逆转录病毒载体用于基因治疗的安全性

自1989年5月22日首项获得批准的临床基因标记试验开始实施以来,截止1993年5月,已登记的有关基因标记和墓因治疗计划近50个,已开始执行的26个,共有113位患者接受了基因标记或基因治疗。在这些方案中,绝大多数是以逆转录病毒作为载体将目的基因导入人体细胞的。与其它基因导入方法(如理化法、膜融合法等)相比,逆转录病毒法有独特的优点:1)转染效率高,可达100％;2)进入每个靶细胞的外源基因可控制至一个拷贝;3)能稳定有效地整合到宿主细胞基因组,保证在感染细胞     

基因治疗及细胞治疗发展态势分析

<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该     

动物病毒载体与基因治疗的现状和前景(续)

动物病毒载体与基因治疗的现状和前景（续）侯云德三、甚因转移方式１。外源基因体外转移,返回体内。实际上,目前在基因治疗中常用的方法是将患者体内的淋巴细胞或肿瘤浸润淋巴细胞取出在体外培养增殖,同时将某种外源基因如ＩＬ－２、肿瘤坏死因子（ｔｕｍｏｒｎｅｃｒｏｓｉｓｆａｃｔｏｒ,ＴＮＦ）等基因导入该细胞,然后再将此经基因改造的细胞重新返回人体,以达到基因治疗的目的。     

基因治疗怎样避免免疫反应

基因治疗怎样避免免疫反应基因治疗是常用没有复制能力的残损病毒如工程腺病毒作载体把治疗用的基因导入患者细胞的,但免疫系统不能区别残损病毒与完整病毒,会杀灭所有已受工程腺病毒感染的细胞,而且,免疫反应还产生中和腺病毒的抗体,所以,免疫反应是基因治疗的最大...     

活体动物体内光学成像技术的研究进展及其应用

活体动物体内光学成像是利用基因改构进行内源性成像试剂或外源性成像试剂标记细胞、蛋白或DNA，从而非侵入性地报告小动物体内的特定生物学事件的技术。活体成像可以直观灵敏地监测基因的表达模式、标记和示踪细胞、探讨蛋白间的相互作用，因而这一技术被广泛地用于分析基因的表达模式、评价基因治疗效果、评估肿瘤的发生和转移、监测移植器官等。简要综述了现有活体动物体内光学成像技术的基本原理、技术进展和相关应用。     

基因治疗研究的国内外进展

引言基因治疗,(GeneTherapy),是指在基因水平对人类遗传疾病进行治疗。具体地说,基因治疗是利用基因转移或基因调控的手段,将正常基因转入疾病患者机体细胞中,取代突变基因,表达所缺乏的基因产物,或者通过关闭或降低 异常表达的基因等途径,达到治疗某些人类疾病的方法。目前的科学发展水平还只能在体细胞水平上对单基因遗传病进行基因治疗,随着科学的发展将会有越来越多的疾病能用此法进行根治。     

国家卫生研究院推迟许可第一个人体基因转化:用于TIL细胞的标记

7月29日,基因治疗迈出了一小步。国家卫生研究所(NIH)的重组DNA咨询委员会(RAC)的人体基因治疗小组要求在人体内进行第一次基因转化之前附加动物试验。在进行标记基因插入人体TIL纳胞的工作以前,必须由NIH院长James Wyngaarden、RAC、基因治疗小组及尽可能地由卫生部卫生助理Robert Windom许可。 TIL细胞—肿瘤渗透性淋巴细胞是癌症病人抑制肿瘤并受白细胞介素-2刺激的自身白细胞。在体外增殖以后,他们重新转入病人体内以攻击恶性生长。     

基因治疗及其临床应用研究进展

基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法．基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素／药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等．基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题．还不在考虑之列．目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位（基因诊断）;选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装（基因载体）;外源基因导入人体靶细胞（基因转移）的临床研究．体外基因转移已广泛应用于各类基因病的临床治疗研究;而体内基因转移目前尚未走出实验室．继美国之后,世界上许多国家都已开始实施各自的基因治疗研究计划．人类的基因病有４０００多种,基因治疗前景广阔．     

无选择标记转基因植物的培育

植物转基因研究中通常都要使用选择标记基因来筛选转化细胞并获得转基因植株。但是当转基因植株育成后,选择标记基因就失去了存在的意义。为了消除由选择标记基因引起的安全性隐患,人们发展了一些培育无选择标记转基因植物的策略。这些策略主要包括共转化、位点特异性重组和转座子转座等。去除选择标记基因将促进公众对转基因作物的接受。评述了无选择标记转基因植物的研究进展。     

卵巢癌的基因治疗

新泻大学妇产科教授田中宪一等9月20日向该大学医学部伦理委员会申请批准卵巢癌的基因治疗。伦理委员会审查了导入标记基因的基因治疗申请,但是,以实验数据不足等理由驳回。田中等的申请在日本是第三个。除此之外,名古屋大学医学部外科正在申请基因治疗。但是,目前都未得到认可。田中小组91年一度向新泻大学的伦理委员会申请基因治疗。系主任向文部省提出过。因时期尚早被驳回。现在文部省的规定制订已迟了。在日本就是早的话也要明年夏季以后开始基因治疗,但是只对相当紧急的患者,而且不能顾及人道上的问题。