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发达国家首例基因治疗产品获得批准大概是确定无疑了。2012年7月末,欧洲药品管理局(EMA)的评价委员会对荷兰企业申请的面向难治病的基因治疗做出了推荐批准的决定。估计欧盟委员会在数月内就会正式批准。 相似文献
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《中国生物工程杂志》2016,(6)
正葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药物获欧盟批准英国葛兰素史克公司首个用于治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis近日获得欧盟批准,这标志着修改错误基因这一先进技术又向前迈出了一步。从理论上说,基因治疗人体自身细胞能有效纠正一些对健康危害 相似文献
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《生物技术通报》2015,(9)
重组型腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,r AAV)载体是目前基因治疗研究中常用的、非常有前景的载体之一。欧洲第一个批准上市的基因治疗药物正是基于r AAV。然而,r AAV的转导效率相对有限,导致其治疗成本过高;且过高剂量的r AAV可以激发人体的免疫反应,降低其疗效。因此,如何提高r AAV的转导效率一直是基因治疗领域研究的热点之一。目前常用的提高r AAV转导效率的方法有:使用组织特异性强的血清型/变体、应用蛋白酶体抑制剂、突变衣壳蛋白表面裸露氨基酸、增加单链DNA的第二链合成、构建自身互补型双链载体等。就这些方法各自的原理、应用现状及优劣势进行系统地综述。 相似文献
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陈诗书 《中国生物工程杂志》1999,19(4):17-22
Ⅰ基因治疗的现状自1990年9月美国国立卫生研究院(NIH)及食品药物管理局(FDA)批准第一个腺苷酸脱氨酶缺乏-严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)临床基因治疗草案至今正好10年。从美国JohnWiley&Sons出版社网站1999年6月发布的一些信息,可以了解这10年国际上有关基因治疗研究(指临床)进展的概况。包括我国在内全世界已有21个国家开展基因治疗临床试验,现有380个临床治疗草... 相似文献
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在过去的40多年间,基因治疗已从临床前试验研究过渡到了临床试验阶段,并应用于多种疾病治疗中,从单基因隐性遗传的血友病到与多因素相关的疾病如癌症、心血管疾病以及人类免疫缺陷病。迄今为止,在近30个国家范围内.包括已经完成或正在进行或已经获得批准在内的基因治疗临床试验超过了1650项。在这些临床试验中,绝大多数是用于肿瘤的治疗。从20世纪60年代初提出基因治疗的理论到90年代初第一例基因治疗临床试验的开展再到当前基因治疗的广泛应用,可以说基因治疗经历了一个曲折的过程。尽管这个领域至今为止还没有成熟.但是基因治疗仍然有潜力能够为肿瘤患者减轻病痛。本文主要从基因治疗的策略和载体系统的研究两大方面对该领域的进展简单综述。 相似文献
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徐应永 《中国生物工程杂志》2021,40(12):95-103
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗对某些单基因遗传病有一次治愈的可能,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。但基因治疗仍存在诸多挑战,如长期的安全性和疗效数据、可及性以及监管等。从基因治疗的基本概念和历史出发,结合基因治疗产品的开发现状和未来,进行讨论。 相似文献
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徐应永 《中国生物工程杂志》2020,40(12):95-103
基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗对某些单基因遗传病有一次治愈的可能,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。但基因治疗仍存在诸多挑战,如长期的安全性和疗效数据、可及性以及监管等。从基因治疗的基本概念和历史出发,结合基因治疗产品的开发现状和未来,进行讨论。 相似文献
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<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该 相似文献
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当含有10~(10)左右基因修饰免疫细胞的注射液缓缓滴入一个患有严重遗传性免疫缺陷女孩的静脉时,医学史又翻开了新的篇章,在经历了多年的实验室研究,科学与伦理学争论后,NIH(国立卫生院)的科学家上周进行了第一例经批准的人体基因治疗。NIH的Anderson说:“基因治疗是一种有效的,新的治疗手段,下世纪将会显示强大的临床治疗效应,它可以治愈今天无法治愈的疾病。”输入女孩体内的淋巴细胞一周前来自女孩自身,研究者们在实验室内将一组该女孩缺失 相似文献
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国立卫生研究所(NIH)的重组DNA咨询委员会(RAC)在其9月11~12日的会议上批准了5种新的基因治疗方法。 第一个试验经批准将在田纳西大学(Memphis,TN)和Vanderbilt大学(Nashville, TN)进 相似文献
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基因治疗的开发已经迎来了从研究阶段向实用阶段转换的重要时期。近年来,欧美等发达国家相继公布了基因治疗的审批结果。而日本基础研究环境恶化,每况愈下令人担忧。 相似文献