间质祖细胞(mesenchymal progenitor cells．MPCs)。本文统一用BMSCs这一概念,对其生物学特性及其神经损伤修复作用进行综述。     

癌症基因治疗新进展

随着癌症分子机理研究的深入和基因转移技术的快速发展,一种癌症治疗的新方法－基因治疗,已开始从理论研究向临床试验过渡,本着重介绍通过体细胞基因转移治疗癌症的各种可能性,包括反义核酸等信息药物,基因规换,基因免疫调节,自杀基因及正常细胞保护等。     

神经干细胞的研究现状及运用前景

近年来的研究表明胚胎期和成年期动物的神经组织及人脑中可以分离出神经干细胞.神经干细胞能不断增殖并且具有分化成神经元、星型胶质细胞和少突胶质细胞的能力.神经干细胞的这种特性为中枢神经系统退行性病变和损伤的治疗打下了基础.对神经干细胞的分布、生物学特性、鉴定、增殖与分化及其治疗中枢神经系统疾病中的应用前景进行了综述.     

骨髓基质细胞在细胞移植与基因治疗中的应用

骨髓基质细胞是研究最广泛的成体干细胞,用于临床细胞移植与基因治疗有诸多优点,论述了具有多向分化潜能的骨髓基质细胞,应用于细胞移植与基因治疗中的研究现状及发展前景 。     

神经营养因子

神经营养因子能够促进神经细胞的存活．生长和分化．神经营养因子可以通过逆向、正向、自分泌和非分泌等途径发挥神经营养作用．神经营养因子的作用具有多样性和复杂性,不同神经营养因子具有相互交叉但又各自特定的神经营养活性．种经营养因子研究为治疗早老性痴呆、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等神经系统退行性病变以及外周神经损伤带来了新希望。     

胶质细胞源神经营养因子治疗帕金森病的研究

胶质细胞源神经营养因子治疗帕金森病的研究唐剑闻（华东师范大学生物系,上海２０００６２）刘健郑仲承（中国科学院上海生物化学研究所,上海２０００３１关键词胶质细胞源神经营养因子帕金森病基因治疗帕金森病（Ｐａｒｋｉｎｓｏｎ＇ｓｄｉｓｅａｓｅ,ＰＤ）是一种常...     

心肌梗死细胞治疗的临床试验进展

干细胞移植治疗心肌梗死已有10余年历史,目的在于增加支架介入或冠脉搭桥治疗基础上的获益。细胞种类的选择是决定疗效的关键,大致可分为"第一代"和"第二代"干细胞。"第一代"是谱系非选择性干细胞,分自体和异体,早期阳性结果居多,近年多为中性结果。"第二代"是纯化干细胞,通过细胞表面标记分选出特定细胞谱系,即心脏干细胞,进行定向分化,在II期临床试验中展现获益。另外,近来诱导多能干细胞i PSC成为研究热点。目前干细胞直接心肌再生的证据很少,越来越多的研究肯定其旁分泌作用。     

重组腺相关病毒载体在肝疾病基因治疗中的应用及局限性

基因治疗(gene therapy)是近十年来随着现代分子生物学技术的发展而诞生的新的生物医学治疗技术.重组腺病毒伴随病毒是一种具有开发潜质的病毒载体,因此近年来对它的研究很是受人关注.肝炎、肝硬化、肝癌在我国乃至全世界是严重损害人们的健康,据此,国内外的研究人员对rAAV在肝疾病基因治疗方面做了大量的工作,本文对rAAV在肝疾病基因治疗中的应用和局限性研究进行综述.     

非病毒性载体在肝脏疾病基因治疗中的研究进展

基因治疗肝脏疾病的新策略已引起高度关注,在肝病的基因治疗中,最关键的是如何将治疗基因特异性地导入肝细胞中并适当表达.在过去的二十多年里,受体介导的基因给药系统广泛用于肝靶向基因递送,但一些非病毒载体的基因传递效率不高.本文综述了目前最常用的非病毒载体,包括其理化性质、优点和局限性,基因递送作用机理以及修饰后在肝靶向基因治疗中的应用,并综述了在肝细胞基因传递中常用的电穿孔技术和流体力学注射法等物理方法以及如何实现其最优化的转染率.     

Caspase与神经系统疾病

近年来,细胞凋亡发生机制的研究已取得众多进展。研究表明,许多神经系统疾病与caspase家族有着密切联系。现将细胞凋亡的最新研究结果及其与神经系统疾病的关系,尤其是caspase家族在神经系统疾病中的主导地位作简单综述,希望由此了解神经元细胞凋亡的内在机制并达到治疗目的。     

神经干细胞在缺血缺氧性脑病中的治疗前景

过去认为神经元受损伤后难以再生.近年发现神经干细胞(neuralstemcells,NSC)主要存在于胚胎和成熟个体的中枢神经系统(CNS)中,具有增殖和分化的潜能.NSC成为神经学科的热点课题,是神经发育和疾病研究的重要平台,作为新生神经细胞的“种子”,它为治疗缺血缺氧性脑病提供了新策略,尤其是中枢神经细胞的治疗性再生和基因治疗.对NSC的发育、组织学特点、增殖分化的调控及治疗前景进行了阐述.