2022年基因治疗领域发展态势

基因治疗是通过修饰或操纵基因的表达,从而改变活细胞的生物学特性,以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条热门新赛道。本文对2022年全球基因治疗领域的政策规划、研究进展进行了总结。分析发现,载体递送及基因编辑等技术的突破加速基因治疗发展,基因治疗应用愈加广泛,适应证已从遗传性疾病扩展到癌症、心血管疾病等领域,获批产品不断增多,基因治疗产业化加速发展。此外,本文也对基因治疗发展趋势进行了展望。     

RNA干扰机制及其应用研究进展

2006年诺贝尔生理学或医学奖,授予给了美国科学家Andrew Z.Fire和Craig C.Mello以表彰他们发现了RNA 干扰(RNAinterference RNAi)现象,使人们在基因治疗传染性、恶性肿瘤等危重疾病领域取得了突破性的发展.本文主要综述了RNA干扰系统的组成、分子机制、作用特点及其在探索基因功能、传染性、恶性肿瘤的基因治疗和药物研发等四个方面的应用.     

肿瘤基因治疗的研究进展

基因治疗作为一种新的治疗手段,给许多绝症患者带来希望。基因治疗的范围已从最初的单基因疾病扩展到恶性肿瘤、心脑血管及自身免疫等诸多领域,其中以恶性肿瘤为主要对象。本文综述了肿瘤基因治疗中的基因转移方法、基因治疗策略、导向基因治疗及其在应用上的问题与展望。     

基因治疗20年

1990年9月14日美国NIH临床中心首次采用基因治疗成功治愈腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下疾患,至今已整整20年,其发展迅速,从单纯的重组技术导入基因DNA发展到了涵盖DNA和RNA两个干预水平、和基因上调（如基因增补、矫正、置换等）及下调（基因失活）的两大策略,近年来的进展使得基因治疗登入《Science》杂志2009年度十大科学进展,我国在基因治疗领域诞生了第一个上市药物,有10多个制剂临床前和多个在临床研究。基因治疗在遗传病治疗中具备巨大潜力,已经成为当代生命科学中最有前景的研究方向之一。     

2023年基因治疗发展态势分析

基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段。近年来,基因治疗技术逐渐成熟,产业化加速,不断有重磅产品获批,已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道。本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析,结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入,推动基因治疗发展进入快车道,适应证范围不断拓展,临床潜力不断获得验证,产品加速上市。2023年,基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市,递送技术的开发和优化取得重要进展,同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究;基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高。最后,本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望。     

基因治疗新进展：腺病毒载体介导的人类基因治疗

腺病毒（Ａｄ）用作基因治疗载体近年来受到高度重视，成为高科技前沿领域的一大研究热点和重点，是基因治疗的新进展。本文重点介绍了Ａｄ载体介导的基因治疗原理、操作步骤及研究现状，并指出了Ａｄ用作基因治疗载体的优势、存在的问题及解决措施。     

基因治疗的进展与临床应用

在过去的40多年间,基因治疗已从临床前试验研究过渡到了临床试验阶段,并应用于多种疾病治疗中,从单基因隐性遗传的血友病到与多因素相关的疾病如癌症、心血管疾病以及人类免疫缺陷病。迄今为止,在近30个国家范围内．包括已经完成或正在进行或已经获得批准在内的基因治疗临床试验超过了1650项。在这些临床试验中,绝大多数是用于肿瘤的治疗。从20世纪60年代初提出基因治疗的理论到90年代初第一例基因治疗临床试验的开展再到当前基因治疗的广泛应用,可以说基因治疗经历了一个曲折的过程。尽管这个领域至今为止还没有成熟．但是基因治疗仍然有潜力能够为肿瘤患者减轻病痛。本文主要从基因治疗的策略和载体系统的研究两大方面对该领域的进展简单综述。     

基因治疗研究进展

基因治疗研究进展陈诗书（上海第二医科大学,上海２０００２５）关键词基因治疗载体造血细胞标记恶性肿瘤ＡＩＤＳ心血管疾病１９９６年９月２５～２９日在美国冷泉港实验室举行了基因治疗会议,交流的论文摘要有３８８篇,覆盖了当前基因治疗研究的各个方面的最新进展,...     

21世纪医学的一个重要发展方向—全美第四届基因治疗年会纪实

在人类基因组详细图谱即将问世的今天 ,医学究竟会向什么方向发展 ?最近在美国的西雅图召开的全美第四届基因治疗会议 ,为人类基因组在 2 1世纪的应用做了很好的注释。尽管 1999年 10月份发生了一例因实验性基因治疗而死亡的个案 ,引起了世界各地主管机构和媒体的关注 ,也给基因治疗的研究投下了浓重的阴影 ,但基因治疗的研究步伐并没有放慢。这个会议虽然是在美国召开 ,但实际上世界很多国家的科学家都来参加了。从近 3千参加者的分布来看 ,除了北美的美国和加拿大外 ,欧洲国家的代表包括法国、瑞士、德国和芬兰等 ;英国参加者却很有限。亚…     

腺病毒的标记方法

腺病毒载体具有滴度高、容量大及可以同时感染分裂与未分裂细胞等一系列优点,因此在基因治疗领域得到广泛应用。腺病毒颗粒的标记对于腺病毒生物学功能的基础研究及评估腺病毒载体的基因治疗效果具有重要意义。本文通过综述腺病毒标记的方法,回顾腺病毒标记技术的发展过程,同时期望为找到更好的标记腺病毒的方法以及其在基因治疗研究领域的进一步应用提供一些思路。     

降低重组腺相关病毒载体免疫反应的策略

重组腺相关病毒(Recombinant adeno-associated virus,rAAV)载体在基因治疗研究中应用广泛,但可能引发机体产生免疫反应,限制了其在基因治疗领域的临床应用,如何降低rAAV载体的免疫反应已经成为基因治疗领域的研究重点之一。本文从对rAAV载体的选择和对患者免疫抑制调控两个方面介绍降低rAAV载体免疫反应的策略。     

基因治疗的新时期

基因治疗的新时期罗登以基因工程技术改造人体细胞应用于临床疾病的治疗是１９９３年生物技术发展中最活跃的一个领域,对许多严重疾病的治疗展现出了希望,成为重组蛋白质药物治疗人体机能紊乱优先选择的途径。１９９３年１１月号“Ｂｉｏ／Ｔｅｃｈｎｏｌｏｙｙ”报道,美国国家健康研究院重组ＤＮＡ咨询委员会（ＮＩＨＲＡＣ）９月会议上就审定批准了７项基因治疗临床试验计划-２项ＨＩＶ感染患者,５项肿瘤病人。     

自杀基因治疗的作用机制及其应用

自杀基因治疗已逐渐成为肿瘤等疾病基因的治疗中的一种重要方法,本文介绍了ＴＫ,ＣＤ等几种常见的自杀基因,并概述了自杀基因治疗中的旁观者效应,基因转移系统靶向性研究及自杀基因治疗在肿瘤,骨髓移植,心血管疾病等领域中的应用。     

碳纳米管作为siRNA转运载体的研究进展

随着人们对RNA干扰分子机理的研究愈加深入,siRNA作为一种新的基因治疗药物极有可能为人类攻克癌症等难以治愈的疾病带来希望。然而,目前在RNA干扰应用中遇到的最大挑战就是如何有效地将siRNA导入靶细胞且不致引起严重的细胞毒性。碳纳米管在药物传递和基因传递等生物医学领域的潜在应用受到广泛关注;但要实现碳纳米管在基因治疗领域的应用,碳纳米管的功能化是关键,也是近几年来研究的重点。综述近年来碳纳米管作为siRNA转运载体在基因治疗领域的研究进展。     

基因治疗及其临床应用研究进展

基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法．基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素／药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等．基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题．还不在考虑之列．目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位（基因诊断）;选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装（基因载体）;外源基因导入人体靶细胞（基因转移）的临床研究．体外基因转移已广泛应用于各类基因病的临床治疗研究;而体内基因转移目前尚未走出实验室．继美国之后,世界上许多国家都已开始实施各自的基因治疗研究计划．人类的基因病有４０００多种,基因治疗前景广阔．     

罕见病治疗药物渐成为研发主流方向之一

以基因治疗为主的极其罕见病的医药品领域,开发、合作、获得批准等活动正在加速进行。     

基因治疗的新武器Ribozyme

在当今基因干预和基因治疗领域里,有两项极为引人注目的技术,那就是反义核酸技术和ｒｉｂｏｚｙｍｅ技术。而二的完美结合,则成为基因治疗的强劲武器。本对目前已经发现的ｒｉｂｏｚｙｍｅ作了简要介绍,并描绘了这一武器在现代基因干预和基因治疗中的应用用现状和应用前景。     

基因治疗及细胞治疗发展态势分析

<正>基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的~([1-2])。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。2017年,美国FDA批准了一种基因治疗产品Luxturna~(TM),该     

主要发达国家生物技术关键领域SCI计量对比研究

生物技术是我国战略性高新技术发展领域,也是全球各国在生物经济时代能否获胜的关键技术。本文通过科学引文索引数据库（SCI）中论文收录文献的文献计量学研究,对单克隆抗体、疫苗、重组蛋白、基因治疗、干细胞研究、组织工程、基因组学、蛋白质组学、芯片技术九类关键技术领域的全球研究分布格局进行了探讨,并结合生物医药产业链进行定标比超研究,以期发现我国在全球生物技术领域所处的位置和产业差距。研究发现美国在以上关键技术领域均处于全球绝对领先地位,而我国在某些技术领域如芯片、组织工程、组学等领域已具有一定比较优势和国际竞争能力,但在较长时期内研发和产品仍将处于跟随地位。