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当前肿瘤基因治疗中存在的主要问题及其解决途径 总被引:1,自引:0,他引:1
本文概述了当前肿瘤基因治疗研究中存在的一些主要问题,如绝大多数治疗方案中目的基因只有一个,肿瘤基因治疗缺乏靶向性,基因转移载体的效率、安全性及容量等问题。讨论了解决这些问题的主要途径,即肿瘤多基因联合治疗、直接体内途径治疗与靶向基因治疗、基因转移载体的改造。 相似文献
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近年来,随着基因治疗技术的不断进步,为心肌缺血的治疗开辟了一条全新的途径,并取得了一些令人鼓舞的进展。基因治疗主要包括治疗基因、基因转移载体以及基因导入途径三个方面。基因转移载体又在治疗基因和基因表达之间起着桥梁作用,因此,发展安全、高效的基因转移系统是基因治疗的关键之一。目前用于基因治疗心肌缺血基因转移的载体主要有病毒载体和非病毒载体。下面将就不同载体在心肌缺血的基因治疗中的应用进展进行简要的总结。 相似文献
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成军 《国外医学:分子生物学分册》1994,16(1):9-12
基因治疗的目的是将导入的外源基因能够得到时序上、水平上的正确表达,其产物发挥治疗作用。目的基因表达的调控是影响基因治疗效果的一个重要因素。本文系统介绍了基因靶技术在基因治疗中的地位,提高逆转录病毒载体滴度的方法,逆转录病毒载体与目的基因序列的影响,反式激活提高目的基因应用以及对基因治疗中目的基因表达调控的展望。 相似文献
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本文概述了当前肿瘤基因治疗研究中存在的一些主要问题,如绝大多数治疗方案中目的基因只有一个,肿瘤基因治疗缺乏靶向性,基因转移载体的效率、安全性及容量等问题。讨论了解决这些问题的主要途径,即肿瘤多基因联合治疗、直接体内途径基因治疗与靶向基因治疗、基因转移载体的改造。 相似文献
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目的基因表达调控研究进展 总被引:1,自引:0,他引:1
载体技术的发展使基因治疗中的安全性问题及外源基因的转移效率等技术难题已部分解决,越来越多的研究显示目的基因体内表达的可控性是决定基因治疗成功的关键,组织特异性启动子,诱导性调控元件,增强子,静息子及反式作用因子作用机制的阐明为改造,增强基因治疗载体表达特性,实现人类基因治疗目的基因表达的可控性,靶向性目标,为基因治疗真正进入临床奠定了基础。 相似文献
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基因治疗20年 总被引:3,自引:0,他引:3
毛建平 《中国生物工程杂志》2010,30(9):124-129
1990年9月14日美国NIH临床中心首次采用基因治疗成功治愈腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下疾患,至今已整整20年,其发展迅速,从单纯的重组技术导入基因DNA发展到了涵盖DNA和RNA两个干预水平、和基因上调(如基因增补、矫正、置换等)及下调(基因失活)的两大策略,近年来的进展使得基因治疗登入《Science》杂志2009年度十大科学进展,我国在基因治疗领域诞生了第一个上市药物,有10多个制剂临床前和多个在临床研究。基因治疗在遗传病治疗中具备巨大潜力,已经成为当代生命科学中最有前景的研究方向之一。 相似文献
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基因治疗能够在比较短的时间从理论设想变为现实,主要是对疾病分子生物学、基因分子生物学、病毒分子生物学的研究取得了重大的进展,同时发展了许多有关的新技术新方法。1基因治疗研究概况基因治疗的定义从基因角度可以理解为将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方... 相似文献
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基因治疗是把DNA或RNA等外源物质输送到靶细胞,以改善由于基因缺陷和变异引起的疾病,达到治疗目的。有效的基因治疗依赖于外源基因高效而稳定的表达以及有效载体介导的基因输送。电脉冲介导的基因导入技术以其高效率导入得到了广泛的应用,现就在体电脉冲基因导入技术的概况、装置、机理及应用作一综述。 相似文献
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慢性疼痛的基因治疗研究进展 总被引:1,自引:1,他引:0
慢性持续性疼痛是病人就医最常见的原因.总体来说,保守治疗,如药物疗法是疼痛的一线治疗方法.局部麻醉封闭和介入技术,如脊髓刺激和鞘内药物输注系统是二线治疗方法.然而,顽固剧烈的疼痛并没有得到有效的控制.新出现的技术手段有分子或基因治疗,随着技术的发展和成熟,分子或基因治疗技术可能得到越来越广泛的应用.本文主要从慢性疼痛基因治疗的治疗策略、导入手段、调节水平以及分子生物学潜在方向等方面进行了阐述. 相似文献
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基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段。近年来,基因治疗技术逐渐成熟,产业化加速,不断有重磅产品获批,已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道。本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析,结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入,推动基因治疗发展进入快车道,适应证范围不断拓展,临床潜力不断获得验证,产品加速上市。2023年,基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市,递送技术的开发和优化取得重要进展,同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究;基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高。最后,本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望。 相似文献
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转基因技术中载体系统的研究进展 总被引:2,自引:0,他引:2
探索理想的转基因技术是基因治疗的一项重要内容,而实现基因治疗的关键在于目的基因的高效和适度表达,载体系统的选择将直接影响基因治疗的效率和安全性。本文将介绍主要载体系统在转基因技术中的应用,它们各自的优缺点及目前的研究进展。 相似文献
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基因治疗肝脏疾病的新策略已引起高度关注,在肝病的基因治疗中,最关键的是如何将治疗基因特异性地导入肝细胞中并适当表达.在过去的二十多年里,受体介导的基因给药系统广泛用于肝靶向基因递送,但一些非病毒载体的基因传递效率不高.本文综述了目前最常用的非病毒载体,包括其理化性质、优点和局限性,基因递送作用机理以及修饰后在肝靶向基因治疗中的应用,并综述了在肝细胞基因传递中常用的电穿孔技术和流体力学注射法等物理方法以及如何实现其最优化的转染率. 相似文献
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基因治疗载体及其基因转移技术的关键问题与研究现状 总被引:3,自引:0,他引:3
目前使用的基因治疗载体及其基因转移技术中还没有一种能用于临床并永久有效的基因转移技术 .该文分析了直接体内转移、间接体内转移及其非载体法、病毒载体法、非病毒性生物载体法等基因治疗转移技术存在的一些关键问题 ,并探讨了各问题的解决办法或研究策略以及基因治疗载体研究的发展方向 相似文献