欧洲生物技术公司致力于基因治疗开发

从事基因治疗开发的欧洲生物技术公司将决以雌雄。一方面欧洲第一个期待批准销售的产品被欧洲药品管理局（EMEA）驳回：另一方面其他企业又提出了新型候选药的批准申请。长期期待而又迟迟不能商品化的基因治疗开发继续顽强奋进。     

产业动向

正葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药物获欧盟批准英国葛兰素史克公司首个用于治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis近日获得欧盟批准,这标志着修改错误基因这一先进技术又向前迈出了一步。从理论上说,基因治疗人体自身细胞能有效纠正一些对健康危害     

基因治疗中基因转移技术研究进展

自1990年9月美国首次成功地进行ADA缺乏症的基因治疗以来,基因治疗已成为当前生物医学领域中进展最快的领域之一。迄今为止,已有70余项人体基因治疗计划获美国FDA和重组DNA咨询委员会(RAC)的批准,进入临床试验。基因治疗研究的范围也由最初的遗传病迅速扩展到肿瘤、心血管疾病、感染     

基因治疗离我们有多远?

重组人 p35腺病毒注射液 ,成为世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。p35是科技界广泛研究并已获公认的一种抑癌基因。研究表明 ,人类 5 0 %以上的肿瘤都与这种基因的变异有关。重组人 p35腺病毒注射液这种基因治疗药物由两部分组成 :p35基因和基因载体——基因工程改造的腺病毒 DNA。自从 1990年美国国立卫生研究院批准第一例临床基因治疗申请以来 ,基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围 ,包括恶性肿瘤、心血管疾病等。基因治疗的策略 ,概括起来大致分为基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节等 6种。迄今全世界…     

世界首个基因治疗药物获准上市

继去年10月获得国家新药证书之后,深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发和生产,并拥有自主知识产权的基因治疗药物“今又生”日前获得国家食品药品监督管理局批准的准字号生产批文,标志着我国第1个获得国家批准的基因治疗药物业已正式上市,这也是世界首个基因治疗药物正式上市。在2月29日开幕的“中国留学人员回国创业成就展”上,深圳市赛百诺基因技术有限公司董事长、首席执行官彭朝晖博士说:“基因治疗为肿瘤治疗开创了一种有效的方法,但人类离攻克肿瘤的目标还有很长的路。”据介绍,“今又生”对鼻咽癌等头颈部鳞癌的疗效非常显著,目前…     

基因治疗的进展与临床应用

在过去的40多年间,基因治疗已从临床前试验研究过渡到了临床试验阶段,并应用于多种疾病治疗中,从单基因隐性遗传的血友病到与多因素相关的疾病如癌症、心血管疾病以及人类免疫缺陷病。迄今为止,在近30个国家范围内．包括已经完成或正在进行或已经获得批准在内的基因治疗临床试验超过了1650项。在这些临床试验中,绝大多数是用于肿瘤的治疗。从20世纪60年代初提出基因治疗的理论到90年代初第一例基因治疗临床试验的开展再到当前基因治疗的广泛应用,可以说基因治疗经历了一个曲折的过程。尽管这个领域至今为止还没有成熟．但是基因治疗仍然有潜力能够为肿瘤患者减轻病痛。本文主要从基因治疗的策略和载体系统的研究两大方面对该领域的进展简单综述。     

罕见病治疗药物渐成为研发主流方向之一

以基因治疗为主的极其罕见病的医药品领域,开发、合作、获得批准等活动正在加速进行。     

卵巢癌的基因治疗

新泻大学妇产科教授田中宪一等9月20日向该大学医学部伦理委员会申请批准卵巢癌的基因治疗。伦理委员会审查了导入标记基因的基因治疗申请,但是,以实验数据不足等理由驳回。田中等的申请在日本是第三个。除此之外,名古屋大学医学部外科正在申请基因治疗。但是,目前都未得到认可。田中小组91年一度向新泻大学的伦理委员会申请基因治疗。系主任向文部省提出过。因时期尚早被驳回。现在文部省的规定制订已迟了。在日本就是早的话也要明年夏季以后开始基因治疗,但是只对相当紧急的患者,而且不能顾及人道上的问题。     

基因治疗及细胞治疗发展态势分析

<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该     

RAC批准了5种新的治疗方法

国立卫生研究所(NIH)的重组DNA咨询委员会(RAC)在其9月11～12日的会议上批准了5种新的基因治疗方法。 第一个试验经批准将在田纳西大学(Memphis,TN)和Vanderbilt大学(Nashville, TN)进     

基因治疗在临床应用中的研究进展

20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。     

“瘤苗”——细胞因子转导人肿瘤细胞

Ⅰ基因治疗的现状自１９９０年９月美国国立卫生研究院（ＮＩＨ）及食品药物管理局（ＦＤＡ）批准第一个腺苷酸脱氨酶缺乏－严重联合免疫缺陷症（ＡＤＡ－ＳＣＩＤ）临床基因治疗草案至今正好１０年。从美国ＪｏｈｎＷｉｌｅｙ＆Ｓｏｎｓ出版社网站１９９９年６月发布的一些信息,可以了解这１０年国际上有关基因治疗研究（指临床）进展的概况。包括我国在内全世界已有２１个国家开展基因治疗临床试验,现有３８０个临床治疗草...     

基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展

地中海贫血和血友病是由基因异常引发的常见的遗传性血液病,难以根治且可遗传给下一代,造成严重的家庭和社会负担。基因治疗的出现为遗传性疾病提供了新的治疗方案,但自1990年第1项基因治疗临床试验被批准以来,30年间基因治疗的发展并不乐观。随着基因编辑技术的发展,尤其具有编辑效率高、操作简单、成本低等优势的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein 9)的发展,基因编辑介导的基因治疗越来越受到关注,有望根治地中海贫血和血友病等遗传性血液病。本文综述了近6年(2014～2020年)基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗基础研究进展,总结了基于CRISPR/Cas9技术的基因治疗临床试验概况,并对CRISPR/Cas9技术用于基因治疗存在的问题和可能的解决方案进行探讨,以期为基于CRISPR/Cas9技术的遗传性血液病基因治疗相关研究提供参考。     

用“乒乓效应”提高包装细胞培养上清中逆转录病毒滴度的方法

逆转录病毒是基因治疗研究中最为主要的基因转移载体,目前批准的基因治疗试验方案中绝大多数采用逆转录病毒作为载体。逆转录病毒具有稳定、安全、高效的优点,但仍存在病毒滴度低的问题。目前多从质粒结构和病毒包装两方面来提高病毒滴度。 将HyTK基因替换逆转录病毒载体GlNa     

基因治疗研究的现状和展望

基因治疗研究的现状和展望邱信芳,薛京伦（复旦大学遗传学研究所）经过技术的发展时期,由实验室研究进入临床试验的基因治疗工作已经有４个年头了,我们回顾一下这段时期工作的特点,对于我们制订计划和展望未来都将是有益的。基因治疗的临床试验方案从１９９１年到１９９２年从１３宗增至３７宗,其中启动１５宗,全世界共有５４位病人接受基因转移的临床试验。从１９９２年到１９９３年,批准的试验方案由３７宗增至５７,宗其中已有27宗在实施, 受试病人已超过了140多人。     

高胆固醇血症的基因治疗;试验已扩展到一些年轻患者

密歇根大学医药中心(Ann Arbor,MI)的 James Wilson 在进行基因治疗时似乎具有一种 Midastouch。他的最后一项治疗囊性纤维变性的方法已获得重组 DNA 咨询委员会(RAC)的批准,其治疗罕见的血胆固醇疾病的方法给 RAC 留下了极深的印象,致使该委员会允许 Wilson 在此项研究中对4名患者进行试验。该新闻大概是基因治疗的暂短发展史中最有意义的事件。Wilson 在家族性高胆固醇血症(FH)的研究过程中积累了15或更多例基因治疗的原始记录,第一次证实了“基因疗法”能够真正地治疗人类疾     

基因治疗的新时期

基因治疗的新时期罗登以基因工程技术改造人体细胞应用于临床疾病的治疗是１９９３年生物技术发展中最活跃的一个领域,对许多严重疾病的治疗展现出了希望,成为重组蛋白质药物治疗人体机能紊乱优先选择的途径。１９９３年１１月号“Ｂｉｏ／Ｔｅｃｈｎｏｌｏｙｙ”报道,美国国家健康研究院重组ＤＮＡ咨询委员会（ＮＩＨＲＡＣ）９月会议上就审定批准了７项基因治疗临床试验计划-２项ＨＩＶ感染患者,５项肿瘤病人。     

皮肤细胞在基因治疗中的应用

自1990年美国国立卫生研究院首次批准基因治疗方案以来,该领域发展迅速,研究涉及的范围由单基因缺陷的遗传病扩展到了肿瘤、心血管病,爱滋病及结统组织病等。基因治疗是将目的基因转入病人体内并使其有效地表达,在DNA水平上纠正缺陷。目前广泛采用的方法是将正常基因转入病变细胞或其它靶细胞,使其随机整合到细胞基因组的非特异部位并表达,虽未消除病变基因但能够代偿该基因的功能。     

第一例人体基因治疗试验

当含有10~(10)左右基因修饰免疫细胞的注射液缓缓滴入一个患有严重遗传性免疫缺陷女孩的静脉时,医学史又翻开了新的篇章,在经历了多年的实验室研究,科学与伦理学争论后,NIH(国立卫生院)的科学家上周进行了第一例经批准的人体基因治疗。NIH的Anderson说:“基因治疗是一种有效的,新的治疗手段,下世纪将会显示强大的临床治疗效应,它可以治愈今天无法治愈的疾病。”输入女孩体内的淋巴细胞一周前来自女孩自身,研究者们在实验室内将一组该女孩缺失     

基因治疗的应用及研究进展

基因治疗是一种新的治疗手段,可用于癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等的治疗。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里,全球基因治疗临床试验取得了很大的进步,也遇到了很多困难。未来基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统,它们能将外源遗传物质靶向性地导入特异的细胞。简要综述了基因治疗研究和应用的进展、困难及其发展前景。