罕见病基因治疗与孤儿药

孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基 因治疗因能够从根本出发,给患者提供 “一劳永逸”的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的 研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为 例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。     

全球免疫细胞治疗药物开发现状与趋势

目的:从产品开发角度分析免疫细胞治疗类药物的发展现状和未来趋势。方法:检索科睿唯安(Clarivate Analytics)的Cortellis数据库的数据,利用定量分析法和对比分析法对检索结果进行分析。结果:目前已有2种免疫细胞治疗类药物上市,1种免疫细胞治疗类药物处于预注册阶段,4种药物处于临床Ⅲ期,同时大量处于临床Ⅱ/Ⅰ期药物显示未来市场上将有更多免疫细胞治疗类药物。产品交易方面,目前在免疫细胞治疗类药物的商业交易也趋向频繁。通过列举分析目前已发生的交易金额前十的交易,发现其中药物开发及商业化许可是最主要的交易模式。结论:目前免疫细胞治疗类药物市场尚处于起步阶段,但随着未来技术的不断发展改进,相信未来有更多的药物进入商用市场,为癌症及其他疾病的治疗提供新的契机。     

动物分类学的研究现状和趋势

动物分类学始终是严格的动物学范畴内的一个学科,它的发展是早期自然史中的重要组成部分。分类学从种类鉴定,模式概念到种群概念已有很大的发展。分类学(Taxonomy)或称系统生物学(Systematic Biology)的范围不仅仅是编目和命名,而且还阐明生物间的演化关系,以及现生生物和过去不同时间生存过的生物的多样性。分类学是生物学各分支中最普遍存在的一门科学,生物科学中每一篇论文都要首先鉴别他们所研究的对象。但据调查在过去10～20年中分类学的教学和研究有所削弱。英国自然环境研究会组织的一个专家委员会提出的报告,认为这种情况的产生主要由于列下两方面的原因。     

罕见病治疗药物渐成为研发主流方向之一

以基因治疗为主的极其罕见病的医药品领域,开发、合作、获得批准等活动正在加速进行。     

国际重组蛋白药物市场和研发趋势的分析

从1982年美国批准第一个重组蛋白药物（重组人胰岛素Humulin）上市至今,已过去了四分之一世纪。重组蛋白药物虽仅占全球处方药市场的7％～8％,但却是增长最快的一类。目前,共有82个重组蛋白药物被用于临床,其中“重磅炸弹”15个,占总数的18％。2005年重组蛋白药物销售总额约410亿美元,而其中“重磅炸弹”的销售额合计约270亿美元,占总额的66％。2006年,美国和欧洲批准了第一个肺吸入型胰岛素上市;欧洲批准了第一个由转基因羊生产的重组人抗凝血酶用于临床,并批准了第一个重组蛋白仿制药物上市。重组蛋白药物市场已经从蛹发育为美丽的蝴蝶,但是,这只蝴蝶能够美丽多久,还受到多种因素的制约。本文以美国和欧洲重组蛋白药物市场为主,采用市场细分的方法,从重组蛋白药物种类的销售额入手,分析了市场及研发趋势,将对我们判断市场走向、提供创新思维和制定创新战略有实际的参考价值。     

生物固氮研究现状和趋势

研究生物固氮已有100年历史,自从1888年发现固氮生物以来,在固氮生态,生理、生化以及近年来迅速发展的分子遗传研究等方面做了很多工作。生物固氮研究,在近20年,几乎是发达国家的重要研究项目,不少发展中国家也给予重视,并积极开展研究。从七十年代中期召开第一次国际生物固氮会议,至今有七次。为了纪念发现固氮生物的德国科学家起见,1988年3月在西德科隆大学,暨该校成立600周年之际,召开了第七届国际生物固氮会议,有43个国家和地区的617名科学家参加。会议回顾了历史,展现了生物固氮研究现状和发展趋势。     

制药业聚焦罕见病领域

根据国家健康研究所（NIH）的数据,每种罕见病平均会影响20万美国人。而据估计,目前一共有7000种罕见病困扰着美国3000万美国人以及全世界的2．5亿人。因此,对于总体的影响,罕见病其实并不“罕见”。     

高通量测序技术在罕见病分子诊疗中的 应用及临床实例分析

罕见病病种繁多,且表型复杂多样,不仅仅体现在疾病间的不同,同一种疾病的不同患者在表型上也可能大相径庭。这种普遍存 在的遗传异质性和临床异质性,使罕见病的诊疗极具挑战。近年来,在后人类基因组计划时代,各种测序技术快速发展,使得大规模测 序如疾病目标基因集测序、全外显子组测序、全基因组测序等成为了现实。高通量测序技术可实现对多个靶基因进行高通量平行测序, 有效节约了成本与时间,越来越广泛地应用到临床疾病分子诊疗领域。分析传统测序技术与高通量测序技术的优缺点,介绍罕见病诊疗 中常用的高通量测序策略,并结合临床实例,综述高通量测序技术在罕见病诊疗中的应用。     

中医药防治艾滋病的研究现状与前景展望

已知众多天然药物具有抗HIV活性,因此中医药在防治艾滋病方面的作用愈来愈受到重视。本文简要综述了该领域近年来所取得的成就,并展望了其发展前景。     

全球寡核苷酸类药物开发现状与趋势

从产品开发角度分析寡核苷酸类药物的发展现状和未来趋势。     

从第十三届国际生物物理大会看生物物理学研究的现状和趋势

以梁栋材院士和中国生物物理学会理事长赵南明教授为首的中国生物物理学会代表团一行８人（其它６人：王书荣,张志鸿,王志珍,王宝翰,沈恂,王宏伟）参加了１９９９年９月１９－２４日在印度新德里举行的第１３届国际生物物理大会,来自５０多个国家和地区的６５０名生物物理学家出席了这次大会。大会期间还召开了ＩＵＰＡＢ（国际纯粹与应用生物物理联盟）代表大会,选举产生了新一届执委会。本次大会共举行了５次全体大会,２５个专题讨论会,和１次大会讨论。５个大会邀请报告和２５个专题讨论会的议题如下：１．大会邀请报告１．１蛋…     

油茶研究现状与展望

油茶 （Camellia oleifera ）是在中国分布较广、栽培面积较大的重要的南方木本油料植物．概述了油茶的生物学特性,及在育种、种植、低产林改造、病虫害、传粉等相关方面的研究,并提出在油荼产业的发展过程中传粉研究的必要性及提高油茶经济效益的可行性．     

红腹锦鸡研究现状

红腹锦鸡（Chrysolophus pictus）是国家二级保护动物。对红腹锦鸡的求偶行为、繁殖情况、种群密度、越冬生态、栖息地植被类型、生境利用及其季节变化等生态学研究较多;在解剖学方面,对红腹锦鸡胃血管、消化道和肝脏显微结构、肺微血管构筑、肾小球微血管构筑进行了研究;对人工养殖的红腹锦鸡的卵、肌肉及羽毛的营养组成进行了测定,发现红腹锦鸡卵的必需氨基酸（essential amino acid,EAA）组成模型与NRC（Narional Research Council of USA）蛋鸡理想氨基酸模型最接近;红腹锦鸡的人工养殖及疾病防治也做过一些研究。     

抗体药物研发现状与发展态势

抗体药物是以细胞工程技术和基因工程技术为主体的抗体工程技术制备的药物,具有特异性高、性质均一、可针对特定靶点定向制备等优点,在各种疾病治疗,特别是肿瘤治疗领域的应用前景备受关注。当前,抗体药物的研究与开发已成为生物技术药物领域研究的热点,居近年来所有医药生物技术产品之首。从分子构成来看．抗体药物可分为三类：①抗体或抗体片段．完整的抗体包括嵌合抗体、人源化抗体、人源抗体：抗体片段包括Fab等;     

生物制药产业发展现状与趋势分析

1全球生物制药产业概况 以基因工程、抗体工程或细胞工程技术生产的．源自生物体内的,用于体内诊断、治疗或预防的生物技术药物,已经成为利用现代生物技术生产的最重要的产品．并成为衡量一个国家现代生物技术发展水平的最重要标志。生物制药已成为制药业中发展最快、活力最强和技术含量最高的领域。从1982年第一个新生物技术药物基因重组人胰岛素上市至今．生物制药只有20余年发展历程．约有80余种产品。但这些产品却给世人带来了两个惊奇：一是体现在促进医疗水平的突飞猛进方面．生物技术药物在治疗肾性贫血、白细胞减少、癌症、器官移植排斥、类风湿性关节炎．糖尿病、矮小症、心肌梗死、乙型肝炎、丙型肝炎、多发性硬化症、不孕症、黏多糖病、高歇病、法布莱病、囊性纤维化、血友病、银屑病和脓毒症等这些以往难以医治的疾病中发挥了不可替代的作用。     

生物医学材料的研究现状与发展趋势

本文介绍了生物医用材料的发展历史及目前国内外的研究现状,分析了生物材料之所以在世界各国近年来特别受到重视的原因,最后结合目前我国生物材料的研究情况,提出了今后有关该领域研究的发展方向和设想。     

2023年新药研发发展现状与未来趋势

新药研发是制药行业的核心活动之一,成功发现和开发对疾病具有疗效的新药物需要跨学科的合作、大量的投资和对创新的不断追求。近年来全球新药研发竞争格局不断加速演变,我国众多创新药企寻求深层次变革与转型发展,并加快拓展海外市场。2023年,全球获批上市的创新药数量持续增长,同比增长17%,临床研究管线数量亦不断扩大;生物技术和基因疗法的发展日新月异,罕见病药物研发逐渐增多,免疫疗法领域研发取得显著成果。本研究从创新药物的类别和研发新格局等角度出发,对2023年新药研发发展态势进行梳理与总结,并展望未来发展趋势。     

诱导多能干细胞技术在药物研发领域中的前景

由于基础研究环境和临床环境之间存在的转化差异,使得药物在临床阶段取得成功仍然具有挑战性。诱导多能干(iPS)细胞的诞生为药物研发领域带来了新的希望,使研究者能在体外人性化各种药理学和毒理学模型。人iPS衍生细胞的可获得性,特别是可以定向分化成特定的功能性细胞、组织和器官,一方面为疾病机制研究与细胞治疗提供了全新的途径。另一方面,转化研究中的生物标记物提供了评估临床前基础研究环境和临床环境下毒理学及药理学影响的可衡量的指标,而iPS细胞给生物标记物的研究带来了全新的思路。从转化研究的角度概述了基于iPS细胞药物发现的现行策略,阐明了iPS细胞的潜力以及生物标志物在药物发现和发展整个过程中的作用,突出在该领域有待改进的地方,以期为进一步相关性研究提供一定参考,为新药研发提供新的思路与方法。     

医学真菌学研究现状与对策

真菌病尤其是深部真菌感染病例数日益增多,真菌病已成为影响人类生活质量、威胁生命健康的重要疾病之一.尽管医学真菌学研究这些年获得了显著进步,但仍有许多亟待解决的问题.深入研究病原真菌的特性,切实提高真菌病的诊断和防治水平,是每个医学真菌学工作者面临的严峻挑战.