| AAV介导的hFⅨ基因在血友病B小鼠骨骼肌中特异性表达研究 |
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| 引用本文： | 赖立辉,陈立,王健民,周虹,卢大儒,王琪,高啸波,邱信芳,薛京伦.AAV介导的hFⅨ基因在血友病B小鼠骨骼肌中特异性表达研究[J].中国科学C辑,2000,30(1):16-21. |
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| 作者姓名： | 赖立辉 陈立 王健民 周虹 卢大儒 王琪 高啸波 邱信芳 薛京伦 |
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| 作者单位： | 1. 复旦大学遗传学研究所,上海200433
2. 第二军医大学附属长海医院血液科,上海200433 |
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| 基金项目： | 中国科学院资助项目，国家科技攻关项目，上海市博士后科研项目 |
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| 摘 要： | 采用重组腺相关病毒(rAAV)介导人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)微基因在Ⅸ因子基因剔除小鼠骨骼肌中有效表达.在构建的质粒中,rAAV两侧反转重复末端顺序中插入肌酸肌酶增强子(MCK)和β肌动蛋白启动子(βA)调控下的hFⅨ微基因(hFⅨm1).直接肌肉注射高滴度rAAV(2.5×1011/mL),血友病B小鼠血浆hFⅨ最高表达量256ng/mL,凝血活性明显改善.从hFⅨ表达时效曲线来看,hFⅨ水平在第15天达到高峰,随后因血循环中抗hFⅨ抗体的出现而渐次下降.该结果提示采用rAAV系统,体内直接途径开展血友病B基因治疗是值得进一步探索的方向.
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| 关 键 词： | 腺相关病毒 人凝血因子Ⅸ 血友病B小鼠 基因治疗 |
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