AlnylamPharmaceuticals公司应用RNAi治疗高脂血症目标是研发全身给药的药物

以RNAi应用于医药品为目标，Alnylam公司因拥有大量的专利而出众。利用siRNA成功地降低了小鼠的胆固醇，于是把目标确定为开发每月给药一次的高脂血症治疗药物。[编者按]     

化学修饰的siRNA首次成功用于降低动物总胆固醇

RNA干扰(RNAinterference,RNAi)诱导的基因沉默具有高效性和特异性,具有很好的基因药物开发前景,但体内普遍存在的核酸酶会迅速降解外源性RNA,限制了基于RNAi的药物开发。近期,Alnylam公司的Soutschek等将针对apoB基因的siRNA尾部连接胆固醇分子(chol siRNA),大大延长了siRNA在     

日本研究人员成功开发强力诱导正常血管新生的siRNA制齐

日本siRNA药品风险投资企业Alfagene公司．与东京都临床医学综合研究所癌症生活习惯病的项目负责人芝崎太等一道成功地开发出诱导正常血管新生的siRNA制剂。它是继日本新药公司和GeneCare研究所之后．第三个拥有siRNA药品临床开发渠道的企业。它必将引发与肝细胞生长因子（HGF）质粒制剂、成纤维细胞生长因子（FGF）基因治疗和成人干细胞移植等先行血管再生疗法之间的一场竞争。今后的焦点很可能会转移到再生血管的质量和成本的竞争上。     

首例RNA干扰药物问世及该领域技术演化历程

近期,RNA干扰(RNAi)制药公司Alnylam开发的小干扰RNA (siRNA)药物ONPATTRO?美国食品与药物管理局和欧盟委员会批准上市,用于治疗成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病变.这是全球第一款RNAi药物,该事件标志着人类继小分子化合物、单克隆抗体蛋白类药物后,在前沿生物制药领域实现了新的突破,意味着RNAi疗法从基础研究到临床治疗的开发全过程首次贯通,具有里程碑式的意义.本文概述了该药物及适应症的基本情况,介绍了RNAi发现历史、作用机理与药物特征,RNAi药物的研发历程,以及该领域关键技术的最新研究进展.     

RNA干扰技术又有新突破

Alnylam生物公司最近发现利用小片遗传物质通过RNA疗法干预阻断老鼠体内的一种特殊基因的表达,使实验老鼠体内的胆固醇含量明显下降。RNAi疗法是通过植入微小的RNA分子来激活一种特定的细胞,以阻止相关基因,这一研究表明核糖核酸干预疗法(RNAi)可以用来治疗许多疾病。研究人员已经开始利用这一疗法为黄斑变性的眼科疾病进行临床试验,     

直逼抗体药物死角的适配子药物高度期待能有广泛的治疗范围

美国的RNAi药物开发方兴未艾,多个公司竞相展开治疗老年黄斑性病变（AMD）药物的临床试验．进入了RNAi药物开发竞争第1个阶段。但是在美国已经存在治疗AMD的实用化核酸药物,它就是已经于2004年12月获得美国食品与药物管理局（FDA）批准的美国Pfizer公司的“Macugen”。由于发售的时间不长．该药的销售额还不是很理想。但是Pfizer公司表示．眼科医生对该药的反映很好．该药的启动阶段十分顺利。而日本Pfizer公司也在日本国内开始着手进行临床试验．现在已经进入第Ⅱ／Ⅲ阶段。     

2004后基因组高峰会议第二轮通知

20 0 4年 5月 2 0～ 2 2日　北京　大观园酒店本次会议特邀美国冷泉港实验室的基因表达调控专家AdrianR .Krainer教授 (EukaryoticmRNAProcessing一书的作者 )和华大基因研究中心主任、人类基因组计划中国总协调人杨焕明教授为本次会议的主席 ,并邀请RNAi和核酶专家、美国贝克曼研究所分子生物学主任JohnJ.Rossi(IntracellularRibozymeApplications:PrinciplesandProtocols一书的作者 )做关于RNAi的基调发言。届时还有美国癌症研究所、Affymetrix公司、系统生物学研究所、哈佛大学、耶鲁大学、德国MaxPlanck医学研究所以及百时美…     

美国Syntex公司计划1990年在日本设立研究所

美国 Syntex 公司(加利福尼亚州 Palo Alto)计划1990年在日本设立与生物技术有关的研究所。Syntex 公司认为这项计划还不成熟,不想详细报道,但预定在神奈川县厚木市设立研究所,以此为开端正式进入日本。美国 Upjohn 公司也计划于1988年在筑波学园都市新建成一个大规模的拥有400～500名从业人员的研究所。由此可见,美国的大型制药企业正在进入在生物技术领域中与美国争第一的日本国内,积极活动,获取研究材料和人材。Syntex 公司是总部设在巴拿马的跨国医药与保健企业。1983年与美国 Genetic Systems公司共同设立了 Oncogen 公司,研究开发诊断和治疗癌症的单克隆抗体。但是,1985年美国     

日本专利厅调查RNAi的专利动向RNAi医药方面中国在紧追

日本专利厅制作完成了2005年度的专利申请技术动向调查报告书，2006年4月公布。关于2005年度的主题之一的RNAi指出，专利（PCT）申请件数以美国为中心正在急剧增加。而且，从相关论文的分析结果显示出，在RNAi医药领域中中国的影响正在增强。     

美国Alnylam公司和MIT合作研究RNA干扰的癌症治疗

美国Alnylam Pharmaceuticals公司于2007年5月宣布,将援助在MIT（Massachusetts Instituteof Technology,美国麻省理工学院）进行的为期5年的研究。通过这项援助,MIT的癌症研究中心（Center for Cancer Research）将开始进行利用RNA干扰的癌症治疗研究。     

美pfizer公司受日公司委托在美生产赤藓醇

美国pfizer公司在美国开始生产日本农林水产省食品综合研究所和日研化学公司开发的低热量甜味料赤藓醇,并向日本提供。明治点心公司从上周开始在部分地区销售了加入赤藓醇的压块点心“草莓霰”、“桔子霰”。这是一个开端,日本其它大型食品制造厂看来正在探讨使用赤藓醇的食品的商品化。尽管日研化学公司曾探讨在国内生产,但是考虑到生产成本的有利性,选中了美国企业(参阅本刊1989年1月30日号,第4页)。     

生物企业的收购活动将持续展开，FDA的非专利品的审核体制也将引人瞩目

首先，制药大户收购生物企业的活动将持续展开。2006年是企业巨头猎购有发展前途的生物企业的一年。美国Merck公司收购RNAi医药的Sirna公司，英国Astra Zeneca公司兼并了Cambridge Antibody Technology公司等，对此，我们依然记忆犹新。     

构建免疫缺陷猪用于再生医疗

日本农业生物资源研究所转基因家畜研究中心大西彰领导的研究小组宣布．构建免疫缺陷猪已取得进展。大西彰领导的研究小组与生产、销售科学仪器及显微操作装置的Primetech公司共同合作，于2000年在世界上首次成功地培育出了体细胞克隆猪。[第一段]     

9月底销售天敌线虫

昭和电工和瑞士Sandoz公司的合并公司(SDS)9月底也开始销售从美国Biosys公司引进的草坪害虫防除用天敌线虫“biosafe”。SDS公司89年与Biosys公司签订共同开发天敌线虫的合同。与日本植物防疫协会研究所、东日本草坪研究所、兵库县立中央农业技术中心等共同进行田间试验,最近获得农药登记。“biosafe”已在美国、加拿大、荷兰等7个国家销售。但是,线虫的商品化在日本还是首次。 “biosafe”是在线虫Steinernema carpocapsae中添加水和增粘剂,在线虫生存的状态下制成dressing状制剂的。能防除草坪的害虫和稻巢草螟、淡剑夜蛾的幼虫。Steinern     

第二期RNAi应用技术培训班

第二期RNAi应用技术培训班计划于二○○四年五月二十五日至三十一日在南京举行 ,届时将由美国绿阳生物技术及医药公司 (AlleleBiotechnology&Pharmaceuticals,Inc .)王继武博士来华讲解以DNA介导的应用于哺乳动物细胞的RNAi专利技术。王博士是美国绿阳公司RNAi相关技术的发明者和专利申请人 ,他将介绍与RNAi相关的机制、设计、试验、和效果确定 ,总结最新进展 ,并与学员一同进行实际操作。RNAi(RNAinterference)技术被著名的SCIENCE杂志评为 2 0 0 2年度十大科技成果之首 ,RNAi以其特异性、持续性和敏感性在基因组药物、基因…     

DNA干涉研究

对于核酸药物的开发，2006年是令人振奋的一年，大部分的注意力都集中在了RNAi领域的新进展上。由于发现双链RNA调控基因的机制，Craig Mello和Andy Fire共同分享了该年度的诺贝尔生物学医学奖；Merck公司投入10亿美元豪赌RNAi，希望在这个领域获得奇迹。显然机会即将到来，数以百计的公司都想从RNAi领域的早期市场的份额中分得一杯羹。     

麒麟公司为美国生物技术中心提供十年的经费投资

上周日本麒麟啤酒公司宣布它将为美国现代现究中心提供几亿美元的研究经费,并将持续十年之久。接收者是拉霍拉过敏及免疫学研究所(LIAI,位于San Diego)。麒麟公司把这个研究所作为一个非盈利中心。明年十月,Johns Hopkins大学一位免疫学家Kimimshige Ishizaka将成为该所的科学理事。研究津贴将由Gemini Science公司转交给LIAI研究所。麒麟公司是于去年九月在San     

重组大豆和油菜的野外试验

美国Monsanto公司(密苏里州St.Louis)宣布,计划在日本进行除草剂“round up”耐性的重组大豆和重组油菜的野外试验。打算93年8月在美国商品化两种重组作物。顺利的话,从今年冬季开始在日本孟山都生物科学所的非封闭式温室进行栽培实验。还打算明年在隔离试验田进行野外栽培试验。已经开始与日本的科学技术厅和农林水产省洽谈。日本孟山都研究所目前边拟订食用重组植物的指导方针,边探讨对策。 在日本几乎没有栽培大豆和油菜。现在95％以上靠进口。尽管没有栽培,但在日本进行野外实验的Mosanuto公司的目标是首先去除其障碍,如引进在美国(大豆)和加拿大(油菜)栽培的重组植物。假     

对人基因图标记的研究

保健科学研究所5月30日与美国Collaboratire Research公司签订5年合同,获得对DNA探针的共同开发和在日本的专卖权.该公司的战略是以此为开端,以便将来加入很有潜在市场的基因诊断技术.合同规定首先由保健科学研究所向CR公司提供资金,将该公司的人基因图标记DNA探针商业化.基因图是把已知的基因和通过家系分析等推定与     

新加坡科学技术研究厅进行大规模干细胞基因研究

新加坡科学技术研究厅下属的新加坡基因组研究所（GIS）和分子细胞生物学研究所（IMCB），进行了人胚干细胞（hES）的历史上首次大规模的、全基因组范围内的RNAi筛选，并宣布在人胚胎干细胞中发现了重要基因。