干细胞治疗：从研发到应用

干细胞治疗的应用既离不开基础研究的发展和技术的不断进步,也离不开科技政策的支持、生产工艺的进步、临床研究的发展,以及企业对干细胞相关产品的开发。本文从管理政策、生产技术、临床研究、产品开发等多个角度,就与干细胞治疗相关的研究现状和前景进行评述。     

关节腔内注射细胞制剂治疗骨关节炎的临床研究进展

关节腔内注射细胞制剂是治疗骨关节炎(OA)的新趋势,且展现了良好的临床效果、安全性及可行性。细胞制剂有多种类型,包括血小板、干细胞和单个核细胞(MNCs)。血小板制剂倾向于基层医疗机构应用和早期OA患者的治疗;MNCs较适用于不具备干细胞培养条件的医疗机构和中期OA患者应用;而干细胞制剂较适合高级别医疗机构和晚期OA患者应用。虽然腔内注射细胞产品治疗OA进行了大量临床研究,但亦有不足;因此制定腔内注射治疗OA不同细胞制剂的质量控制标准、临床应用标准和进行大样本多中心随机对照临床试验势在必行。探索外泌体、外周血MNCs治疗OA的临床研究及其分子机制,是研究的新切入点。     

干细胞与转化医学研究进展浅析

干细胞与医学转化是近阶段比较热门的学科。由于干细胞的多种分化潜能和高度的自我更新能力,已经成为修复生命有机体功能细胞的种子细胞,而且在再生医学和组织工程中愈发引起人们的广泛重视。干细胞在临床转换应用的实验研究结果给许多种疾病带来了希望,它克服了临床常规治疗的局限性。目前,干细胞的临床研究处于一个快速的发展阶段,世界各国均高度重视。我国政府对干细胞研究也高度重视,加大了科研的投入,加强了规范化管理,制定了相关政策。如果在干细胞治疗的领域采用转化医学的模式,将科研与临床密切的联系结合,重视在大型实验动物如猪、犬、猴的人类疾病的动物模型的干细胞治疗应用研究,将会促进干细胞临床转化的速度。     

中国及中国科学院干细胞与再生医学研究概述

干细胞与再生医学研究已成为当今生命科学研究领域的前沿和热点,日益表现出巨大的临床应用前景和产业潜力,有望解决人类面临的重大医学难题。近年来,我国干细胞与再生医学研究获得了突飞猛进的发展,取得了多项重大成果,已成为世界干细胞研究领域中的重要力量。概述了我国干细胞与再生医学研究的发展现状,介绍了中国科学院"干细胞与再生医学研究"战略性先导科技专项的实施进展情况,并为我国干细胞研究领域的发展提出了建议。     

基于文献计量学的中国干细胞治疗临床应用现状研究

目的通过文献分析了解中国干细胞治疗技术临床应用概况。方法利用文献计量方法和社会网络分析等方法,对万方数据库、中国知网(CNKI)数据库、维普数据库和中国生物医学文献(Sino Med)数据库收录的干细胞治疗病例报告进行分析,并利用TDA和Ucinet等软件展现了分析结果。结果我国1998年就有干细胞移植治疗翼状胬肉的报道,自2000年以后,每年都有干细胞治疗相关的病例报告,迄今为止,有近500家机构发表了相关论文;治疗病例涉及眼病、心血管疾病及周围血管疾病、内分泌病与代谢病、神经系统疾病和消化系统疾病等多种类型的疾病,主要利用自体骨髓干细胞、间充质干细胞、脐带血干细胞和神经干细胞等。结论中国的干细胞治疗技术和市场未成熟,也未得到国家的正式审批,符合临床试验基本标准的前瞻性对照试验并未见相应数量的报告,但是通过文献报道可以看出,已经有大量医疗机构开展相关治疗业务,迫切需要严格区分研究与应用,弥补监管空白。     

干细胞产业发展探索:浅谈上海市东方医院在干细胞转化领域的实践

干细胞是一类具有无限分化能力和修复器官功能的原始细胞,是一种重要的细胞资源,具有巨大的研究价值和临床应用前景。干细胞及其衍生组织、器官可应用于临床,形成一种全新的治疗手段或"药物",干细胞治疗将在未来5到10年对传统医疗行业产生颠覆性突破,也将促进现代制药业巨大转型,同时产生巨大的新兴市场。如何正确理解国家政策合法开展干细胞临床研究推进干细胞产业发展是值得关注的重要课题。本文浅析了干细胞的概念以及发展现状,阐述了近几年医院在探索干细胞领域的实践以及成效,并展望了干细胞的未来发展前景。     

间充质干细胞治疗新冠肺炎的科学性和可行性探讨

自新型冠状病毒肺炎(Coronavirus disease 2019, COVID-19)(以下简称"新冠肺炎")暴发以来,国内外研究团队积极探索可行的治疗方案,但截至目前,尚无针对新冠肺炎的特效治疗药物.间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs)是一类多潜能组织干细胞,具有免疫调节和组织修复功能.应用MSCs治疗急性肺损伤、重症肺炎、急性呼吸窘迫综合征的临床研究显示, MSCs输注有良好的安全性和有效性.目前,国内外已有多项利用MSCs治疗COVID-19的临床试验正式注册,正在开展临床研究.结合COVID-19的病理特征和目前研究情况,本文主要探讨MSCs治疗新冠肺炎的科学性和可行性,以期为正确把握和评判MSCs在COVID-19的潜在治疗价值提供有益的参考信息.     

《干细胞临床研究管理办法(试行)》发布

<正>国家卫生和计划生育委员会、国家食品药品监督管理总局近日联合发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《管理办法》)。这是我国首个针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件,旨在规范干细胞临床研究行为,保障受试者权益,促进干细胞研究健康发展。《管理办法》明确,从事干细胞临床研究的医疗机构     

间充质干细胞制备及质量控制技术规范（征求意见稿）

<正>一、前言根据中华人民共和国卫生健康委员会相关标准制定的基本原则,结合《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》、《干细胞通用要求》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》、《中华人民共和国药典》、《环境空气质量标准》、《实验室生物安全通用要求》、《实验室建筑技术规范》、《洁净室施工及验收规范》等规范性文件,制定《临床级人间充质干细胞分离、培养、扩增、超低温冻存、复苏、移植前制备及其质量控制技术规范》,简称间充质干细胞制备及质量控制技术规范。二、范围     

病毒载体与造血干细胞基因治疗

多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞。造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞。成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移,还需要治疗基因的长期、高水平表达。反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体,结合优化的造血干细胞转导条件,其介导的腺苷脱氨酶缺陷引起的严重联合免疫缺陷和X染色体连锁的严重联合免疫缺陷的基因治疗已经获得初步成功;其他整合型病毒载体如慢病毒和腺相关病毒载体,也在临床前造血干细胞基因治疗研究中得到广泛应用。从病毒载体、基因转移和基因表达等几个方面综述了造血干细胞基因治疗的临床前和临床研究的重要进展。     

间充质干细胞过滤分离器制备人羊膜间充质干细胞的研究

自然存在的间充质干细胞数量少,限制了其研究应用。依靠自主发明的间充质干细胞过滤分离器,分离制备了人羊膜间充质干细胞,并对制备的干细胞进行了三维培养扩增。结果表明,制备的干细胞形态长势良好,并能诱导分化为类胰岛样组织。与常规方法相比,干细胞收获率提高了8倍以上,且细胞活性状态良好。间充质干细胞过滤分离器可以批量制备高质量的各种间充质干细胞,有利于高效率地建设各种间充质干细胞库,以促进间充质干细胞的研究应用。     

间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎的研究进展与应用前景

当前新型冠状病毒肺炎疾病已在全球大规模蔓延,严重危害人类的健康。新病毒感染性强并且感染后重症患者病死率较高,目前尚无有效的特异性治疗药物,因此亟待寻找安全有效的治疗方法。间充质干细胞(Mesenchymal stem cells,MSCs)具有强大的免疫调节和组织损伤修复与再生的生物学功能,因此作为一种干细胞疗法有潜力降低新冠肺炎重症患者的组织损伤和死亡率。目前,我国和国外多家研究机构已启动多项MSCs治疗新型冠状病毒肺炎的相关临床研究项目,已初步证实该疗法的安全性和有效性,因此具有非常良好的临床治疗前景。     

人间充质干细胞的无异源培养体系研究进展

人间充质干细胞具有自我更新和多向分化的潜能,越来越多的应用于细胞再生医学领域。临床应用细胞制剂的制备,需要在GMP指导下对人间充质干细胞进行体外扩增。传统的方法人间充质干细胞扩增方法含FBS,但由于存在批次间质量差异、异源污染和免疫排斥风险,无异源培养方法显得尤为必要。多种替代FBS的人源性血液成分已经在研究之中,如血清、血浆和血小板衍生物等。化学成分限定性培养基是标准化的最终目标,目前已有商业化的培养基上市。无异源培养基是临床细胞分离和扩增的前提,可保证临床细胞治疗应用的安全性和有效性,是该领域走向产业化的必然趋势。本文对人间充质干细胞的无异源培养体系研究进展做一综述。     

军事医学科学院干细胞与再生医学研究回顾与展望

干细胞具有高度自我更新、增殖和多向分化潜能,因而成为再生医学的基础.作为中国干细胞研究与应用的＂先驱＂单位和优势单位之一,我院早期开展造血干细胞生物学性能、造血调控机制、造血干/祖细胞扩增和定向诱导分化的研究,取得了一系列重要成果.相继开展的造血干细胞移植等系列研究和应用也取得了突出的成绩.近年来,我院又系统开展了胚胎干细胞自我更新与干性维持机制、干细胞增殖分化调控、干细胞建系与建库技术造血发育调控与造血干细胞移植新策略、成体干细胞治疗、肿瘤干细胞筛选与鉴定、干细胞为种子细胞的三维组织构建、干细胞再生相关药物等多个领域的研究,并取得突出进展进一步我们将瞄准干细胞与再生医学的重大科学问题和关键技术,建立高水平的研究和应用基地,形成我院干细胞与再生医学研究开发的关键技术体系,研发系列具有自主知识产权的关键技术和产品,并培养优秀的科研团队,进入世界先进行列.     

干细胞对皮肤瘢痕的治疗作用

皮肤瘢痕的治疗是临床难题,近年开展的干细胞移植为皮肤瘢痕的治疗开辟了一种新的治疗方法。为评估干细胞对皮肤瘢痕的治疗作用,探索皮肤疤痕的有效治疗方法,本文对干细胞对皮肤瘢痕的治疗作用进行了综述。已报道的临床多种干细胞治疗皮肤疤痕,均取得了较为肯定的治疗效果,但从整体水平观察,还处于初步探索阶段,积极开展不同种类干细胞对不同种类皮肤瘢痕类型的治疗效果,给药途径、干细胞浓度、剂量和安全性等多中心系统的规范研究,及治疗机制的深入探讨,将有力促进干细胞治疗皮肤瘢痕的广泛临床应用。     

获得多能性干细胞的方法

胚胎干细胞系的获得为细胞和器官损伤及病变的治疗提供了新的途径,但是治疗用细胞和受体病人之间免疫不相容问题妨碍了干细胞临床应用.近年来对分化细胞重编程研究使研究人员可以获得多能性干细胞,这为解决这一难题带来了新的希望.对获得多能性干细胞所涉及的机制以及方法进行了综述.     

干细胞研究与人类健康

干细胞作为一种具有再生各种组织器官潜能的组织细胞,在器官移植、细胞治疗、组织工程、生殖医学等多个领域的基础研究与临床应用前景广泛。干细胞研究已经成为国内外生物学研究的热点,并且是我国"十二五"期间重点支持的研究领域。为促进国家干细胞研究领域的发     

间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎研究进展及相关临床试验难点

当前新型冠状病毒肆虐,全球确诊患者超过3 500万例,累计死亡患者超过50万例,对于突发疫情,临床尚缺乏有效特异性治疗,新型冠状病毒已成为危害人类健康、社会发展的主要公共卫生问题。间充质干细胞具有抗炎和免疫调节功能,可降低重症患者体内由冠状病毒引发的细胞因子风暴,改善患者肺部纤维化,促进损伤肺组织修复,有望降低新冠肺炎的死亡率。目前已开展多项间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎临床试验,初步证实了间充质干细胞应用在新冠肺炎方面的安全及有效性。在间充质干细胞治疗新冠肺炎取得进展的同期,还应看到该疗法独有特点及疫情严峻形势对临床试验开和及评价带来的问题与挑战,包括临床试验方案设计、干细胞质量管理以及治疗中的伦理考量。只有对其加以重视,才能保证在严峻疫情下安全有效地开展间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎的临床试验。     

干细胞技术在战（创）伤救治中的作用与展望

世界新军事变革所带来的军队建设和作战方式的革命性变化正冲击着军事医学领域.现代战（创）伤的救治更加重视组织功能的恢复与重建.干细胞治疗作为一项逐渐成熟的新兴再生技术,已在眼、耳、脑、脊髓、外周神经、肌肉、骨髂、肺、心血管、皮肤、肾脏等组织器官中得到广泛深入的研究,极有可能完全改变现有的治疗方法和恢复手段.军队目前尚未构建战备干细胞库,建设军队自己的临床级战备干细胞库,深入开展干细胞技术研究对现代战争中军人的创伤救治与修复有着特殊的价值.     

造血干细胞及其应用研究进展

造血干细胞(hematopoietic stem cells, HSCs)是一类多能干细胞,位于特殊的造血微环境,主要存在于骨髓中。其能自我更新和多向分化为各种功能的血细胞,维持血液系统的建立和动态平衡。造血干细胞的这些重要特性以及造血干细胞移植在临床上的广泛应用,结合基因治疗和基因编辑技术的进步,使得基于造血干细胞治疗多种血液疾病和免疫疾病的基因治疗研究在近年来取得了很大的进展。该文将从造血干细胞生物学特征、来源、造血干细胞微环境的基础研究,以及造血干细胞基因治疗、自体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血等方面的临床研究和应用进展进行综述。