“首届中国孤儿药研发论坛”专家观点

对2015 年4 月25 日召开的“首届中国孤儿药研发论坛”的专家报告内容进行归纳总结,旨在为从事罕见病诊断和孤儿药研发工 作的人士提供信息参考。报告内容涉及国内外孤儿药研发现状和前景、中国孤儿药政策和审评状况、罕见病诊断以及中国孤儿药研发的机 会等。     

“首届中国孤儿药研发论坛”专家观点（续）

对 2015 年 4 月 25 日召开的“首届中国孤儿药研发论坛”与会专家对话内容进行归纳总结,旨在为从事罕见病诊断和孤儿药研发工作的人士提供信息参考。来自产、学、研领域的专家从研发、临床、审评、投资、媒体等角度探讨了中国孤儿药研发策略。     

先进递药技术创新研究和专利保护

随着我国医保范围的扩大,保障全民用药安全、有效、经济成为医药领域的重大课题,针对制药企业如何在有效降低药品费用的基础上,让老百姓及时使用全新开发的特效药物成为全行业面对的巨大挑战。目前国内外成功开发全新化合物药物单体的难度不断提升,新药研究费用大幅度增加．新药研发周期持续延长,使得我国新药研发面临前所未有的冲击和考验。     

海外大型制药企业经营战略从“多元化”转向“选择与集中”

2014年4月22日,瑞士诺华（Novartis）公司宣布进行了大规模的业务重组。在从英国葛兰素史克（GlaxoSmithKline,GSK）公司收购癌症方面业务的同时,将除季节性流感疫苗之外的疫苗业务全部出售给葛兰素史克公司。此外,普通医药品业务由两家公司成立合资公司进行统一管理,诺华公司在合资公司里只占36．5％的股份。同时,该公司决定将动物药业务出售给美国礼来（EliLilly）公司。该公司与葛兰素史克公司的交易总额达250亿美元,与礼来公司的交易总额为54亿美元。     

大型制药企业进入特效药领域是逃脱“选择和集中”的象征？

2010年6月14日,美国辉瑞公司宣布,成立罕见病医药部门。该公司2009年末与以色列Protalix公司签订了戈谢病（Gaucher’s disease）治疗药物的开发销售合同,最近又从德国ErgoNex Pharma公司获得了肺高血压症临床试验药的权利等,强化了对特效药（orphan drug）的开发,表现出了正式进入该领域的姿态。