高胆固醇血症的基因治疗;试验已扩展到一些年轻患者

密歇根大学医药中心(Ann Arbor,MI)的 James Wilson 在进行基因治疗时似乎具有一种 Midastouch。他的最后一项治疗囊性纤维变性的方法已获得重组 DNA 咨询委员会(RAC)的批准,其治疗罕见的血胆固醇疾病的方法给 RAC 留下了极深的印象,致使该委员会允许 Wilson 在此项研究中对4名患者进行试验。该新闻大概是基因治疗的暂短发展史中最有意义的事件。Wilson 在家族性高胆固醇血症(FH)的研究过程中积累了15或更多例基因治疗的原始记录,第一次证实了“基因疗法”能够真正地治疗人类疾     

直接施用病毒载体加速基因治疗

用基因疗法不仅直接治疗遗传病,也治疗心脏病和癌症,这一天的到来由于密执安大学研究人员的重要进展,比人们预期的要早得多.科学家们选定了一根血管的特定部位,将遗传设计的病毒送至该区域,使病毒侵染血管壁细胞,直到几个月后,被侵染细胞产生了病毒基因编码的蛋白.更令人高兴的是,科学家Elizabeth Nabel、Gregory Plautz和Gary Nabel发现,上述过程仅局限于那个特定的部位;无论是病毒还是侵染细胞都没有扩展到选定区域以外.     

突触囊泡循环障碍与帕金森病

帕金森病是人类第二大神经退行性疾病,虽然通过对帕金森病遗传家族的研究已发现不少与之相关的致病基因,然而其病因尚不清楚。在已发现的与帕金森病相关基因中,α-synuclein、LRRK2、Parkin、PINK1以及DJ-1也在调节神经元突触前囊泡的神经递质释放以及突触前囊泡循环过程中发挥重要作用。最近的一些研究表明突触前囊泡循环障碍在帕金森病发病过程中扮演重要角色。本文对上述基因在突触囊泡循环以及其突变导致帕金森病病程中的作用作一概述,并推测囊泡循环障碍在帕金森病发病过程中的作用机理,最后指出目前在该研究领域需要解决的一些问题。     

"kiss and run"机制--胞吐的新模式

突触传递是脑功能最重要的一个环节。概略地讲,电冲动扩布至神经末梢,导致突触囊泡移向突触前膜,当囊泡膜与胞质膜融合时形成孔道,储存于囊泡中的神经递质通过该孔道呈量子式释放,随后囊泡膜塌陷入(collapse into)胞质膜并与之结合,此后,囊泡膜能被回收并重新利用,这一过程已得到人们的普遍认可。但是来自塌陷囊泡的膜成分的回收机制是复杂的,     

囊泡病毒和类囊泡病毒及其与寄生蜂之间的关系

囊泡病毒(ascoviruses)和类囊泡病毒(ascovirus-like viruses)通过寄生蜂parasitoid wasp的产卵行为而散布于鳞翅目Lepidoptera幼虫体内,它与寄生蜂的关系多种多样.大部分的囊泡病毒和类囊泡病毒都是致病性的,由雌蜂携带传播.一些囊泡病毒和类囊泡病毒则是互利共生生物,其基因稳定地存在于寄生蜂的细胞核中,世代间垂直传播,通过抑制鳞翅目幼虫的防御机制来促进幼蜂的成功发育.囊泡病毒DpAV4则根据所处的寄生体系可以是致病性病毒、互利型或共生非致病性病毒.各种生物学特性显示囊泡病毒与寄生蜂之间的关系取决于寄生蜂控制病毒复制的调节因子,囊泡病毒与寄生蜂的关系类型依赖于它们之间关系得以进化的种类系统.     

细胞外囊泡在非酒精性脂肪性肝炎中的应用前景

非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD)是一种慢性肝病,常见于普通人群。随着病情的进展,单纯非酒精性脂肪肝患者会发展为非酒精性脂肪性肝炎(non-alcoholic steatohepatitis,NASH)。由于缺乏明确的生物标志物和治疗策略,NASH的管理成为临床医生的一项艰巨任务。细胞外囊泡(extracellular vesicles,EVs)是细胞膜向内或向外出芽产生的异源性囊泡群,其中包含多种能调节细胞代谢活动的内容物,这些内容物参与了NASH的疾病进展。近年来越来越多的研究证明了细胞外囊泡应用于NASH的潜力。本文将阐明EVs在NASH中的作用及其在NASH中的应用前景。     

Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良

正近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症,主要特点为肌肉进行性地退化且表现出虚弱,该疾病的发生主要是由X染色体相     

基因治疗的进展:缓慢但平稳

在过去几个月中各种报刊已介绍了基因治疗的失效,显然新技术由纯实验技术转化为真正的治疗方法还需要突破性进展。但是,不同于某些近期报道的是,这方面的研究远未停止。例如:基因治疗方面的先驱,宾夕法尼亚大学人基因治疗研究所所长James Wilson近期发表的论文介绍了用腺病毒载体解决囊性纤维变性及其它基因治疗中的主要问题。     

人类基因在鼠肺中的作用

国立心、肺及血液研究所(NHLBI)和Transgene S.A.(法国.Strasbourg)的研究人员开发了一种把基因转移到活体肺细胞中的新技术,以达到治疗囊纤维变性和遗传性肺气肿的目的.目前,该技术仅用于把人类基因转移到活鼠肺细胞里,利用一种弱毒性的rDNA病毒.将编码α1抗胰蛋白酶蛋白的基因插入此病毒里,然后注入鼠肺里.该鼠肺部的液体取样显示出α1抗胰蛋白酶的存在,表明此基因在起作用.     

抗生素诱导革兰阴性菌外膜囊泡产生及发挥生理作用的机制

外膜囊泡是革兰阴性菌分泌的一种球形纳米颗粒,由外膜及其所含成分组成,是细菌在外界压力条件下分泌的具有生理活性的特殊结构。外界压力如抗生素、缺氧等可触发细菌释放外膜囊泡,甚至在正常生长周期中,一些革兰阴性菌也会释放囊泡。外膜囊泡与细菌的多种生理过程相关,如应激反应、毒素传递、致病、细胞间通讯、免疫调节、基因水平转移及维持微生物群稳态等。在使用抗生素治疗过程中,尤其是当人体微生物群处于低剂量抗生素环境时,细菌会大量分泌外膜囊泡。在肠道中,外膜囊泡释放后会通过多种机制刺激肠道而引发多种炎症。本文综述了外膜囊泡的产生、结构及生理作用,提出抗生素治疗不但会破坏人体正常菌群而导致菌群失调,还会诱导细菌产生大量外膜囊泡而引发慢性炎症。噬菌体治疗不破坏正常菌群,特异性杀灭细菌时也不引起外膜囊泡的产生,因此开发使用噬菌体靶向治疗细菌感染将大大减少不良反应。     

CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌研究中的应用

肝癌是全球第四大致死肿瘤,对人类健康构成重大威胁。进展期肝癌缺乏有效靶点,以及目前标准疗法治疗效果有待进一步提高,是肝癌研究领域亟待解决的关键科学问题之一。CRISPR-Cas9功能基因筛选技术促进了肝癌生物学研究的发展,借助该技术,研究者发现了诸多参与肿瘤发生发展的靶基因。此外,无偏倚的CRISPR-Cas9功能基因筛选为探索耐药驱动机制和确定潜在治疗新靶点提供了基础。该文将系统阐述CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术在肝癌研究领域取得的进展和突破,这些研究将有助于加深人们对肝癌的理解及开辟新的潜在治疗方案。     

慢性缺氧对大鼠膈肌组织化学和超微结构影响的研究

研究慢性缺氧和参麦注射液治疗对大鼠膈肌组织化学和超微结构的影响,结果显示：缺氧使膈肌ＳＤＨ活性降低,Ⅰ类纤维极显著减少,运动终板ＣｈＥ活性极显著降低,线粒体肿胀变性,神经肌肉运动终板突触前部囊泡减少,突触间隙模糊,终板模电子密度降低;参麦治疗可恢复缺氧膈肌的ＳＤＨ活性及Ⅰ类纤维数目,显著提高终板ＣｈＥ活性,线粒体结构恢复正常,运动终板突触前部囊泡丰富,突触间隙清晰,终板膜电子密度正常。表明慢性缺氧降低膈肌有氧氧化能力,影响其能量代谢及神经冲动的传递,从而减弱其收缩力,而参安治疗可改善缺氧造成的上述损害,为其临床应用提供了实验医学依据。     

美研究人员用基因疗法治疗老鼠贫血获进展

美研究人员用基因疗法治疗老鼠贫血获进展关键词：基因治疗,贫血症最近·美国芝加哥大学医学中心（（上ｌ锦ｇｏ。ｎ－‘的研究小组用基因疗法治疗鼠类贫血症导、;得进展。该研究小组的研究人员通过腺病毒将人促红细胞生成素（ｈＥＰＯ）基因导人刚出生幼鼠和免疫缺失老...     

迷你基因与肌营养不良症治疗

一项有关小鼠的研究显示，用一种缩短的“迷你”基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。     

抗生素

<正>研究了由产黄青霉菌PQ一96菌株,用L- (1一14~C),撷氨酸(1.75GBq/ mmol)生产放射活性青霉素G。由原生质体分离的泡囊所产生的青霉素G的放射比活性为1.45G-Bq/mmol,用藻酸钙凝胶固定的泡囊合成的青霉素G的放射比活性为1.48GBq/mm。     

细胞骨架蛋白调节囊泡转运及其与神经疾病的关系

细胞内囊泡转运依赖于细胞骨架系统,细胞骨架为囊泡转运提供了轨道,而细胞骨架表面的马达蛋白则为其提供了动力。近年来,随着活细胞成像技术以及相关的生化、药理实验方法的不断进步,人们对囊泡转运的分子机制有了更加深入的认识。越来越多的实验结果表明,细胞骨架蛋白对囊泡转运有着重要的调节作用。囊泡转运的紊乱与多种神经疾病相关。囊泡转运分子调控机制的研究,将为多种神经疾病的治疗提供新的思路。     

幽门螺杆菌外膜囊泡研究进展

幽门螺杆菌(Helicobacter pylori)被认为是引起人类胃部疾病的元凶之一。外膜囊泡(Outer Membrane Vesicles,OMVs)是由细菌外膜自发脱落而形成的囊泡状结构,其具有细菌外膜多数成分,包括外膜蛋白、多糖、脂质以及其他蛋白组分。越来越多的研究正在关注外膜囊泡在幽门螺杆菌感染、发生、发展过程中的作用。同时,研究表明幽门螺杆菌外膜囊泡作为疫苗,在防治幽门螺杆菌感染中也展现了良好的应用潜力。因此,本综述总结了目前关于幽门螺杆菌外膜囊泡组成成分的研究,并讨论了外膜囊泡在幽门螺杆菌存活和致病机制中的作用,以及外膜囊泡在幽门螺杆菌感染治疗中发挥的作用。     

UNC-10在致密核心囊泡分泌过程中的作用

Rim是囊泡分泌活性区中的重要组成蛋白,它与细胞分泌和突触可塑性相关．在秀丽隐感线虫中只存在一种编码Rim的基因即unc-10．我们的研究发现,在线虫中Rim的基因突变unc-10(md1117)会导致致密核心囊泡的分泌缺陷．在活体中,unc-10突变虫系的神经多肽分泌显著下降．此外,在主要分泌致密核心囊泡的ALA神经元内,钙光解释放促发的快相分泌也比野生型减少．运用全内反射荧光显微成像技术,我们观察在unc-10缺失的情况下ALA 神经元中致密核心囊泡的锚定过程,结果显示在细胞膜附近停留的囊泡数目减少,表明囊泡锚定受到阻碍．上述试验结果表明,UNC-10能够影响致密核心囊泡的分泌过程,其机制可能是影响了囊泡的锚定过程．     

细胞内的精密“物流”——以高中生物学为背景解读2013年诺贝尔生理学或医学奖

以高中生物学知识为背景,对获得2013年诺贝尔生理学或医学奖的3位科学家在细胞内囊泡转运方面的研究进行了形象地解读,主要包括兰迪·谢克曼关于囊泡分类与运输路径的研究,詹姆斯·罗斯曼的SNARE学说,以及托马斯·苏德霍夫关于囊泡转运物质释放信号控制的研究,并阐述了细胞内囊泡转运对人类健康的重要意义。尝试运用平实、形象的科普语言解读生命科学领域的最新研究成果,便于中学生了解生命科学发展的最前沿动态。     

植物细胞外囊泡及其分析技术的进展

细胞外囊泡是细胞在生理和病理条件下通过胞吐作用释放的具有磷脂双分子层结构的纳米级囊泡。细胞外囊泡作为蛋白质、核酸、脂质和代谢物等物质的载体,能够在细胞与细胞之间穿梭,行使物质传递、信息交流的功能,是细胞间通讯的重要媒介。近年来,植物中细胞外囊泡的研究也不断深入,其研究和分析技术也取得了很大进展。本文介绍了细胞外囊泡的组成,综述了植物中细胞外囊泡的生物学功能,分析了细胞外囊泡分离与富集方法的优缺点,以及原位成像技术的应用,最后对植物细胞外囊泡研究技术发展的重点进行了展望。