我国核酸药物市场分析及对策建议

近年来,因兼具基因修饰和传统药物的双重特点,核酸药物已逐渐成为精准生物医学和疾病治疗的热点。为进一步推动我国核酸药物行业创新发展,采用定量分析和定性分析相结合的方法,对国内外核酸药物获批/授权、市场和研发情况进行分析,揭示全球ASO、siRNA、RNA aptamer及mRNA等四大类核酸药物的产业发展态势,系统梳理我国支持核酸药物创新发展的政策与措施,明确未来的技术主攻方向和应用潜力。面对国内基因治疗的迫切需求及核酸药物创制的严峻形势,研究提出推动源头创新、完善成果转移转化机制和营造良好竞争环境等对策建议。     

靶向RNA药物检测和筛选的生物物理学方法

ＲＮＡ和ＤＮＡ不同 ,ＲＮＡ通过折叠成无数种三级结构来完成其在细胞中的不同功能。除了作为ＤＮＡ翻译成蛋白质过程中遗传信息的传递者外 ,ＲＮＡ还可以作为核糖核蛋白 (ＲＮＰ ,ｒｉｂｏｎｕｃｌｅｏｐｒｏｔｅｉｎ)的组成部分 ,并在一些情况下作为ＲＮＰ的催化亚基。在大多数情况下 ,ＲＮＡ是与ＲＮＡ结合蛋白 (ＲＢＰｓ)结合在一起的。天然的或化学合成的物质通过阻断或增强效应蛋白与ＲＮＡ的结合来阻断ＲＮＡ催化功能或是改变ＲＮＡ的结构[1] 。因此我们可以通过研究ＲＮＡ或ＲＮＡ 蛋白质复合物构象的变化来确定天然或化学合成物质…     

生物芯片技术在药物研究中的应用前景

1991年 ,美国Ｓｔｅｐｈｅｎｆｏｄｏｒ等提出了ＤＮＡ芯片的概念[1] ,随着人类基因组计划 (ＨｕｍａｎＧｅｎｏｍｅＰｒｏｊｅｃｔ,ＨＧＰ)的实施 ,生物芯片技术已成为基因组计划中的一种重要技术手段。生物芯片 (ｂｉｏｌｏｇｉｃａｌｃｈｉｐ或ｂｉｏｃｈｉｐ) ,把生化分析系统中的样品制备、生化反应和结果检测三个部分有机地结合起来连续完成。与传统的检测方法相比 ,具有高通量、高信息量、快速、微型化、自动化、成本低、污染少、用途广等特点[2 ] 。生物芯片包括基因芯片、蛋白质芯片或肽芯片、细胞芯片、组织芯片、元件型的微阵列…     

壳聚糖作为药物缓释控释载体的研究进展

壳聚糖因其具有良好的生物学特性而成为多种药物载体研究的热点。药物经过壳聚糖负载后,不仅能够达到缓释控释的目的,还能够改变药物的给药方式,以此减少给药次数,降低药物不良反应,提高药物生物利用度。本文就壳聚糖和改性壳聚糖作为普通药物和生物大分子药物载体的研究进展作一综述。     

计算机辅助药物设计正在走向成功

计算机辅助药物设计是一门新兴的边缘学科,它的出现,大大加速了新药研制和开发的进程．本文列举了近３年来４个利用计算机辅助设计技术开发的已进入临床的药物例子,从中可以看出计算机辅助药物设计的重要价值和潜在优势,并证明计算机辅助药物设计正在走向成功．     

现代生物学对药物发现的影响

随着后基因组时代的到来,药物发现研究领域不断涌现出一系列新思路、新技术、新方法,从而迅速推进药物发现的多元化发展。一方面,基因组学、蛋白质组学、转录组学、代谢组学、生物信息学、系统生物学等新兴学科的崛起与发展,为药物发现提供更为广泛而深刻的理论基础;另一方面,计算机辅助药物设计、高通量筛选、高内涵筛选、生物芯片、转基因和RNA干扰等高新技术的发展和完善,为药物发现提供了新的技术手段和有力工具,极大地拓宽了药物发现的途径。本文结合近年来现代生物学的研究进展,综述现代生物学对药物发现过程的影响。     

肽核酸的研究现状

肽核酸 (ｐｅｐｔｉｄｅｎｕｃｌｅｉｃａｃｉｄ ,ＰＮＡ)是一种新型的ＤＮＡ结构类似物 ,是继寡聚脱氧核苷酸 (ｏｌｉｇｏｄｅｏｘｙｎｕｃｌｅｏｔｉｄｅ ,ＯＤＮ)以来更为有效和稳定的反义和反基因制剂。ＰＮＡ与核酸的结合具有高度的特异性和高度的亲和力 ,且不易被核酸酶和蛋白酶降解。ＰＮＡ对转录和翻译的调节 ,可有效抑制癌基因的表达、病毒基因的复制和转录。ＰＮＡ的广泛生物学效应显示其在基因治疗方面有很好的应用前景。1 .ＰＮＡ的分子结构及其理化特性1 .1　ＰＮＡ的分子结构　　ＰＮＡ是一种新的ＤＮＡ结构类似物 ,其结构式…     

关于药物协同作用的几种计算方法

如何计算药物的相互作用，是一个长期存在争论的问题。本文介绍了药物之间相互加和、协同和拮抗的等高线定义，介绍了药物相互作用的几种常用计算方法：方差分析交互作用项法、半剂量法及等高线法，以及在非标准实验设计的情况下利用等高线进行分析的方法，并就几种方法的优缺点进行了讨论。作用认为，在这一问题的最佳数学方法最终确立之前，等高线法可能是一个较为理想的分析手段。     

生物信息学在药物设计中的应用

生物信息学的飞速发展为药物开发提供了新的手段,计算机辅助药物设计是多学科交叉发展的产物。结合近些年来的一些成功实例,对数据库搜寻、计算机直接生成(全新药物设计)和进一步优化等计算机辅助药物设计技术及相关重要算法软件的新进展做一综述。     

基因多态性与药物的效能

长期以来,人们就认识到不同的个体对同一种药物的反应存在着差异,这直接影响着药物的疗效和不良反应。本文从药物代谢基因、药物受体相关基因、药物转运基因和疾病通路基因等方面论述了基因多态性与药物效能的关系。有关这方面的研究,为开发安全、有效的药物,指导临床个性化合理用药,减少毒、副作用,提供了新的思路。     

靶向共价键药物的研究进展

药物与靶标的结合是启动药理作用的本源,共价键药物是以共享电子的方式来实现与靶标的结合,其中大多为抗感染、抗肿瘤以及心脑血管、神经系统和代谢类药物。简介共价键药物与非共价键药物的区别以及既往的重磅级共价键药物与靶标的结合特点,分类综述靶向共价键药物的理性设计及与靶标的结合反应。     

金纳米粒在药物传递系统中的应用

金纳米粒是一种新型纳米载体,具有独特的理化、光学和生物学性质,且具有低毒性、低免疫原性、生物相容性好、体表面积大、易制备、粒径和形态可控、表面易修饰等优点,在生物医学领域和药物传递系统中具有广阔的应用前景。综述金纳米粒在小分子药物和基因药物传递系统中的应用研究新进展。     

聚焦阿尔茨海默病

阿尔茨海默病目前仍无法治愈,其在世界范围内的患病人数约3 500 万。到2050 年,仅美国对此病的相关支出就会达到1.1 万亿美元。至今为止,甚至没有任何能够减缓该疾病进程的药物上市,而现有的通过审批的药物仅能对症治疗,更不用说具有长期疗效了。尽管在该治疗领域急需取得突破,但研发资金短缺导致这一治疗领域被边缘化。几个之前很有希望并已进入后期开发阶段的药物接连失败,使人们对这一领域的预期愈加悲观。但是最近取得的一些进展又使人们对这一具有潜在价值的领域重燃希望。美国政府决定投入1.3 亿美元用于该领域药物的研发,并且另外投入2 600 万美元用于解决一些附加问题,例如对护理人员的资助。用于筛查和治疗患者的新的诊断用药已经上市,一些针对早期阿尔茨海默病的研究也已全面展开。     

重磅炸弹药物的转变

基于信息学的药物开发为靶向药物治疗绘制了一个模型。     

天然药物及仿生药物国家重点实验室

天然药物及仿生药物国家重点实验室设立在北京大学医学部（原北京医科大学）药学院,是由国家计委首批组建的国家重点实验室之一。实验室于1985年11月筹建,1987年12月通过国家验收并向国内外开放。现有固定人员43人,其中高级研究人员25人（包括中国科学院院士2人,博士生导师12人）,中、初级研究人员7人,技术人员10人,管理人员1人。学术委员会由15名专家学者组成,其中两院院士7人。实验室主任和学术委员会主任由主管部门任命,现任实验室主任为张礼和院士,学术委员会主任为王夔院士。实验室由核酸药物研究室、多肽药物研究室、     

药物蛋白质组学与药物发现

21世纪,科学家面临着从基因组到蛋白质组的转变,蛋白质组学是基因组和药物发现的效率。药物蛋白质组学研究不仅有助于发现治疗的可能靶点,也将明显提高药物发现的效率。药物蛋白质组学的研究内容,在临床前包括发现新的治疗靶点和发现针对所有靶点的全部化合物,在临床研究方面应包括药物作用的特异蛋白作为诊断和治疗的标志,或以蛋白质谱的差异来分类者。本文主要综述了蛋白质组学在药物靶点的发现和确认,以有药物发现过程中最有关的技术物研究进展。     

抗肿瘤药物市场概述

无论在发达国家还是在发展中国家,癌症都是死亡率最高的疾病,并且其死亡率和发病率仍不断增高,因此抗肿瘤药物市场的潜力巨大。1997年至2015年,FDA共批准128个抗肿瘤药物,全球抗肿瘤药物市场规模超过1000亿美元,靶向药物占比达到62%,已经成为抗肿瘤新药的主流。全球抗肿瘤药物市场集中度极高,罗氏是其中的领导者,各大药企都对抗肿瘤药物怀有极大的开发热情。国内抗肿瘤药物以传统药物为主,靶向药物市场份额正在迅速提升,同时自主研发型新药也在逐渐增多。2015年国内抗肿瘤药物市场规模达到957.83亿元,未来还将进一扩大。     

核磁共振技术在药物检测中的应用进展CSCD

核磁共振(nuclear magnetic resonance, NMR)技术已发展成为新化合物结构鉴定和天然产物药物分析不可缺少的工具。因其具有非破坏性和无侵入性等特点,广泛应用于药物领域,从合成产物的表征到生物系统分子结构和构象的测定以及分析分子间相互作用等研究都离不开这个工具。核磁共振能提供丰富且精确的结构信息,如拉莫尔频率、化学位移、自旋-自旋偶合、偶极偶合和弛豫时间等参数,成为结构解析的“金标准”。本文总结了核磁共振技术在药物发现、药物相互作用、药物代谢组学以及固态核磁共振技术在固态药物分析中的应用进展。