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| 基于CRISPR-Cas9技术的基因治疗研究进展 | |
| 作者姓名： | 詹长生 夏小雨 |
| 作者单位： | 上海交通大学 医学院,上海 200025,上海交通大学 医学院,上海 200025 |
| 基金项目： | 国家自然科学基金 (No. 81501308),上海市卫生局科研项目 (No. 20134Y169) 资助。 |
| 摘 要： | CRISPR-Cas9系统是细菌在与噬菌体抗争的进化过程中产生的一种抵御外源DNA入侵的机制,能有效识别并剪切外源DNA。基于其识别切除外源DNA的原理,CRISPR-Cas9系统被开发成为新一代基因编辑工具。与ES打靶、ZFN、TALEN等技术途径相比,CRISPR-Cas9系统操作简便、效率高、成本低,有着极其广阔的应用前景。本文整理了近年内有关CRISPR-Cas9系统的最新文献报道,对该系统工作原理以及针对基因治疗的研究进展进行综述。 |
| 关 键 词： | CRISPR-Cas9技术 基因编辑 疾病模型 基因治疗 个性化医疗 |
| 收稿时间： | 2015-12-22 |
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