基因疗法：在挑战中前行

基因疗法仍处于试验或草创阶段，充满了挑战。近些年来，基因疗法有一些初步成功的经验，但更多的是在总结教训，因此，这是一个喜忧参半的全新领域。但无论是成功的经验还是失败的教训，对人类的健康和疾病治疗都是有利的。     

《柳叶刀》：基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效

英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。     

基因治疗研究现状与发展态势

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。在临床应用中．基因治疗通常有体内疗法和体外疗法两种。体内疗法包括肌内注射、静脉注射、器官内灌输、皮下包埋等．其优点是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内,简便易行,但其缺点是基因转染率较低。     

体外治疗囊泡纤维变性

二周前,人们开始了用基因疗法治疗人类兔疫缺陷的首批尝试.进展意外地顺利,因此许多研究人员和观察家又重新做了估计,用基因疗法治疗人类其它病症的日子比几周前他们预期的还要提早几年.其中的一项进展使人们实际掌握基因疗法比预想的更方便、更迅速.另一项是成功地体外治愈囊泡纤维变性细胞.囊泡纤维变性(CF)是一种最常见的致命遗传疾病.     

RNA药物递送载体的研究进展

核糖核酸(ribonucleic acid, RNA)疗法通过将外源RNA引入特定细胞来精准调控基因的表达，从而实现对疾病的干预。近年来，临床结果表明RNA疗法在基因调控和疾病预防上是一种十分有潜力的基因疗法。然而，RNA药物在递送过程中仍然面临如稳定性差、组织靶向性弱、免疫原性强等诸多问题，限制了RNA药物的进一步临床转化应用。本文总结了不同RNA药物的递送方式在临床前和临床实验中取得的最新研究进展，并讨论不同递送载体的应用前景和局限性，旨在为RNA药物递送方式的优化提供新的设计思路，促进RNA疗法的临床应用。     

基因疗法

基因疗法现在还不可能,但不久或许会行得通,特别是对那些已充分了解的基因缺陷。虽然一旦能治好病人就不会提出伦理道德问题,但要想改变早期胚胎的基因是比较困难的、有争议的和临床上未必需要的。     

聚焦中国

首例获得成功的转基因猕猴 中国科学家日前成功培育出我国首例转基因猕猴,该项研究证明了一种适合用转基因技术进行基因操纵的非人灵长类模型,对有关疾病机制的生物医学研究、基因疗法和再生医学方面治疗方法的开发极有价值。     

迷你基因与肌营养不良症治疗

一项有关小鼠的研究显示，用一种缩短的“迷你”基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。     

B7—CD28／CTLA4共刺激旁路的组成,功能及其在肿瘤基因治疗中 …

Ｂ７－ＣＤ２８／ＣＴＬＡ４共刺激旁路组成复杂，功能重要，对此共刺激旁路的探索将有助于更好地了解机体的免疫调控及免疫监视；Ｂ７分子的肿瘤基因疗法，尤其是Ｂ７分子联合其它免疫刺激分子的基因疗法是目前肿瘤基因治疗的热蹼和方向，并已在临床应用中获得成功。本文就此几方面作一介绍。     

美首次在狗中进行抗癌基因疗法试验

《ＮａｔｕｒｅＢｉｏｔｅｃｈｎｏｌｏｇｙ》１９９９年１７卷１期８页报道：美国有６０００万只狗。全世界宠物抗癌市场的贸易额高达３０亿美元。鉴此，美国将在１９９９年初首次在狗中进行用基因疗法治疗黑素瘤的试验。并拟将在狗中获得的结果作为人类癌症基因疗法研究的一部分。这种基因疗法作用了编码未公开的细胞激活素和超抗原的基因。用于狗的基因疗法的药物可直接注射入肿瘤。这种药物可望于２０００年底或２００１年初面市。美首次在狗中进行抗癌基因疗法试验@汪开治     

肺癌的新祸首

尽管研究小组们在进行大量的合作来锁定肺癌背后的致病基因，但显然距离成功还有一段距离。     

基因疗法和艾滋病:病毒载体产生诱惑CD4

遗传疗法在以CD4为基础的艾滋病试验疗法中能够发挥作用。CD4分子是艾滋病病毒在进入T细胞前所附着的T细胞受体。CD4疗法的理论是,注入人体的可溶性人工受体CD4可充当诱惑物,并溶解艾滋病病毒,使之不能侵入免疫细胞。初步研究结果令人充满希望,但CD4的半衰期很短,因而,要维持抑制病毒侵染所必需的诱惑CD4的水平是较困难的。基因疗法由此产生。     

肿瘤基因治疗的研究进展

肿瘤是严重影响人类身体健康的重大疾病之一,肿瘤的发生发展是一个复杂的涉及到众多基因的过程,肿瘤的基因治疗也已经成为肿瘤治疗的研究热点之一。目前,肿瘤基因治疗的策略主要包括以下几个方面:基因沉默治疗、抑癌基因治疗、免疫基因治疗、自杀基因疗法、抑制肿瘤血管生成基因治疗、肿瘤多药耐药基因治疗、抗端粒酶疗法和多基因联合疗法等。我们简要地对上述策略及相关研究进展进行综述。     

纳米颗粒疗法可能有助治愈人类失明

<正>近日,来自美国University of Oklahoma Health Sciences Center和Veterans Administration Western New York Healthcare System的科学家们采用基因疗法,成功改善了具有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)     

何谓基因疗法?

问 :何谓基因疗法 ?答 :所谓基因疗法 ,就是采用分子遗传学技术 ,以相应的正常基因去代替有缺陷的基因 ,或选择地使有害基因失活。基因疗法有如下几种 :1)显微注射法　用显微注射 ,将脱氧核糖核酸(DNA)注入到靶细胞的核内 ,所注入的 DNA只要达到被注射细胞的 10 % ,即可形成稳定的新基因型 ;2 )同源重组　是通过基因交换 ,直接用新的基因片段 ,来代替有缺陷的基因片段 ;3)反转录病毒载体　是目前最盛行的 ,利用反转录病毒作载体 ,进行基因转移 ;4 )磷酸钙沉淀法　用于体外生物系统基因转移。基因治疗的首选对象是单基因遗传病 ,其中最主…     

基因疗法现状

从首次用基因疗法治疗人类疾病,至今已有一年多了。即没有成功的消息也没有失败的报导,然而美国及世界各地的研究者们仍急切盼望扩大使用这一技术。例如,莱顿大学和TNO(Rijswijk,the Netherlands)的荷兰科学家正在谋求开展严重的综合免疫缺失症(SCID)治疗计划。美国目前正进行此病的基因疗法实验。与美国人不同,荷兰研究者将腺嘌呤核苷脱氨酶(ADA)基因插入骨髓干细胞(人血细胞包括T细胞的前体细胞)中,而不是插入成熟的T细胞。他们希望只进行一次这样的基因转移,因为干细胞会不断产生含ADA基因的细胞;而成熟T细     

从发酵法生产甘油的迅速推向工业化看研究工作与市场经济的结合

发酵法生产甘油新技术的研究在我校已持续研究了26年,但真正工业化的实现只是近三年。这几年来我校洽谈转让业务的已有数百个单位,目前在建的已超过10个单位,1993年有三个单位,1994年又有五个单位,均一次试车成功,几项主要技术指标皆达到较高水平。这一新技术如此倍受欢迎,并迅速推向工业化,其经验与教训是值得总结与反省的。 1 选题必须与市场经济及国民经济的发展     

非病毒定点整合CAR-T技术的开发及其在复发难治性非霍奇金B细胞淋巴瘤临床治疗中的应用

近年来,嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor, CAR) T细胞疗法在治疗恶性血液肿瘤中取得了喜人的进展,但目前CAR-T疗法依然存在一定的问题。本课题组利用CRISPR/Cas9基因编辑系统成功开发了非病毒定点整合CAR-T技术。通过各种条件的摸索和优化,成功制备了靶向CD19的非病毒PD1定点整合型CAR-T细胞。临床前和临床研究结果显示,该CAR-T细胞在复发难治性非霍奇金B细胞淋巴瘤的治疗中具有出色的安全性和有效性。机制研究表明,该PD1定点整合CAR-T细胞具有更高比例的记忆性T细胞和更强的抗肿瘤免疫功能。本研究开发的非病毒定点整合CAR-T技术为解决现有CAR-T治疗领域存在的问题提供了新的方法和思路。     

利用嵌合RNA：DNA寡聚核苷酸进行核酸序列突变

动物中内源基因的单核苷酸突变可以引起多种单基因疾病。传统的基因疗法大多利用外源基因的导入 ,由于转基因的效率和外源基因表达上存在问题 ,这种基因疗法有一定的局限性。本文介绍的利用嵌合ＲＮＡ :ＤＮＡ寡聚核苷酸 (ＲＤＯ)在ＤＮＡ水平上对突变基因进行修复是一种新的基因疗法。这种基因疗法同样适用于植物 ,并且在植物功能基因组的理论研究中有重要作用。1　嵌合ＲＮＡ :ＤＮＡ寡聚核苷酸 (ＲＤＯ)的分子结构ＲＤＯ有一段五碱基长的ＤＮＡ序列 ,除了突变的位点以外 ,与靶基因互补。五碱基的ＤＮＡ序列两旁各有 1 0个 2’ -Ｏ -甲基…     

战胜癌症耐受性

药物耐受性，包括冗余的和相互依存的生物学通路，是研发成功的癌症疗法对策的主要障碍。新的希望可能蕴含在RNA世界中。