基于干细胞的再生医学产品研究进展与监管现状

随着干细胞基础研究与临床应用的快速发展,近年来针对重大及难治疾病治疗的再生医学产品不断涌现.干细胞具有自我增殖与分化的特性,再生医学产品复杂、多样,细胞性质与风险各异,其研究制备及临床试验中存在较高的变异性和不确定性(如细胞生存、分化、迁移、定植等过程中培养、诱导条件或个体化方面的差异).因此,基于干细胞的再生医学产品按照药物监管极具挑战性.文章总结了国际上已上市干细胞药物的研究进展,比较了再生医学监管领域美国FDA、欧盟EMA、日本PMDA的监管法规和技术指导原则,重点探讨了干细胞产品药学审评的一般考虑,以期为国内干细胞药物的研发与评价提供参考.     

科研快讯

美国首次认同中医药学为独立科学体系人民日报北京8月2日电:记者今天从中国中医科学院获悉:美国食品药品管理局(FDA)新近发布了一份指导性文件《补充和替代医学产品及FDA管理指南(初稿)》,将包括中医药在内的传统医学从"补充和替代医学(CAM)"中分离出来,首次认同中医药     

2022年再生医学领域发展态势

再生医学领域经过多年的发展,在多种疾病治疗中展现出巨大应用潜力。近年来,大数据、学科融合等研究理念的不断渗透,以及一系列通用技术在再生医学领域的广泛应用,推动再生医学研究广度和深度持续拓展,领域范畴也不断拓宽,为该领域带来了全新的发展机遇。本文从科技规划、监管政策、科技及产业进展等角度,对再生医学热点领域2022年的发展趋势进行了分析,并对相关领域未来的发展进行了展望。     

美国生物制品中孤儿药的研发现状 及对中国孤儿药研发策略的思考

过去30 年, 美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著。 对这30 年来美国FDA 批准的生物制品中孤儿药产品作一解析,回顾美国对生物制品中孤儿药的研发策略,介绍孤儿药开发的新型商业 模式,同时反思中国孤儿药研发策略。     

多效生长因子促进造血干细胞再生

美国科学家日前通过实验确认，多效生长因子可促进造血干细胞扩张和再生。这项成果在再生医学领域具有广阔应用前景。     

FDA顾委建议批准用Intron A治疗慢性乙肝

一个医学顾问委员会一致建议美国食品药物管理局(FDA)批准Schering Crop.(Madison,NJ)的干扰素-α2a产品Intron A用于治疗慢性乙型肝炎。该药已获准在美国治疗丙型肝炎、卡波氏肉瘤、阴疣及发状细胞白血病。在临床试验中,以乙肝病毒标记的减少量为指标,测出Intron A的有效率为42％。乙型肝炎目前尚未有批准的治疗药物。仅美国就有1百万患者。急性乙肝患者中有5％—10％发展到顽固状态。该药用法     

干细胞的“法规—监管—指导原则”体系

干细胞是现代再生医学的重要组成部分。就临床转化而言,作为"药品"或"医疗技术"的干细胞,其整个研发路径充满各类挑战。在"法规-监管-指导原则"监管体系中,这些挑战可分别归纳到"法规"、"监管"或"指导原则"三个层次。我国以往的法规监管体系发展相对滞后,导致整个监管体系的各个层面均存在不同程度的问题,加之整个社会法规意识淡薄,与研发相关的监管问题在我国表现的尤为突出。本文主要从学术探讨方面,以讨论生物医药的"法规-监管-指导原则"体系为基础,试图理清我国干细胞研发中的各种问题与该体系不同层面的对应性,目的是帮助在干细胞研发及监管中建立有效的法规监管思维,进而建立相关监管措施或监管体系。     

在美国获批准的首例甲型肝炎疫苗

美国食品与药物管理局(FDA)已批准Smithkline Beecham plc(Philadelphia,PA)公司销售它的Havrix甲型肝炎疫苗,使Havrix成为首先在美国出售的抗甲肝疫苗。该公司于1992年为此药物提交了一份产品许可申请,FDA顾问委员会去年作的评审。目前,出售该疫苗的国家有40多个;英国是三年前批准该产品的。     

再生医学发展态势及发展建议

再生医学为一系列无法治愈疾病带来希望,展现出巨大发展前景。近年来,生物技术的快速发展和学科之间不断交叉融合渗透,不仅促进了再生医学的更快发展,同时也拓展了原有的再生医学体系,推动再生医学进入发展新阶段。文章分析了国际再生医学发展新阶段的特征和发展趋势以及我国的发展现状,在此基础上提出了我国未来再生医学发展的政策建议。     

关于干细胞临床产业化的一些思考

干细胞的基础研究和临床应用是近几年国内外的热点之一。但是因为没有产业化的明确途径,这个领域的产业化发展缓慢,很有可能像基因治疗和肿瘤疫苗的产业化一样无疾而终。本文探讨了干细胞治疗能够产业化之前需要解决的几个问题。从技术层面,我们比较了胚胎干细胞和成体干细胞,自体干细胞和异体干细胞的优缺点和国内外公司采取的一些途径。从政策方面,我们探讨了把干细胞治疗作为一种医疗技术还是一类医药产品的优缺点,比较了美国FDA和国内监管部门的相关政策,也提出了进一步的问题。最后,我们以美国FDA刚刚批准的Provenge为例,对细胞治疗和干细胞治疗的产业化提出了一些希望和想法。     

科研快讯

PNAS:诱导成人皮肤细胞转化成神经干细胞据美国物理学家组织网4月25日报道,美国戴维.格拉斯通研究所的研究者丁盛(音译)报告称,他通过细胞重组技术,对现有的诱导多功能干细胞(iPS细胞)技术进行改进,将成人皮肤细胞直接转化成了神经干细胞,新方法在再生医学领域具有重要的应用潜力。相关研究发表于4月25日出版的美国《国家科学院院刊》(PNAS)上。     

美国FDA食品检查制度对中国的启示

总结了美国FDA食品检查制度的特点，并结合我国现状，提出加快完善食品检查制度顶层设计、加强职业化食品检查员队伍建设、创新智能检查方式、重视监管科学发展等建议，以期进一步完善我国食品检查制度。     

PNAS：诱导成人友肤细胞转化成神经干细胞

据美国物理学家组织网4月25日报道，美国戴维·格拉斯通研究所的研究者丁盛（音译）报告称，他通过细胞重组技术，对现有的诱导多功能干细胞（iPS细胞）技术进行改进，将成人皮肤细胞直接转化成了神经干细胞，新方法在再生医学领域具有重要的应用潜力。相关研究发表于4月25日出版的美国《国家科学院院刊》（PNAS）上。     

“旅美华人干细胞协会”在美国成立

近日,旅美华人干细胞协会(Chinese Stem Cell Association in USA,CSCA)在美国首都华盛顿成立。该协会致力于构建一个旅美华人学者间交流和合作的平台,促进中美两国干细胞专业人员在干细胞和再生医学领域相关的基础科学和应用性研究,技术创新和成果推广,政策沟通和信息分享,以及临床应用和管理咨询等多行业、跨学科的合作。该协会还致力于协助、建立和促进相关专业协会之间多种形式的科技交     

干细胞临床应用现状及管理对策

干细胞研究及以其为基础的再生医学技术已经成为生物医学发展水平的重要标志之一。对于大量组织器官缺损或功能障碍患者构成的巨大医疗市场来说,干细胞与再生医学的研究与开发将产生重要影响,其进程也日益加快。干细胞根据来源和获得方式可分为胚胎干细胞、重编程干细胞及成体干细胞等类型,不同类型干细胞特点不同,技术成熟程度处于不同发展阶段,在可能的使用过程中风险规避的策略不同,不同来源的干细胞产品针对的临床适应症和准入标准也不尽相同。在概述这三类干细胞基础研究的基础上,对应用现状和发展趋势进行述评,并提出相关的管理策略。     

干细胞与再生医学技术发展态势研究

20世纪以来,干细胞与再生医学技术一直是国际生物医学领域的热点前沿之一,它为保障人类生命健康、改善人类生存质量和延长人类寿命发挥不可替代的巨大作用。因此,美国、欧洲国家、日本和中国等科技大国均将该领域纳入了国家科研与产业发展的重点战略中,并通过专项扶持、政策补贴、立法保障等方式激励该领域的创新发展。通过对近年来国际科技战略和科技研发态势的梳理分析,发现该领域的国际战略布局规律,揭示我国在该领域的领先优势与弱点,为我国未来干细胞与再生医学技术发展提出相关参考建议。     

E5随Centoxin共沦落

美国粮药局(FDA)日前已将Xoma公司的“旗舰”产品E5(用于治疗败血性休克的抗内毒单抗)打回。尽管公司分头进行了两套临床试验,FDA对所提交的数据仍不满意。就象对手Centocor公司一样,Xoma在该药的过关与否押了不少赌注。不过,分析家认为,由于高成本、高风险、成功率小,这两种药都不会走运。在4月份,Centocor因其Centoxin被FDA驳回而损失惨重,已裁员225名。6月4日,就是FDA拒批E5的那一天,Xoma的股票从20.00落到15.25美元。在此前一天,Cent-     

FDA管理新定义

5月26日,副总统丹·奎尔宣布了美国食品药物管理局(FDA)关于基因工程食品的准则。这是走向美国消费大众的一大步。有一点是非常重要的,那就是:FDA的食品生物技术管理应当符合产业界的如下宗旨,即以合理的价格向关心健康问题的民众提供更多品种的优秀产品。何以见得FDA的政策(具体地说是基因工程食品管理准则)符合大众的利益?因为该准则: 1.打开了通往新的生物技术的通道,将使消费者受益于改良的营养、低饱合脂肪水平、低有害物质、     

HIV试验查出抗体血液筛选中未检测出的感染样品

美国食物和药物管理局(FDA)对于防治艾滋病药物的申请,反应越来越快,而且为它们的批准进行疏通工作。可是,最近美国Abbott公司研制了一种新的检测艾滋病的试剂。证明现有的一些血液筛选方法存在着某些缺点,这必将使FDA受到更大的舆论压力。 Abbott公司的这个产品正作为诊断试剂报批,它能够检查一种艾滋病抗原p24。这种抗原在感染约两周后和在显示抗体前两周在血中出现。由Abbott公司的Swsan Stramer领导的研究小组在最近的一项研究中检测了7个人的血浆。用现在一般血库采用的筛     

国内外特殊医学用途配方食品发展概况

综述了以美国、德国、日本、中国为代表的全球特殊医学用途配方食品的法规监管、市场格局,统计了市场上不同类型的特殊医学用途配方食品中主要营养成分的含量范围,旨在为特殊医学用途配方食品的研究和发展提供参考。