细胞移植中的基因修饰技术

基因治疗的发展已经取得了可喜的成果——将实验研究成果转化为临床治疗。基因修饰技术已被大量运用于细胞移植，但瓶颈是有效的基因传递系统。几种病毒载体已被用于转导终末期的分化细胞，近来的大部分成功的案例都是应用腺病毒相关载体。作为一种替代方法，人类胚胎干细胞和干细胞样体系已被建立用来产生组织特异性的基因修饰细胞。