基因编辑技术在视神经再生修复中的应用

视网膜极易因激光意外事故、中枢神经或视网膜退行性疾病发生异常改变，严重威胁视功能。目前，仍没有针对哺乳动物视网膜损伤的完善修复机制。视网膜“干细胞”穆勒胶质（MG）细胞不能自发进入细胞周期，基因编辑手段可使MG细胞转分化，从而具有视网膜祖细胞的能力。转分化相关信号通路及调控因子对MG基因组重编程至关重要。基因编辑治疗利用腺病毒、慢病毒等载体将外源基因导入体内，促使哺乳动物受损视网膜中MG细胞激增和去分化，损伤的视网膜神经元再生。与传统药物治疗需要长期服药相比，基因疗法的出现有望实现通过一次治疗达到修复目的。文章就视网膜修复机制、调控视神经再生的信号通路以及基因治疗修复损伤视网膜研究现状和应用过程中存在的问题进行综述，并展望未来相关的发展趋势。未来基因编辑治疗将会给视神经再生修复研究带来深刻变革，为视网膜疾病的治疗带来新的曙光。