基因治疗新前沿：反基因技术

反基因技术是以脱氧寡聚核苷酸与双链ＤＮＡ分子序餐特异性结合形成三链ＤＮＡ,从而在转录水平上调控基因的一种基因治疗策略。     

端粒酶:肿瘤基因治疗的新领域

使用寡核苷酸及其类似物做为基因治疗的特异性药物,是基于它们能特异地结合于互补mRNA序列上。尽管这一概念的提出尚不足20年,但却以惊人的速度发展,促进反义基因治疗的研究。在寡核苷酸研究的基础上,用于基因治疗研究的一种新构想已于最近提出,即多肽核酸(Peptide nucleic acids,简称PNA),它可以与人端粒酶的mRNA序列互补,从而成为有效的、特异的体内酶活性抑制剂。     

《基因治疗:分子生物学应用》

《基因治疗:分子生物学应用》(Gene therapy: application of molecular biology)由James W. Larrick和Kathy L. Burck著,1991年Elsevier出版社出版,281页。经过几千年文明进化,人们已经逐渐认识到某些缺陷可通过遗传导致疾病,直至20世纪初对其遗传过程还并不十分清楚。虽然,孟德尔、华生、克里克和最新重组DNA对遗传作     

基因治疗离我们有多远?

重组人 p35腺病毒注射液 ,成为世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。p35是科技界广泛研究并已获公认的一种抑癌基因。研究表明 ,人类 5 0 %以上的肿瘤都与这种基因的变异有关。重组人 p35腺病毒注射液这种基因治疗药物由两部分组成 :p35基因和基因载体——基因工程改造的腺病毒 DNA。自从 1990年美国国立卫生研究院批准第一例临床基因治疗申请以来 ,基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围 ,包括恶性肿瘤、心血管疾病等。基因治疗的策略 ,概括起来大致分为基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节等 6种。迄今全世界…     

造血干细胞基因治疗:进展与挑战

造血干细胞具有自我更新和分化为各类血细胞的潜能,一直被认为是最理想的基因治疗靶细胞之一.近年来,基于慢病毒载体的造血干细胞基因治疗逐渐进入临床.同时,随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展,第二代造血干细胞精准基因治疗研究已经取得重要进展,预计将逐渐开始临床转化.但目前,造血干细胞基因编辑还面临一些问题亟待解决,尤其是精准编辑效率还需要大幅度提高.     

哺乳动物人工染色体MAC-基因治疗的新载体

哺乳动物人工染色体ＭＡＣ－基因治疗的新载体康毅滨,吴晓晖,魏勇,柴建华（复旦大学遗传学研究所上海２００４３３）基因治疗的目的是将ＤＮＡ分子有效地导人一定数量的缺陷细胞,并使其能够长期地产生一定时序和水平上的正确表达产物。导人外源基因的机制有两类：即整合和不整合。整合路线一般是利用病毒粒子携带着重组ＤＮＡ进入宿主细胞。另一种路线是使携带治疗基因的重组ＤＮＡ游离于染色体外。     

AIDS基因治疗的新载体—HIV载体

AIDS基因治疗研究的最新成就令人欢欣鼓舞,其成功的关键在于抗HIV基因和载体的选择。HIV自身特性决定它在AIDS基因治疗中具有潜在的优点,以HIV为骨架重新构建而成的HIV载体在体内具有靶向CD4＋细胞和转导非分裂状态的细胞（尤其是CD34＋造血干细胞）的能力;表明HIV载体在AIDS基因治疗方面具有广阔的应用前景。本文从AIDS发病机理来阐述用于其治疗的HIV载体的构建及特点。     

基于啮齿类衣壳蛋白的新基因治疗载体

目前,英国Royal Postgraduate Medical School的技术转移附属机构RPMS Technology公司正在请求在离体试验中很有希望的基因治疗载体的研究许可。该载体利用啮齿类病毒多瘤的主要衣壳蛋白(VP1)来转移DNA。 据研究人员声称,VP1假衣壳能在重组杆状病毒中产生并易于纯化。现正在测试用空的假衣壳包装转     

基因治疗的新载体——腺联病毒

基因治疗将一种全新的概念引入医学界，给现有条件尚难治愈的疾病患者带来一线希望。基因治疗主要是利用病毒介导的基因转移，腺联病毒ＡＡＶ载体，由于其得天独厚的特点，正广泛地用于基因治疗研究。文中简单地介绍了ＡＡＶ的生物学特点、载体结构及其在基因治疗研究中的优越性。     

基因治疗的进展:缓慢但平稳

在过去几个月中各种报刊已介绍了基因治疗的失效,显然新技术由纯实验技术转化为真正的治疗方法还需要突破性进展。但是,不同于某些近期报道的是,这方面的研究远未停止。例如:基因治疗方面的先驱,宾夕法尼亚大学人基因治疗研究所所长James Wilson近期发表的论文介绍了用腺病毒载体解决囊性纤维变性及其它基因治疗中的主要问题。     

基因治疗及细胞治疗发展态势分析

<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该     

诱杀受体3——肿瘤基因治疗的新靶点

诱杀受体3（DcR3）又称肿瘤坏死因子受体（TNFR）6B,是最近发现的TNFR超家族成员之一。DcR3是一种凋亡抑制蛋白,能够抑制肿瘤细胞凋亡,促进肿瘤细胞免疫逃避。研究显示,DcR3在人类正常分化组织中很少表达,却特异性表达在常见的肿瘤,它的表达上调可预示肿瘤恶性程度和预后。作为肿瘤分子标志物,体液及组织中高水平的DcR3表达能够辅助肿瘤诊断和治疗监测。应用分子生物技术可以抑制肿瘤细胞中DcR3的表达,从而诱导肿瘤细胞的凋亡。     

再狭窄基因治疗最新进展

旁路转流及血管成形术是慢性动脉缺血重要有效的治疗手段,但再狭窄严重限制了脸远期疗产。近两年来,随着血管基因转移技术的发展,基因治疗通过向血管壁转移ＳＭＣ增殖治疗基因或通过反义核酸技术为再狭窄防治带来了新的希望。     

纳米酶:疾病治疗新选择

纳米酶是一类具有类酶活性的纳米材料,自2007年中国科学家首次发现Fe_3O_4纳米颗粒具有内在类过氧化物酶活性后,纳米酶研究领域逐渐发展起来.截至目前,已有540种不同组成、结构的纳米材料被发现具有类酶活性.相比天然酶,纳米酶结构更加稳定,制备和保存工艺更加经济,功能更加多样化,并且具有可调节的催化活性.它们已被广泛应用于分子检测、疾病诊断、环境治理等领域.除此之外,近年来纳米酶被发现对生物体中的活性氧簇(reactive oxygen species, ROS)具有调节作用,随之纳米酶在活性氧相关疾病治疗中的研究也逐渐深入.本文主要就纳米酶在疾病治疗中的最新研究进展进行了综述,并对本领域的未来发展方向进行了讨论和展望.     

基因治疗新进展：腺病毒载体介导的人类基因治疗

腺病毒（Ａｄ）用作基因治疗载体近年来受到高度重视，成为高科技前沿领域的一大研究热点和重点，是基因治疗的新进展。本文重点介绍了Ａｄ载体介导的基因治疗原理、操作步骤及研究现状，并指出了Ａｄ用作基因治疗载体的优势、存在的问题及解决措施。     

基因治疗的一种新尝试——在体基因的表达

最近,美国Wiscosin大学的Wolff等直接将β-半乳糖苷酶、虫荧光素酶和氯霉素乙酰转移酶的RNA或DNA,通过脂质体包裹后,注入小鼠骨骼肌内。在不需任何特殊转运系统(delivery system)的条件下,可以直接表达出相应的蛋白质。应用这种方法不仅为基因治疗开拓了一条新途经,而且为制备抗体创立了一种新方法。     

Sirtuin1:抗炎治疗新靶点

Sirtuin 1(SIRT1)是组蛋白去乙酰化酶的代表性成员,除可调节代谢、衰老、凋亡外,SIRT1还可通过催化组蛋白及核因子κB(NF-κB)、激活蛋白1(AP-1)等的去乙酰化,从而改变染色质构象、降低转录因子活性、下调炎症基因转录。临床研究已揭示SIRT1在某些炎症性疾病中含量明显降低,而动物实验证实白藜芦醇、SRT1720等SIRT1激活剂可有效减轻炎症损伤。因而,SIRT1有望成为抗炎治疗的新靶点。     

自噬:心血管疾病治疗的新靶点

心血管疾病严重危害人类健康,是全球首要死亡原因。研究发现自噬与心血管疾病的发生、发展密切相关,并且在心肌细胞、心脏成纤维细胞、内皮细胞、血管平滑肌细胞以及巨噬细胞中得到广泛研究。细胞自噬在维持心血管系统稳态及功能方面至关重要,过度或不足的自噬流则可导致心血管系统疾病。本文不仅论述自噬在心血管细胞和疾病中的调控机制及作用,还探讨了自噬作为心血管疾病潜在的治疗靶点,为今后心血管疾病的研究和防护开拓了新的思路。