国家“重大新药创制”科技重大专项重点关注靶点分析解读——受体酪氨酸激酶c-Met

c-Met 为一种由原癌基因MET 编码的跨膜受体酪氨酸激酶，是肝细胞生长因子的受体，与多种癌症的不良预后有关。近年来，c-Met抑制剂作为一种对抗癌症的有效策略备受关注。结合汤森路透数据库资源——Thomson Reuters Integrity 和Cortellis for Competitive Intelligence，对c-Met 在疾病中的作用、相关药物研究进展、适应证、研发机构、交易、专利、文献等情报进行了数据层面的分析。     

国家“重大新药创制”科技重大专项重点关注靶点分析解读——PI3K-Akt-mTOR 通路

由磷脂酰肌醇3- 激酶（PI3K）、丝氨酸/ 苏氨酸蛋白激酶（Akt）和哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）组成的PI3K-Akt-mTOR通路是细胞内非常重要的信号转导途径,该通路的紊乱会引起一系列的疾病,包括癌症、神经病变、自身免疫性疾病和血液淋巴系统疾病。近年来,PI3K-Akt-mTOR 通路作为药物靶点备受关注。结合汤森路透数据库资源——Thomson Reuters Integrity 和Cortellis for Competitive Intelligence,对PI3K-Akt-mTOR 通路的机制、相关药物研究进展、适应证、研发公司、交易、专利、文献等情报进行了数据层面的分析。     

单细胞转录组测序在药物成瘾研究中的应用

药物成瘾是复杂的中枢神经系统疾病，相关基础与临床研究均证实药物成瘾的神经机制及神经环路在成瘾行为形成的不同阶段逐渐发生改变。利用全基因组关联研究、全基因组测序、全外显子测序或高通量转录组测序等技术的组学研究对包括药物成瘾在内的精神疾病遗传的脆弱性进行了深入研究。上述单核苷酸多态性检测技术或测序技术主要预测疾病的遗传风险位点。然而，许多中枢神经系统疾病的发生与环境因素密切相关，而且在疾病发展的不同阶段，相关基因的表达存在脑区特异性的细胞异质性信息。因此，传统研究对发病机制的解释存在一定的局限性。单细胞转录组测序技术是针对单个细胞进行转录水平的测定，规避了传统测序对细胞群体平均转录水平检测的缺点，可以定量描述细胞异质性。近年来，单细胞转录测序技术在神经精神科学研究中的应用逐渐受到关注，本文总结了该技术在神经科学研究中的重要应用，并以药物成瘾为例，重点阐述说明其在中枢神经系统疾病中的应用价值。     

RNA药物递送载体的研究进展

核糖核酸(ribonucleic acid, RNA)疗法通过将外源RNA引入特定细胞来精准调控基因的表达，从而实现对疾病的干预。近年来，临床结果表明RNA疗法在基因调控和疾病预防上是一种十分有潜力的基因疗法。然而，RNA药物在递送过程中仍然面临如稳定性差、组织靶向性弱、免疫原性强等诸多问题，限制了RNA药物的进一步临床转化应用。本文总结了不同RNA药物的递送方式在临床前和临床实验中取得的最新研究进展，并讨论不同递送载体的应用前景和局限性，旨在为RNA药物递送方式的优化提供新的设计思路，促进RNA疗法的临床应用。     

《细胞-代谢》：研究发现戊二酸尿症潜在药物靶标

《细胞-代谢》（Cell Metabolism）报道。中科院上海药物所化学蛋白质组学研究中心科研人员首次发现了与遗传代谢性疾病戊二酸尿症相关的体内蛋白修饰新型通路——赖氨酸戊二酰化,并发现了治疗此疾病的潜在新药物靶标。     

全球生物医药产业产能分析

近10年，种种原因导致全球生物药物的生产增长显著。生物药物具有多项益处，如药效十分显著，毒副作用少，以及实际治愈疾病的潜力并非治标不治本等。另外，由于生物药物治愈的新疾病数量日益增多，也成为推动生物医药全球生产增长的因素之一。     

罕见疾病及孤儿药物研究现状及进展

文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类,总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状,分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用,进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性,对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。     

基于组合药物网络的疾病关联性分析

组合药物在复杂疾病的治疗中形成了多靶点,多环节上的密切联系,对疾病的治疗效果也可达到单种药物治疗意想不到的效果。组合药物中各单药功能各异但联用后治疗效果更佳,说明所对应疾病之间可能存在某种关系。通过研究疾病间关联关系,可能会发现治疗某种疾病的新靶标,从而在新药的研发中取得新的进展。本文以DCDB(组合药物数据库)中的药物组合为数据源构建组合药物网络,并通过网络聚类算法得到了33个独立且内部联系紧密的药物模块。其中7组药物模块所包含的组合药物用于治疗两种或两种以上疾病,说明这些疾病之间存在一定的关联关系。对这些关系进行论证,结果表明,组合药物网络是发现疾病关联关系的一种有效手段。     

中枢神经系统疾病治疗性抗体药物应用进展

单克隆抗体药物是一种新兴的治疗药物,具有高选择性,被用于多种疾病的治疗,如肿瘤、免疫疾病等,也可以用于中枢神经系统疾病,如阿尔茨海默病、帕金森病、中风和脑肿瘤等。然而,因为血脑屏障低通透性,限制了抗体药物在中枢神经系统疾病治疗中的应用,在很多神经系统疾病临床试验中,抗体药物并没有取得预期效果。如今,人们利用血脑屏障上内源性转运蛋白介导,设计了可以通过血脑屏障的抗体药物。对通过血脑屏障治疗性抗体药物研发进展及其应用前景进行了综述。     

国家“重大新药创制”科技重大专项重点关注靶点分析解读——AMPA 受体

AMPA 受体是兴奋性神经递质谷氨酸的非N- 甲基-D- 天冬氨酸型离子型跨膜受体,其介导中枢神经系统快速兴奋性突触传递,在中枢神经系统的信号传导、神经发育以及突触的可塑性等方面有重要的影响。研究表明,多种疾病如神经精神系统疾病、心血管疾病、肿瘤、呼吸系统疾病、内分泌系统疾病的发生发展与AMPA 受体数量或功能的异常密切相关。近年来,AMPA 受体作为一种理想的药物作用靶点,受到了越来越多的关注。结合汤森路透数据库资源——Thomson Reuters Integrity 和Cortellis for Competitive Intelligence,对AMPA 受体的机制、相关药物研究进展、适应证、研发机构、交易、专利、文献等情报进行数据层面的分析。     

抗菌药物与机体免疫功能的相互关系

随着抗菌药物的广泛应用，在治疗各种细菌性感染疾病过程中存在下列三个方面的相互作用，即抗菌药物与细菌之间、机体免疫功能与细菌之间以及抗菌药物与机体免疫功能之间的相互作用。近几年来，由于各种因素造成免疫缺陷的病人增多，引起了不少学者关注抗菌药物对机体免疫...     

研发动态

“863”海洋药物重点项目启动“十一五”“863”计划海洋技术领域海洋药物重点项目启动会近日对海洋技术领域第一批立项启动的“抗神经系统疾病海洋药物”等3个重点项目进展情况进行交流。中国海洋大学作为“抗神经系统疾病海洋药物研究开发”和“抗心脑血管疾病海洋药物研究开     

神经母细胞瘤免疫治疗研究进展

神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤疾病之一,对患者及其家属来了巨大的精神痛苦和经济损失,传统治疗方法对该疾病的预前及术后都效果极差,对该肿瘤的治疗一直是医学界研究的热点和难点。免疫治疗近年来在肿瘤疾病治疗中体现出来的有效、安全、毒副作用小等特点越来越引起临床科学界的重视,科学家对通过免疫疗法治愈神经母细胞瘤的研究进展迅速,并已经取得部分有效的治疗性研究结果,值得进行综述,但目前尚未有对该方面研究的综述出现。本文就近年来神经母细胞瘤治疗研究的热点——免疫逃逸的机理研究、神经母细胞瘤疫苗、免疫类药物开发等进行综述。可以预见,未来神经母细胞瘤免疫治疗的前景广阔,也将有越来越多的针对神经母细胞瘤的商品化免疫性药物、肿瘤疫苗出现,这些药物将对该疾病的治疗具有显著的疗效。     

姜黄素防治肾脏疾病的机制研究进展

姜黄素(curcumin)是提取于植物中的酮类天然化合物，具有抗炎、抗氧化、抗癌等作用。因其具有不良反应少、作用靶点广泛等优点，在各种肾脏疾病如肾炎、急/慢性肾损伤、肾纤维化等中发挥保护作用，并具有改善药物或有毒物质引起的肾脏损伤、减轻化疗药物对肾脏的损害和协同放化疗抗肾脏肿瘤的作用，近年来已成为肾脏疾病治疗的研究焦点，然而其潜在的作用机制及治疗作用以及后续的临床应用仍需进一步总结和探索。本文从病理生理的角度出发，系统综述了姜黄素在各种肾脏疾病中的作用及其潜在的机制，为后续的研究以及临床应用提供线索和依据。     

以果蝇模型研究人类神经退行性疾病

人类神经退行性疾病是一类以神经元退行性病变导致个体行为异常乃至死亡为主要特征的疾病.果蝇以其独特的分子遗传学优势成为研究人类神经退行性疾病的理想模型.通过对果蝇模型的研究不仅可以揭示神经退行性疾病发生的细胞分子通路,还可以研究对疾病有调控作用的基因及其表达产物,寻找可能的药物作用靶点并进行药物筛选,为防治人类神经退行性疾病提供新的方法和有效的药物.     

基于组合药物网络的复杂疾病药物组合模式研究

人体作为一个复杂的功能系统。疾病的发生和发展,尤其是复杂疾病,其病理过程往往涉及多环节、多系统。单一药物难以满足复杂疾病的治疗要求,组合药物成为未来药物发展的新趋势。本文在构建组合药物网络的基础上进行MCODE算法聚类,得到33个独立且内部联系紧密的药物模块。其中26组药物模块用于治疗单一复杂疾病。通过详细分析癌症、疼痛、银屑病、细菌感染、类风湿性关节炎、化疗呕吐这六种复杂疾病,归纳总结出这六种疾病的药物组合模式,从而提出复杂疾病多角度的治疗策略。     

生物技术药物：人类健康的未来保障

生物技术药物，顾名思义，是指通过生物技术（涉及DNA重组技术）所生产的用于治疗疾病的药物。从最早的疫苗、重组蛋白药物（如生长素、促红细胞生成素、白介素等）到近年来的单克隆抗体、干扰性核酸（siRNA）、纳米抗体（nanobodies）、基因治疗、干细胞（stemcells）等。这些药物的陆续问世，已经或正在为人类健康、防病治病、社会经济发展等发挥举足轻重的作用。而靶向药物的出现，更是生物技术药物领域的一朵奇葩，以其独特的疗效、极高的安全性、良好的耐受性，在重大疾病药物市场上脱颖而出，获得了包括患者及医生在内的广泛而高度的认可。     

免疫毒素—疾病治疗与临床

免疫毒素药物在治疗疾病方面取得了一些成功，能治疗一些与免疫相关的动物和人类的疾病，如血癌、自身免疫性疾病、GvHD病、HIV感染的细胞疾病以及一些实体瘤等，同时，在临床上也取得了一些进展，获得了一些数据，本文作一简要介绍。     

纳米药物递送系统在基于化疗的联合治疗中的研究进展

肿瘤是一种病理过程复杂的疾病。大多数肿瘤患者接受化疗和放疗，但这些治疗通常只对部分有效，并产生各种严重的副作用。因此，有必要开发新的治疗策略。联合治疗是目前肿瘤治疗的热点，联合用药引起的多种协同作用是提高抗肿瘤活性的关键。纳米药物递送系统的出现对临床治疗产生了深远的影响。药物的体内递送常不能达到令人满意的治疗效果，而纳米药物递送系统可以实现肿瘤靶向给药，在提高抗肿瘤效果的同时降低药物的毒副作用。本文介绍了多种基于化疗的联合治疗方法，重点阐述了纳米药物递送系统在基于化疗的联合治疗中的运用，并对该领域面临的挑战和未来发展方向进行了展望。     

昆虫脂肪体结构功能及其在人类疾病模型应用中的研究进展

昆虫脂肪体大量分布在昆虫的体内，其是一个动态疏松的组织，包括外周脂肪体和围脏脂肪体两种类型。昆虫脂肪体的结构与功能是息息相关的，其结构会随着昆虫不同生命阶段的变化而变化，其功能也随之发生改变。昆虫脂肪体最基本的功能是作为昆虫生命代谢的核心组织进行物质的合成与储存。此外，脂肪体还有许多重要的功能，是多种激素作用的靶器官，与昆虫的先天免疫、寿命和生长发育等都有关。因此，研究昆虫脂肪体对于解析昆虫重要生命现象是十分重要的。近年来已经有大量研究将昆虫脂肪体作为人类疾病和药物开发等方面的研究模型，将其应用于人类免疫学、人类疾病发病机制探究、新型药物研发等诸多领域。本文对昆虫脂肪体的形态结构、形成与变态、生物学功能及在人类疾病模型研究中的应用与展望进行了综述，以系统地加深对昆虫脂肪体结构与功能的理解与认识。昆虫脂肪体将在人类主要疾病模型的构建、疾病发病机理的探究等方面具有较大的应用潜力。