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<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该 相似文献
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用于基因治疗的病毒载体 总被引：4，自引：0，他引：4
近几年来,基因治疗研究发展迅速,目的是将外源基因导入靶细胞,在体内产生疗效。早在１９９０年美国ＮＩＨ的研究人员就将腺苷脱氢酶（ａｄｅｎｏｓｉｎｅｄｅａｍｉｎａｓｅ,ＡＤＡ）基因导入病人的淋巴细胞,改善了由于ＡＤＡ基因缺损造成的免疫缺陷［１,２］。基因... 相似文献
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带HSV—tk基因的重组腺病毒基因治疗小鼠B16黑色素瘤的实验研究 总被引：1，自引：0，他引：1
我父成功开展了携带单纯疹疹Ⅰ型病毒胸腺嘧啶激酶基因（Ｈｅｒｐｅｓｓｉｍｐｌｅｘｖｉｒｕｓｔｈｙ－ｍｎｉｄｉｎｅｋｉｎａｓｅ,ＨＳＶ－ｔｋ）的复制缺陷型重组腺病毒Ａｄ（ＨＳＶ－ｔｋ）结合使用ＧＣＶ治疗Ｃ５７ＢＬ／６小鼠Ｂ１６黑色素瘤的离体及动物试验。 相似文献
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高同型半胱氨酸血症是动脉粥样硬化 (ａｔｈｅｒｏｓｃｌｅｒｏｓｉｓ,Ａｓ)的一个独立危险因素 ,胱硫醚 β 合酶 (ｃｙｓｔａｔｈｉｏｎｉｎｅβ ｓｙｎｔｈａｓｅ,ＣＢＳ)是参与同型半胱氨酸代谢的关键酶。ＣＢＳ活性异常与Ａｓ关系密切。但在Ａｓ发生过程中 ,ＣＢＳ基因表达及活性是否发生变化尚未见报道。本文观察ＣＢＳ基因在不同组织中的表达活性及其在Ａｓ时的变化规律。1 材料与方法(1)大鼠Ａｓ模型的建立与实验分组 采用高脂、高胆固醇和高ＶｉｔＤ3 饲喂法快速建立大鼠Ａｓ模型 ,即Ａｓ组 ;以标准饲料喂养的大鼠为对照组。(2 )… 相似文献
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花生胚发育过程中,子叶和胚轴中都出现ＢＡＰＡａｓｅ活性,花生种子明发时,子叶和胚轴中的ＢＡＰＡａｓｅ活性迅速上升,子叶中无新的ＢＡＰＡａｓｅ合成,胚轴中能重新合成ＢＡＰＡａｓｅ。ＡＢＡ抑制子叶和胚轴中ＢＡＰＡａｓｅ的活性,抑制胚轴中ＢＡＰＡａｓｅ活性所需的外源ＡＢＡ浓度更高,Ａｃｔ＝Ｄ和ＣＨＭ不能逆ＡＢＡ对ＢＡＰＡａｓｅ活性的抑制作用。 相似文献
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Ｓａｓａｋｉ等在ＰｒｏｃＮａｔｌＡｃａｄＳｃｉＵＳＡ 2 0 0 0年第 4期上报道了一种不依赖甲硫氨酸的翻译起始方式[1] 。ＰＳＩＶ (Ｐｌａｕｔｉａｓｔａｌｉｉｎｔｅｓｔｉｎｅｖｉｒｕｓ)是一种昆虫ＲＮＡ病毒 ,属蟋蟀麻痹样病毒组 (Ｃｒｉｃｋｅｔｐａｒａｌｙｓｉｓ ｌｉｋｅｖｉｒｕｓｅｓ) ,为正链ＲＮＡ病毒。属于该组的还有ＤＣＶ、ＲｈＰＶ、ＨｉＰＶ等。该组病毒的理化性质与哺乳动物的小ＲＮＡ病毒 (ｐｉｃｏｒｎａｖｉｒｕｓ)相似 ,但基因图 1 (Ａ)ＰＳＩＶ基因组结构 ;(Ｂ)预测的外壳蛋白编码区上游的茎环结构组织不同。… 相似文献
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