基因治疗研究现状与发展态势

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。在临床应用中．基因治疗通常有体内疗法和体外疗法两种。体内疗法包括肌内注射、静脉注射、器官内灌输、皮下包埋等．其优点是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内,简便易行,但其缺点是基因转染率较低。     

《柳叶刀》：基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效

英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。     

科研快讯

《科学-转化医学》:基因疗法治疗遗传性眼病效果显著美国研究人员2月8日在《科学-转化医学》杂志上报告说,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。这3名患者患有罕见眼疾--莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的一种     

肿瘤基因治疗的研究进展

肿瘤是严重影响人类身体健康的重大疾病之一,肿瘤的发生发展是一个复杂的涉及到众多基因的过程,肿瘤的基因治疗也已经成为肿瘤治疗的研究热点之一。目前,肿瘤基因治疗的策略主要包括以下几个方面:基因沉默治疗、抑癌基因治疗、免疫基因治疗、自杀基因疗法、抑制肿瘤血管生成基因治疗、肿瘤多药耐药基因治疗、抗端粒酶疗法和多基因联合疗法等。我们简要地对上述策略及相关研究进展进行综述。     

美研究人员用基因疗法治疗老鼠贫血获进展

美研究人员用基因疗法治疗老鼠贫血获进展关键词：基因治疗,贫血症最近·美国芝加哥大学医学中心（（上ｌ锦ｇｏ。ｎ－‘的研究小组用基因疗法治疗鼠类贫血症导、;得进展。该研究小组的研究人员通过腺病毒将人促红细胞生成素（ｈＥＰＯ）基因导人刚出生幼鼠和免疫缺失老...     

基因注射法治疗癌症

宣布了把基因直接移植到人体以治疗癌症的初次尝试。这一疗法是医学领域可望发生彻底变革的最新进展。因为它意味着人们将可以对由基因缺陷引起的各类疾病进行治疗。本次研究中,研究人员将对人体植入基因,然后追踪人体排斥肿瘤的免疫反应情况。密西根大学医学中心研究组利用基因移植体对12名患有转移黑素瘤(一种致命型皮肤癌)的患者进行了治疗试验。目前,这一基因疗法仍还处于实验阶段。胞外疗法是一种刚兴起的一种方法,它通常是利用病毒作载体把正     

基因治疗在临床应用中的研究进展

20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。     

SCID及其基因疗法

SCID是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病,以严重的T细胞和B细胞功能缺陷为特征.患者自身不具备免疫系统,只能在完全无菌的条件下生存,因此又称.气泡儿童".基因疗法研究的兴起和深入,给SCID的治疗提供了一条新的途径.该文综述了SCID及其基因疗法的研究进展,并对基因疗法的应用前景进行展望.     

美首次在狗中进行抗癌基因疗法试验

《ＮａｔｕｒｅＢｉｏｔｅｃｈｎｏｌｏｇｙ》１９９９年１７卷１期８页报道：美国有６０００万只狗。全世界宠物抗癌市场的贸易额高达３０亿美元。鉴此，美国将在１９９９年初首次在狗中进行用基因疗法治疗黑素瘤的试验。并拟将在狗中获得的结果作为人类癌症基因疗法研究的一部分。这种基因疗法作用了编码未公开的细胞激活素和超抗原的基因。用于狗的基因疗法的药物可直接注射入肿瘤。这种药物可望于２０００年底或２００１年初面市。美首次在狗中进行抗癌基因疗法试验@汪开治     

RNA干扰技术又有新突破

Alnylam生物公司最近发现利用小片遗传物质通过RNA疗法干预阻断老鼠体内的一种特殊基因的表达,使实验老鼠体内的胆固醇含量明显下降。RNAi疗法是通过植入微小的RNA分子来激活一种特定的细胞,以阻止相关基因,这一研究表明核糖核酸干预疗法(RNAi)可以用来治疗许多疾病。研究人员已经开始利用这一疗法为黄斑变性的眼科疾病进行临床试验,     

关于首次发表的直接基因疗法的临床前数据

从事基础医学工作的基因疗法专家Gary Nabel曾获许可进行直接基因疗法治疗癌症的研究。其研究最近已被发表而且结果给人印象深刻。可以有把握的说,如果Nabel能在人体内重复他的发现,他现在治     

体外治疗囊泡纤维变性

二周前,人们开始了用基因疗法治疗人类兔疫缺陷的首批尝试.进展意外地顺利,因此许多研究人员和观察家又重新做了估计,用基因疗法治疗人类其它病症的日子比几周前他们预期的还要提早几年.其中的一项进展使人们实际掌握基因疗法比预想的更方便、更迅速.另一项是成功地体外治愈囊泡纤维变性细胞.囊泡纤维变性(CF)是一种最常见的致命遗传疾病.     

皮肤外伤愈合中的基因修饰干细胞疗法

皮肤外伤愈合的过程会受到多种因素的影响,导致伤口难以愈合。许多皮肤外伤治疗新技术的研究取得了较大进展,如重组生长因子、生物工程皮肤、干细胞生物学等。基因修饰干细胞疗法是干细胞和基因重组疗法的结合,其中干细胞有治疗和基因传递载体两种作用,已经成为最有吸引力的组织再生策略,该文对此进行了综述。     

肿瘤导向治疗研究进展

特异性地杀伤肿瘤细胞并降低对正常细胞的毒副作用是各种导向治疗方法的共同目标。本文综述了前体药物疗法,免疫毒素,基因疗法,以肿瘤增殖转移过程中的关键分子为靶的导向治疗,生物素－亲和素系统等导向治疗的研究进展。     

迷你基因与肌营养不良症治疗

一项有关小鼠的研究显示，用一种缩短的“迷你”基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。     

基因编辑在T细胞治疗中的应用

过继性免疫细胞治疗是一个迅速发展的领域,在癌症、自身免疫病和感染性疾病的治疗方面显示出了巨大的潜力。近年来基因编辑技术的发展使得在人类原代细胞中进行各种遗传修饰成为可能,将基因编辑技术与过继性免疫细胞疗法相结合将有助于开发更安全有效的免疫细胞疗法。现系统介绍不同类型的基因编辑技术以及它们在T细胞中的应用,总结主要的研究进展,讨论现阶段存在的问题和未来的发展方向。     

基因疗法：在挑战中前行

基因疗法仍处于试验或草创阶段，充满了挑战。近些年来，基因疗法有一些初步成功的经验，但更多的是在总结教训，因此，这是一个喜忧参半的全新领域。但无论是成功的经验还是失败的教训，对人类的健康和疾病治疗都是有利的。     

基因疗法：在挑战中前行

基因疗法仍处于试验或草创阶段，充满了挑战。近些年来，基因疗法有一些初步成功的经验，但更多的是在总结教训，因此，这是一个喜忧参半的全新领域。但无论是成功的经验还是失败的教训，对人类的健康和疾病治疗都是有利的。     

HIV/AIDS的细胞治疗

获得性免疫缺陷综合征(AIDS)是由人类免疫缺陷病毒(HIV)感染引起的危险性极高的慢性传染病。高效抗逆转录病毒疗法(HAART)能够阻断正在进行的病毒复制而不能清除潜伏的病毒,目前尚无有效根治AIDS方法。免疫细胞在HIV/AIDS发展过程的不同阶段发挥着十分复杂的作用。细胞治疗是通过筛选表达抗HIV基因型的细胞或转染抗HIV基因、受体基因等方法获得抗HIV免疫细胞,并在体外进行扩增,将其转输给HIV/AIDS患者。细胞疗法与HAART等疗法有协同作用,促进HIV/AIDS的治疗。本文综述抗HIV-CAR T细胞、aTCR T细胞、负载HIV抗原的树突状细胞等在HIV/AIDS治疗中的应用及其疗效。     

人类基因疗法的进展

目前对多数人类遗传疾病还没有适当的治疗方法,但现代分子遗传学正在为一个前所未有的新方法提供有力的工具,即通过直接作用突变基因达到治疗疾病的目的。最近,由几种靶器官和基因转移技术得到的结果使“基因疗法”概念的可行性在医学上和科学上得到了广泛的认可,这种“基因疗法”所针对的疾病包括骨髓、肝脏和中枢神经系统的失调;也包括某些癌症,以及循环酶、激素和凝血因子的缺陷。至今最充分发展的模型包括用重组的致病性病毒进行基因转移改变突变基因,以表达新的遗传信息,矫正疾病的表型。这就是使病理学的理论转变成治疗的实践。