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基因治疗所用的逆转录病毒载体系统徐铿,陈诗书(上海第二医科大学生物化学教研组,200025)关键词基因治疗,逆转录病毒载体,包装细胞八十年代初发展的以逆转录病毒为基础的基因转移系统对今天基因治疗的实现起了关键性的作用。目前近50个基因治疗计划绝大部分... 相似文献
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徐应永 《中国生物工程杂志》2021,40(12):95-103
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗对某些单基因遗传病有一次治愈的可能,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。但基因治疗仍存在诸多挑战,如长期的安全性和疗效数据、可及性以及监管等。从基因治疗的基本概念和历史出发,结合基因治疗产品的开发现状和未来,进行讨论。 相似文献
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徐应永 《中国生物工程杂志》2020,40(12):95-103
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗对某些单基因遗传病有一次治愈的可能,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。但基因治疗仍存在诸多挑战,如长期的安全性和疗效数据、可及性以及监管等。从基因治疗的基本概念和历史出发,结合基因治疗产品的开发现状和未来,进行讨论。 相似文献
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腺病毒(Ad)用作基因治疗载体近年来受到高度重视,成为高科技前沿领域的一大研究热点和重点,是基因治疗的新进展。本文重点介绍了Ad载体介导的基因治疗原理、操作步骤及研究现状,并指出了Ad用作基因治疗载体的优势、存在的问题及解决措施。 相似文献
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孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基
因治疗因能够从根本出发,给患者提供 “一劳永逸”的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的
研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为
例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。 相似文献
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基因治疗及其临床应用研究进展 总被引:4,自引:0,他引:4
基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法.基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素/药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等.基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题.还不在考虑之列.目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位(基因诊断);选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装(基因载体);外源基因导入人体靶细胞(基因转移)的临床研究.体外基因转移已广泛应用于各类基因病的临床治疗研究;而体内基因转移目前尚未走出实验室.继美国之后,世界上许多国家都已开始实施各自的基因治疗研究计划.人类的基因病有4000多种,基因治疗前景广阔. 相似文献
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在过去的40多年间,基因治疗已从临床前试验研究过渡到了临床试验阶段,并应用于多种疾病治疗中,从单基因隐性遗传的血友病到与多因素相关的疾病如癌症、心血管疾病以及人类免疫缺陷病。迄今为止,在近30个国家范围内.包括已经完成或正在进行或已经获得批准在内的基因治疗临床试验超过了1650项。在这些临床试验中,绝大多数是用于肿瘤的治疗。从20世纪60年代初提出基因治疗的理论到90年代初第一例基因治疗临床试验的开展再到当前基因治疗的广泛应用,可以说基因治疗经历了一个曲折的过程。尽管这个领域至今为止还没有成熟.但是基因治疗仍然有潜力能够为肿瘤患者减轻病痛。本文主要从基因治疗的策略和载体系统的研究两大方面对该领域的进展简单综述。 相似文献
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